罕见神经系统疾病治疗市场规模和份额分析-行业研究报告-增长趋势

Q: 目前罕见神经疾病治疗市场规模有多大？

罕见神经疾病治疗市场预计在预测期内（2024-2029）复合年增长率为 8.60% Read More

Q: 罕见神经疾病治疗市场增长最快的地区是哪个？

预计亚太地区在预测期内（2024-2029 年）复合年增长率最高。 Read More

Q: 哪个地区在罕见神经疾病治疗市场中占有最大份额？

2024年，北美在罕见神经疾病治疗市场中占据最大的市场份额。 Read More

罕见神经疾病治疗市场规模

研究期	2021 - 2029
估计的基准年	2023
CAGR	8.60 %
增长最快的市场	亚太
最大的市场	北美
主要参与者 *免责声明：主要玩家排序不分先后

罕见神经疾病治疗市场分析

罕见神经疾病治疗市场预计在预测期内复合年增长率为 8.6%。

由于选择性手术（包括神经系统治疗和诊断）的取消，对罕见神经系统疾病治疗市场产生了深远的影响。由于COVID-19的限制，临床试验也被暂停，从而延迟了药物审评和批准程序。一些研究文章报告称，服用 COVID-19 疫苗后罕见神经系统疾病的患病率很高。例如，根据 2021 年 6 月在自然杂志上发表的研究，印度和英国在接种 COVID-19 疫苗后，格林-巴利综合征的发病率估计比预期高十倍。然而，自从限制取消和罕见的神经系统疾病治疗恢复以来，市场开始复苏。

此外，罕见神经系统疾病的患病率不断上升、治疗罕见神经系统疾病的有前途的管道药物以及全球范围内加快诊断过程的有利政府政策正在积极影响所研究市场的增长。

一些罕见的神经系统疾病包括肌萎缩侧索硬化症 (ALS)、杜氏肌营养不良症、垂直凝视麻痹和亨廷顿舞蹈病等。根据 2022 年 1 月发布的 Orphanet 报告，到 2021 年，欧洲慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病的患病率为每 10 万人中 3.7 例，ALS 的患病率在全球范围内为 3.85 例，在欧盟 (EU) 为 5.2 例。根据同一来源，到 2021 年，欧盟亨廷顿舞蹈症的患病率为 12.0。罕见神经系统疾病的高患病率预计将增加对其治疗的需求，预计这将推动更多药物的上市，并最终增强预测中的市场增长时期。

此外，主要参与者的战略举措，如产品发布、产品批准、研究和合作伙伴关系，预计将推动市场增长。例如，2021 年 8 月，诺华宣布解除部分临床试验搁置，并启动了一项针对老年脊髓性肌萎缩症患者鞘内注射 OAV-101 的新的关键 3 期研究。此外，2022 年 1 月，诺华宣布美国联邦巡回上诉法院 (CAFC) 发布裁决，维持涵盖 Gilenya 给药方案的美国专利号 9,187,405 的有效性。临床试验活动的增加和罕见神经系统疾病治疗药物的推出预计将推动预测期内的市场增长。

因此，由于罕见神经系统疾病负担的增加和对疾病治疗的需求等因素，开发新干预措施的临床试验研究的增加预计将在分析期间促进市场增长。然而，罕见神经系统疾病治疗的高成本预计将阻碍罕见神经系统疾病治疗市场的增长。

罕见神经疾病治疗市场趋势

小分子领域预计将在罕见神经疾病治疗市场中占据主要份额

小分子药物是一种因其分子量低而能够快速进入细胞的药物。该细分市场在罕见神经系统疾病治疗市场中占有重要份额，并且由于生物药物成本较高，预计在预测期内将呈现类似趋势。

根据 2021 年 8 月发表在 Neurotherapeutics Journal 上的一篇研究文章，小分子可用于治疗遗传性癫痫和罕见或超罕见遗传性癫痫。小分子的优势在于其尺寸，可以接近细胞外和细胞内的靶标，以调节离散的蛋白质功能，例如离子通道门控。这些物质还可以更快、更大量、更经济地生产，这使得它们可用于在未来几年开发治疗罕见疾病的药物。此类研究可能会创造机会并增加对小分子开发罕见神经系统疾病的需求。

此外，根据 2021 年 3 月在 Orphanet Journal of Rare Psychology 杂志上发表的一篇文章，研究重点调查是由 ERN 罕见神经疾病 (ERN-RND) 研究和登记工作组设计的。在此，患者代表和医疗保健专业人员都被要求优先考虑罕见神经系统疾病的五个研究主题，因为患者参与研究会增加研究的影响和在临床实践中采用的可能性。此类研究将提高人们对罕见疾病的认识，从而导致对小分子治疗方案的高需求。

