罕见病治疗市场规模
| 研究期 | 2019 - 2029 |
| 市场规模 (2024) | USD 2.166.5亿美元 |
| 市场规模 (2029) | USD 3806.2亿美元 |
| CAGR(2024 - 2029) | 11.93 % |
| 增长最快的市场 | 亚太地区 |
| 最大的市场 | 北美洲 |
主要参与者
*免责声明：主要玩家排序不分先后 |
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罕见病治疗市场分析
2024 年罕见病治疗市场规模估计为 2166.5 亿美元，预计到 2029 年将达到 3806.2 亿美元，在预测期间（2024-2029 年）以 11.93% 的复合年增长率增长。
COVID-19 大流行对罕见病治疗市场产生了深远的影响，因为全球范围内取消了包括治疗和诊断程序在内的选择性手术。例如，2021 年 4 月发表在公共卫生前沿杂志上的一篇评论文章报道了受罕见疾病影响的患者面临的挑战。文章得出的结论是，常规的临床服务、咨询和治疗是极其不足的。此外，由于 COVID-19 大流行期间罕见和遗传疾病的研究项目和临床试验暂停，从事罕见遗传病研究的临床医生、研究人员和科学家因大流行而面临额外挑战。然而，随着限制的解除，市场一直在复苏。预计市场在预测期内将呈现稳定的增长率。
此外，罕见病病例数量的增加和支持疫苗接种的举措、新型疗法和药物研发活动的增加以及新药上市数量的增加和有利的政府政策正在积极影响所研究市场的增长。
罕见病的定义在世界不同地区是有区别的。美国食品和药物管理局将罕见病定义为在美国影响不到 200,000 人的疾病或病症。欧盟委员会公共卫生指出，2000年欧盟的罕见疾病影响不超过一人。根据加拿大卫生部的数据，这种罕见疾病在加拿大每 10,000 人中只有不到 5 人受到影响。根据 2021 年 3 月发表的一篇文章，人们认为存在 6,000 多种不同的罕见病，超过 70% 的罕见病是遗传性的，其中大多数是慢性病程。根据 2022 年 2 月的 rarediseaseday.org 更新，全球约有 3 亿人患有罕见病，这是相当高的。因此，由于负担沉重和对罕见疾病的认识不断提高，预计对罕见疾病有效和先进治疗解决方案的需求将会增加。预计这将在预测期内推动所研究市场的增长。
世界各国政府一直在制定一些治疗罕见病的举措。例如，印度政府卫生和家庭福利部的2021年罕见病国家政策旨在根据综合和全面的预防策略降低罕见病的发病率和流行率。这包括提高认识、婚前、婚后、孕前和孕后筛查和咨询计划，以防止罕见病儿童的出生，并在资源和相互竞争的卫生保健优先事项的限制下，使愿意接受一次性治疗或相对低成本治疗的罕见病患者能够获得负担得起的卫生保健。
此外，2022 年 5 月，美国 FDA 药物评估与研究中心 （CDER） 启动了一项新计划，以加快开发罕见病的新治疗方案，即加速罕见病治愈 （ARC） 计划。预计这些发展将在预测期内推动市场增长。
此外，治疗创新和产品批准的增加，以及主要参与者的合作伙伴关系和收购正在帮助市场增长。例如，2022 年 5 月，欧洲药品管理局 （EMA） 批准了 xenpozyme （olipudasealfa），这是一种用于治疗酸性鞘磷脂酶缺乏症 （ASMD） 的非中枢神经系统 （CNS） 表现的疗法，这是一种罕见的进行性遗传疾病。EMA指出，xenpozyme是欧盟第一个针对ASMD的特异性治疗方法，旨在替代患者缺乏或有缺陷的酶，酸性鞘磷脂酶（ASM），从而减少细胞内的脂肪堆积并缓解疾病的一些症状。预计此类批准将在预测期内促进市场增长。
预计全球罕见病治疗需求的增加将推动罕见病治疗市场的增长。然而，在预测期内，缺乏对罕见病治疗的认识和高昂的治疗成本预计将阻碍市场的增长。
罕见病治疗市场趋势
生物制剂部门预计将在罕见病治疗市场中占据主要市场份额
生物制剂是针对免疫系统特定部位治疗疾病的药物。生物制剂是蛋白质、抗体、肽和一些疫苗，通常注射或输注，因为它们不能被口服吸收。
