| 研究期 | 2019 - 2029 |
| 估计的基准年 | 2023 |
| CAGR | 4.50 % |
| 增长最快的市场 | 亚太 |
| 最大的市场 | 北美 |
| 市场集中度 | 中等的 |
主要参与者*免责声明：主要玩家排序不分先后 |
庞贝病市场分析
预计庞贝病市场在预测期内的复合年增长率为 4.5%。
COVID-19 大流行影响了市场增长。它导致许多人患上良性庞贝病。例如，根据 NCBI 2022 年 3 月发表的研究报告，在一些庞贝病患者中，COVID-19 感染可能会产生良性结果。同一消息来源还表示，患有庞贝氏症的人感染 COVID-19 的风险很高。因此，大流行的爆发增加了庞贝病的发病率，从而显着增加了对该疾病的药物和治疗的需求，预计在预测期内将保持上升趋势。
该市场的增长很大程度上归功于新药的推出和长期疗法的持续采用。庞贝氏病是一种罕见疾病，属于早发性或迟发性疾病，主要影响骨骼肌、心脏缺陷和呼吸问题。例如，根据美国国立卫生研究院 2022 年 4 月发布的报告，美国每 40,000 人中就有 1 人患有庞贝病。此外，根据 2021 年 6 月发表的研究，在东亚和非洲患有典型婴儿发病庞贝病的患者中发现致病性或可能致病性变异（PLPV）的比例较高。同一消息来源还报道，在普通人群中，总携带频率 (CF) 和预测遗传患病率 (pGP) 分别为 1.3%（77 分之一）和 1:23,232。因此，庞贝病患病率的上升预计将在预测期内推动市场增长。
新药的推出预计将增加庞贝病治疗的需求，这可能会进一步推动市场增长。此外，全球研发支出的增加也将促进新疗法和庞贝病的治疗工作，因为这种疾病如果不及早治疗，大多会导致死亡。例如，2021 年 2 月，Genethon 启动了一项针对迟发性庞贝氏症的基因治疗临床试验，由 Spark Therapeutics 公司领导，使用 Genethon 开发的技术。此外，酶替代疗法和基因疗法的不断发展也可能在预测期内为庞贝病市场创造利润丰厚的机会，因为这种疗法被广泛用于治疗这种疾病。因此，预计增加与庞贝病相关的产品推出和研发将在预测期内刺激市场增长。
然而，与庞贝病相关的高治疗成本可能会限制预测期内的市场增长。
庞贝病市场趋势
预计酶替代疗法 (ERT) 领域在预测期内将出现显着增长
酶替代疗法（ERT）是一种向因酶缺乏或功能障碍而患有慢性疾病的患者施用替代酶的医学治疗方法。 ERT 最常见的方法是静脉输注，其中通过受控的液体滴注将替代酶直接注入血液中。 ERT 的替代酶源自人类、动物和植物细胞，然后在给予患者之前进行基因改造和加工。通过接受这些酶替代品，身体可以成功地发挥因缺乏而抑制的功能。该疗法是唯一有效的治疗方法，其中通过注射给予庞贝病缺乏的酶α-葡萄糖苷酶。这将减少并减缓肌肉萎缩和心脏问题的进展。
酶替代疗法（ERT）的效率、庞贝病病例的增加以及罕见疾病研究经费的增加是该领域的主要驱动力。例如，根据 2021 年 11 月发表的研究，唯一批准的庞贝病治疗方法是酶替代疗法 (ERT)，其中涉及静脉注射 rhGAA。因此，美国 FDA 批准的唯一治疗庞贝病的 ERT 疗法的有效性增加了对酶替代疗法 (ERT) 的需求，预计这将推动细分市场的增长。此外，预计该细分市场主要市场参与者推出的产品也将推动预测期内的市场增长。例如，2021年8月，美国FDA批准了赛诺菲健赞公司的新型酶替代疗法Nexviazyme（alglucosidase alfa-ngpt），用于治疗1岁及以上的晚发性庞贝氏症患者。
因此，由于酶替代疗法（ERT）效果良好并且新产品不断问世，预计该细分市场在未来几年将大幅增长。
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预计北美将在预测期内出现显着增长
预计北美在预测期内将出现大幅增长。这一增长是由于新药上市不断增加、制药公司大量涌现、研发支出不断增加以及患者对先进疗法、产品发布和技术进步的偏好不断增加等因素造成的。例如，根据 2021 年 3 月发表在国际新生儿筛查杂志上的研究报告，加州对超过 50 万婴儿进行了检查，到 2021 年，出生频率为每 25,200 名婴儿中就有 1 名。此外，根据到 2021 年 11 月，美国、蒙特利尔和加拿大的晚发庞贝病 (LOPD) 患病率估计为 1.0%。因此，庞贝病患病率的上升预计将推动北美地区的市场增长。
关键产品的推出、市场参与者或制造商的高度集中、主要参与者之间的收购和合作伙伴关系、庞贝病患病率的增加以及美国政府举措的不断增加是推动庞贝病市场增长的一些因素在国内。例如，2021 年 1 月，援助基金 (TAF) 为合格的庞贝病患者启动了一项新计划，以帮助他们及其家人支付自付费用。该计划帮助支付与治疗相关的自付费用、健康保险费以及与代谢疾病相关的其他医疗费用，这种疾病影响着美国大约每 40,000 人中就有一个。例如，2021 年 2 月，罗氏集团成员 Spark Therapeutics 宣布对 SPK-3006 的 1/2 期 RESOLUTESM 试验的第一位参与者进行给药，SPK-3006 是一种研究性肝脏定向腺相关病毒 (AAV) 载体迟发性庞贝病（LOPD）的基因治疗。因此，人们对庞贝氏病的认识的提高和产品的推出预计将推动该国市场的增长。
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庞贝病行业概况
庞贝氏病市场竞争适中，由几个主要参与者组成。目前主导市场的一些公司包括 Amicus Therapeutics、EpiVax, Inc.、Oxyrane、Sanofi、Astellas Pharma 和 Genethon 等。
庞贝病市场领导者
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Amicus Therapeutics
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EpiVax, Inc
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Sanofi Inc.