此外，在市场参与者之间的合作帮助下，该细分市场的增长主要归功于针对罕见神经系统疾病的小分子的研究和发现。例如，2021 年 7 月，施维雅和 Nymirum 达成战略合作，识别和开发用于治疗神经系统疾病的 RNA 调节药物。根据合作协议，Nymirum 将利用其专有的 DART 平台（动态原子分辨率 RNA 靶向平台）来发现针对多个神经靶点的新型小分子疗法。

因此，全球罕见神经系统疾病发病率的增加、对快速审批、技术进步的日益关注以及对罕见神经系统疾病早期诊断的认识不断提高是推动小分子细分市场的关键因素。

罕见神经系统疾病治疗市场：全球罕见神经系统疾病活跃和已完成的临床试验总数（截至 2022 年 12 月 28 日），按类型划分

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预计北美将在预测期内占据重要的市场份额

由于罕见疾病治疗的报销、罕见神经疾病发病率的不断上升以及该地区研发 (RD) 的不断增加，预计北美将在罕见神经疾病治疗市场中占据重要份额。

根据 2022 年 1 月发布的 Orphanet 报告，根据 StatPearls 2022 年 3 月更新的文章，美国每年诊断出约 350 例克雅氏病 (CJD)。散发性克雅氏病是人类朊病毒病最常见的形式，平均发病年龄为 61 岁。因此，预计该地区的高患病率将在预测期内推动罕见神经系统疾病治疗市场的需求。

此外，市场参与者的战略举措，如产品发布、批准、合作和伙伴关系，也有助于所研究市场的增长。例如，2021年12月，诺华公司的branaplam（LMI070）获得美国FDA快速通道指定，用于治疗亨廷顿病（HD）。预计产品的推出和批准将在预测期内推动该地区的市场。

此外，医疗保健研发支出的增加和完善的医疗保健基础设施的存在在很大程度上推动了整个区域市场的增长。例如，根据美国国立卫生研究院(NIH) 2022 年报告更新，2020 年亨廷顿舞蹈病的研究支出为 4,900 万美元，2021 年为 4,600 万美元。2022 年亨廷顿舞蹈病的研发支出预计为 4,800 万美元。美国。罕见神经系统疾病的高支出预计将在预测期内促进该地区的市场增长。

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罕见神经疾病治疗行业概况

罕见神经疾病治疗市场适度整合。该市场由一些主导市场的重要参与者组成，包括 CSL Ltd、Kedrion Biopharma Inc.、US WorldMeds LLC (Solstice Neurosciences LLC)、Merz Pharma GmbH Co. KGaA、Aquestive Therapeutics Inc.、拜耳 AG、辉瑞 Inc.。、Novartis AG、Merck Co. Inc. (EMD Serono Inc.)、Jazz Pharmaceuticals PLC、F. Hoffmann - La Roche Ltd Biogen Inc. 和 Teva Pharmaceutical Industries Ltd。

罕见神经疾病治疗市场领导者

CSL Ltd
Merz Pharma GmbH & Co. KGaA
Kedrion Biopharma Inc.
US WorldMeds LLC (Solstice Neurosciences LLC)
Aquestive Therapeutics Inc.
*免责声明：主要玩家排序不分先后

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罕见神经疾病治疗市场新闻

2021 年 9 月：NeuExcell Therapeutics 和 Spark Therapeutics 开展基因治疗合作，为亨廷顿病 (HD) 患者开发安全有效的治疗方法。
2021年7月：罗氏在印度推出处方药Evrysdi，用于成人和两个月及以上儿童的脊髓性肌萎缩症。

罕见神经疾病治疗市场报告 - 目录

1. 介绍

1.1 研究假设和市场定义
1.2 研究范围

2. 研究方法论

3. 执行摘要

4. 市场动态

4.1 市场概况
4.2 市场驱动因素
- 4.2.1 罕见神经系统疾病的患病率不断增加
- 4.2.2 用于治疗罕见神经系统疾病的有前途的管道药物
- 4.2.3 全球有利于加快诊断过程的政府政策
4.3 市场限制
- 4.3.1 罕见神经系统疾病治疗费用高昂
4.4 波特五力分析
- 4.4.1 新进入者的威胁
- 4.4.2 买家/消费者的议价能力
- 4.4.3 供应商的议价能力
- 4.4.4 替代产品的威胁
- 4.4.5 竞争激烈程度