根据监管事务专业人员协会 （RAPS） 的数据，2021 年 50 种药物中有 26 种 （52%） 被批准为罕见病的孤儿药。在前几年，批准的孤儿药比例并不一致，FDA在2020年的53种药物中，有31种（58.4%）被药物评估和研究中心（CDER）批准为孤儿药。
2021 年 8 月发表在 MDPI Journal of Biologics 上的一篇文章研究了目前可用于炎症性肠病治疗的主要生物疗法，因为生物制剂目前具有极其重要的作用。研究表明，抗TNF-α疗法、抗整合素疗法、抗细胞因子疗法等多种生物疗法被广泛用于治疗罕见的炎症性肠病。该研究表明，需要进一步的研究来更好地了解生物药物的作用机制，这将有助于了解如何提高治疗方法的有效性和安全性。
主要参与者采取的战略举措，如产品发布和批准、合作伙伴关系和收购，也推动了该部门的增长。例如，2022年11月，康希诺生物与阿斯利康达成战略合作协议，以改善中国患者获得罕见病诊断、预防和治疗的机会。此次合作有助于阿斯利康开发生物制药生态系统，诊断和治疗罕见疾病。预计市场参与者之间在生物制剂创新方面的这种合作将在预测期内推动该细分市场的增长。
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预计北美将在罕见病治疗市场中占有重要份额
由于该地区罕见病的高患病率，如亨廷顿病、脊柱裂、脆性 X 综合征、吉兰-巴雷综合征、克罗恩病、囊性纤维化和杜氏肌营养不良症，对这些疾病的认识很高，并且存在强大的医疗保健系统来诊断和治疗罕见病，预计北美地区将在罕见病治疗市场中占据主要份额。
根据 2022 年 5 月的遗传和罕见病 （GARD） 信息中心，每 10 个美国人中就有 1 个（或 3000 万人）患有罕见病，已知的罕见病大约有 7,000 种。此外，根据加拿大罕见疾病组织 （CORD） 2021 年报告，每年，加拿大每 12 人中约有 1 人受到罕见病的影响，其中约 80% 的疾病是由基因变化引起的。因此，由于该地区罕见病的高负担，预计市场在预测期内将有显着增长。
此外，2022 年 9 月，美国食品和药物管理局和美国国立卫生研究院 （NIH） 启动了罕见神经退行性疾病关键路径 （CP-RND），这是一项旨在促进肌萎缩侧索硬化症 （ALS） 和其他罕见神经退行性疾病治疗方法开发的公私合作伙伴关系。此外，2022 年 10 月，武田加拿大公司发布了报告，强调需要制定一个单一的、泛加拿大的罕见病定义，以帮助加速和支持加拿大罕见病战略的启动。因此，加拿大在制定国家罕见病战略方面迈出了有意义的一步，预计这将提高人们对罕见病治疗的认识，并促进区域市场增长。
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罕见病治疗行业概况
罕见病治疗市场竞争激烈，由几个主要参与者组成。就市场份额而言，少数主要参与者主导着市场。目前主导市场的一些公司是安进公司、阿斯利康（Alexion Pharmaceuticals Inc.）、百时美施贵宝公司、Biomarin Pharmaceuticals 和拜耳公司等。市场参与者很容易采取多种举措，例如并购和产品发布，以加强其在市场中的地位。
罕见病治疗市场领导者
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Amgen Inc.
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Biomarin Pharmaceuticals
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Bayer AG
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Bristol-Myers Squibb Company
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AstraZeneca (Alexion Pharmaceuticals Inc.)