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AVROBIO, Inc.
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Astellas Pharma
- *免责声明：主要玩家排序不分先后
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庞贝病市场新闻
- 2022 年 6 月：欧盟委员会授予 Nexvia Dyme（阿葡萄糖苷酶 alfa）上市许可，这是一种酶替代疗法 (ERT)，用于长期治疗晚发性和婴儿期发病的庞贝病，这是一种罕见的进行性肌肉衰弱性疾病紊乱。
- 2022 年 2 月：Maze Therapeutics 是一家将遗传见解转化为新型精准药物的公司，报告了支持 MZE001 进展的新临床前数据，该药物旨在通过抑制肌糖原合酶 (GYS1) 减少病理性糖原积累来解决庞贝氏病。
庞贝病行业细分
根据报告的范围，庞贝氏病也称为糖原累积病II型疾病，是一种由溶酶体中糖原积累引起的常染色体隐性遗传代谢性疾病。庞贝氏症是一种罕见的（估计每 40,000 名新生儿中就有 1 名）、遗传性且常常致命的疾病，会导致心脏和骨骼肌丧失功能。它是由产生酸性 α-葡萄糖苷酶 (GAA) 的基因突变引起的。庞贝病市场按给药途径（口服和肠胃外）、治疗类型（底物还原疗法（SRT）、酶替代疗法（ERT）等）、最终用户（医院、门诊手术中心等）、和地理（北美、欧洲、亚太地区、中东和非洲以及南美洲）。该报告提供了上述细分市场的价值（以百万美元为单位）。市场报告还涵盖了全球主要地区 17 个国家的估计市场规模和趋势。报告对上述细分市场的估值为（百万美元）。
| 按给药途径 | 口服 | ||
| 注射用 | |||
| 按治疗类型 | 底物减少疗法（SRT） | ||
| 酶替代疗法（ERT） | |||
| 其他治疗类型 | |||
| 按最终用户 | 医院 | ||
| 门诊手术中心 | |||
| 其他最终用户 | |||
| 地理 | 北美 | 美国 | |
| 加拿大 | |||
| 墨西哥 | |||
| 欧洲 | 德国 | ||
| 英国 | |||
| 法国 | |||
| 意大利 | |||
| 西班牙 | |||
| 欧洲其他地区 | |||
| 亚太 | 中国 | ||
| 日本 | |||
| 印度 | |||
| 澳大利亚 | |||
| 韩国 | |||
| 亚太其他地区 | |||
| 中东和非洲 | 海湾合作委员会 | ||
| 南非 | |||
| 中东和非洲其他地区 | |||
| 南美洲 | 巴西 | ||
| 阿根廷 | |||
| 南美洲其他地区 | |||
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庞贝病市场研究常见问题解答
目前庞贝病市场规模有多大？
庞贝病市场预计在预测期内（2024-2029）复合年增长率为 4.5%
谁是庞贝病市场的主要参与者？
Amicus Therapeutics、EpiVax, Inc、Sanofi Inc.、AVROBIO, Inc.、Astellas Pharma 是庞贝病市场运营的主要公司。
庞贝病市场增长最快的地区是哪个？
预计亚太地区在预测期内（2024-2029 年）复合年增长率最高。
哪个地区庞贝病市场份额最大？
2024年，北美在庞贝病市场中占据最大的市场份额。
该庞贝氏病市场涵盖哪些年份？
该报告涵盖了庞贝病市场的历史市场规模：2019年、2020年、2021年、2022年和2023年。该报告还预测了庞贝病市场的多年市场规模：2024年、2025年、2026年、2027年、2028年和2029年。
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