5. 市场细分（按价值划分的市场规模 - 百万美元）

5.1 按药物类型
- 5.1.1 生物制剂
- 5.1.2 小分子
5.2 按管理方式
- 5.2.1 静脉
- 5.2.2 口服
5.3 按地理
- 5.3.1 北美
- 5.3.1.1 美国
- 5.3.1.2 加拿大
- 5.3.1.3 墨西哥
- 5.3.2 欧洲
- 5.3.2.1 德国
- 5.3.2.2 英国
- 5.3.2.3 法国
- 5.3.2.4 意大利
- 5.3.2.5 西班牙
- 5.3.2.6 欧洲其他地区
- 5.3.3 亚太
- 5.3.3.1 中国
- 5.3.3.2 日本
- 5.3.3.3 印度
- 5.3.3.4 澳大利亚
- 5.3.3.5 韩国
- 5.3.3.6 亚太其他地区
- 5.3.4 中东和非洲
- 5.3.4.1 海湾合作委员会
- 5.3.4.2 南非
- 5.3.4.3 中东和非洲其他地区
- 5.3.5 南美洲
- 5.3.5.1 巴西
- 5.3.5.2 阿根廷
- 5.3.5.3 南美洲其他地区

6. 竞争格局

6.1 公司简介
- 6.1.1 US WorldMeds LLC (Solstice Neurosciences LLC)
- 6.1.2 CSL Ltd
- 6.1.3 Merz Pharma GmbH & Co. KGaA
- 6.1.4 Aquestive Therapeutics Inc.
- 6.1.5 Kedrion Biopharma Inc.
- 6.1.6 Bayer AG
- 6.1.7 Pfizer Inc.
- 6.1.8 Novartis AG
- 6.1.9 Teva Pharmaceutical Industries Ltd.
- 6.1.10 Biogen Inc.
- 6.1.11 F. Hoffmann - La Roche Ltd
- 6.1.12 Merck & Co. Inc. (EMD Serono Inc.)

7. 市场机会和未来趋势

**竞争格局涵盖 - 业务概览、财务状况、产品和战略以及最新动态

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罕见神经疾病治疗行业细分

根据报告的范围，神经系统疾病影响大脑以及遍布人体和脊髓的神经。如果一种疾病的患病率低于每 10,000 人中 5 例，则可以将其定义为罕见疾病。罕见神经系统疾病 (RND) 的诊断率极低，而且往往缺乏有效的治疗方法。

罕见神经疾病治疗市场按药物类型（生物制品和小分子）、给药方式（静脉注射和口服）和地理（北美、欧洲、亚太地区、中东和非洲以及南美洲）细分。该市场报告还涵盖了全球主要地区 17 个国家的估计市场规模和趋势。该报告提供了上述细分市场的价值（百万美元）。

按药物类型	生物制剂
	小分子
按管理方式	静脉
	口服

按地理	北美	美国
		加拿大
		墨西哥

	欧洲	德国
		英国
		法国
		意大利
		西班牙
		欧洲其他地区

	亚太	中国
		日本
		印度
		澳大利亚
		韩国
		亚太其他地区

	中东和非洲	海湾合作委员会
		南非
		中东和非洲其他地区

	南美洲	巴西
		阿根廷
		南美洲其他地区

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罕见神经疾病治疗市场研究常见问题解答

目前罕见神经疾病治疗市场规模有多大？

罕见神经疾病治疗市场预计在预测期内（2024-2029）复合年增长率为 8.60%

谁是罕见神经疾病治疗市场的主要参与者？

CSL Ltd、Merz Pharma GmbH & Co. KGaA、Kedrion Biopharma Inc.、US WorldMeds LLC (Solstice Neurosciences LLC)、Aquestive Therapeutics Inc. 是罕见神经疾病治疗市场的主要运营公司。

罕见神经疾病治疗市场增长最快的地区是哪个？

预计亚太地区在预测期内（2024-2029 年）复合年增长率最高。

哪个地区在罕见神经疾病治疗市场中占有最大份额？

2024年，北美在罕见神经疾病治疗市场中占据最大的市场份额。

这个罕见神经疾病治疗市场涵盖哪些年份？

该报告涵盖了罕见神经疾病治疗市场的历史市场规模：2021年、2022年和2023年。该报告还预测了罕见神经疾病治疗市场的规模：2024年、2025年、2026年、2027年、2028年和2029年。