*免责声明：主要玩家排序不分先后
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罕见病治疗市场新闻
- 2022年11月：ProtalixBiotherapeutics Inc.和凯西全球罕见病再次向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了PRX-102（pegunigalsidasealfa）用于治疗法布里病成人患者的生物制品许可申请（BLA）。
- 2022 年 10 月：美国国立卫生研究院、美国食品和药物管理局、十家制药公司和五个非营利组织联手加快为 3000 万患有罕见病的美国人开发基因疗法。
罕见病治疗市场报告-目录
1. 介绍
1.1 研究假设和市场定义
1.2 研究范围
2. 研究方法论
3. 执行摘要
4. 市场动态
4.1 市场概况
4.2 市场驱动因素
4.2.1 罕见病病例数增加
4.2.2 新疗法和新药研发活动不断增加、新药上市数量增加以及政府利好政策
4.3 市场限制
4.3.1 缺乏对罕见病治疗的认识
4.3.2 治疗费用高昂
4.4 波特五力分析
4.4.1 新进入者的威胁
4.4.2 买家/消费者的议价能力
4.4.3 供应商的议价能力
4.4.4 替代产品的威胁
4.4.5 竞争激烈程度
5. 市场细分（市场规模按价值计算 - 百万美元）
5.1 按药物类型
5.1.1 生物制剂
5.1.2 非生物制剂
5.2 按治疗领域
5.2.1 遗传疾病
5.2.2 神经系统疾病
5.2.3 肿瘤学
5.2.4 传染性疾病
5.2.5 心血管疾病
5.2.6 其他治疗领域
5.3 按管理方式
5.3.1 口服
5.3.2 注射
5.3.3 其他给药方式
5.4 地理
5.4.1 北美
5.4.1.1 美国
5.4.1.2 加拿大
5.4.1.3 墨西哥
5.4.2 欧洲
5.4.2.1 德国
5.4.2.2 英国
5.4.2.3 法国
5.4.2.4 意大利
5.4.2.5 西班牙
5.4.2.6 欧洲其他地区
5.4.3 亚太
5.4.3.1 中国
5.4.3.2 日本
5.4.3.3 印度
5.4.3.4 澳大利亚
5.4.3.5 韩国
5.4.3.6 亚太其他地区
5.4.4 中东和非洲
5.4.4.1 海湾合作委员会
5.4.4.2 南非
5.4.4.3 中东和非洲其他地区
5.4.5 南美洲
5.4.5.1 巴西
5.4.5.2 阿根廷
5.4.5.3 南美洲其他地区
6. 竞争格局
6.1 公司简介
6.1.1 AbbVie Inc.
6.1.2 AstraZeneca (Alexion Pharmaceuticals Inc.)
6.1.3 Amgen Inc.
6.1.4 Baxter
6.1.5 Bayer AG
6.1.6 Biomarin Pharmaceuticals
6.1.7 Bristol-Myers Squibb Company
6.1.8 Eisai Co. Ltd
6.1.9 Eli Lilly and Company
6.1.10 F. Hoffmann-La Roche Ltd
6.1.11 Novartis AG
6.1.12 Pfizer Inc.
6.1.13 Sanofi
6.1.14 Teva Pharmaceuticals
6.1.15 Vertex Pharmaceuticals
7. 市场机会和未来趋势
罕见病治疗行业细分
根据本报告的范围，与普通人群相比，罕见病是仅影响一小部分人群的疾病。罕见病是特定于地区的，因为罕见病在一个地区可能很罕见，而在另一个地区很常见。罕见疾病可能是慢性的或无法治愈的，尽管许多短期疾病也是罕见疾病。
罕见病治疗市场按药物类型（生物制剂和非生物制剂）、治疗领域（遗传疾病、神经系统疾病、肿瘤学、传染病、心血管疾病和其他治疗领域）、给药方式（口服、注射和其他给药方式）和地理（北美、欧洲、亚太地区、中东和非洲以及南美）。该报告还涵盖了全球主要地区 17 个国家的估计市场规模和趋势。该报告提供了上述细分市场的价值（单位：百万美元）。
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| 按治疗领域 | ||
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罕见病治疗市场研究常见问题
罕见病治疗市场有多大？
罕见病治疗市场规模预计到 2024 年将达到 2166.5 亿美元，并以 11.93% 的复合年增长率增长，到 2029 年将达到 3806.2 亿美元。
目前的罕见病治疗市场规模是多少？
2024年，罕见病治疗市场规模预计将达到2166.5亿美元。
谁是罕见病治疗市场的主要参与者？
Amgen Inc.、Biomarin Pharmaceuticals、Bayer AG、Bristol-Myers Squibb Company、AstraZeneca (Alexion Pharmaceuticals Inc.) 是在罕见病治疗市场运营的主要公司。
哪个地区是罕见病治疗市场增长最快的地区？
据估计，亚太地区在预测期间（2024-2029 年）将以最高的复合年增长率增长。
哪个地区在罕见病治疗市场中占有最大份额？
到 2024 年，北美在罕见病治疗市场中占有最大的市场份额。
这个罕见病治疗市场涵盖哪一年，2023 年的市场规模是多少？
2023 年，罕见病治疗市场规模估计为 1935.6 亿美元。该报告涵盖了罕见病治疗市场多年来的历史市场规模：2019 年、2020 年、2021 年、2022 年和 2023 年。该报告还预测了罕见病治疗市场规模：2024 年、2025 年、2026 年、2027 年、2028 年和 2029 年。
罕见病治疗行业报告
2024 年罕见病治疗市场份额、规模和收入增长率的统计数据，由 Mordor Intelligence™ Industry Reports 创建。罕见病治疗分析包括到 2029 年的市场预测展望和历史概述。获取此行业分析的样本，作为免费报告PDF下载。
