孤儿药市场规模
| 研究期 | 2019 - 2029 |
| 市场规模 (2024) | USD 2173.5 亿美元 |
| 市场规模 (2029) | USD 2941.7亿美元 |
| CAGR(2024 - 2029) | 6.24 % |
| 增长最快的市场 | 亚太地区 |
| 最大的市场 | 北美 |
主要参与者
*免责声明：主要玩家排序不分先后 |
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孤儿药市场分析
2024年全球孤儿药市场规模估计为2173.5亿美元，预计到2029年将达到2941.7亿美元，在预测期内（2024-2029年）复合年增长率为6.24%。
COVID-19 的爆发是一场前所未有的公共卫生问题，对全球孤儿药市场产生了重大影响，因为社会排斥导致医院和医疗保健服务严重减少，供应链受到阻碍。 2020 年 9 月，在批评将 covid-19 作为一种罕见疾病治疗不诚实之后，美国食品和药物管理局 (FDA) 撤销了吉利德科学 (Gilead Science) 的 covid-19 潜在治疗药物的孤儿药资格。此类情况可能会阻碍大流行期间的市场增长。因此，预计大流行将对所研究的市场产生重大影响。
导致该市场增长的一些因素包括孤儿药开发商的市场排他性、罕见疾病患病率的上升以及有利的政府政策。
在全球范围内，近年来全球人口中罕见疾病的患病率不断增加。为了解决这个问题，发展中国家和发达国家都制定了法规，促进罕见病药物的开发，并确保这些药物易于获得。 罕见病：保持对患者的动力。根据遗传与罕见病 (GARD) 信息中心 2022 年 5 月的数据，十分之一的美国人（即 3000 万人）患有罕见病，已知的罕见病约有 7000 种。此外，根据GlobalGenes2021年9月更新的数据，全球有超过4亿人受到罕见疾病的影响。 80% 的罕见疾病已被确定为遗传起源。此外，根据 2022 年 3 月发表的题为罕见疾病：保持势头的研究，2021 年制药公司在罕见疾病的研究上总共花费了 229 亿美元，比 2020 年增长了 28%。罕见疾病的开发支出正在为创新孤儿药创造机会。因此，预计将在分析期间（2022-2027）推动市场增长。
此外，政府对孤儿药审批和生产的优惠政策支持了市场增长。拥有公认的孤儿药法案 (ODA) 的国家包括美国、日本、澳大利亚和欧洲。日本的医疗保险覆盖了大约 99% 的公民，最近将其孤儿药标准从少于 50,000 名患者扩大到少于 180,000 名患者，为患者、支付者和提供者提供更多机会，以取得成功对抗孤儿疾病。在欧洲，欧洲药品管理局 (EMA) 是促进罕见病药物开发和授权的中央组织。近五年来，整个欧盟的批准率一直很高。
此外，开发罕见疾病新疗法的研发活动的增加也促进了市场的增长。例如，根据 ClinicalTrails.gov 2021 年 12 月的报道，由 Assistance Publique - Hôpitaux de Paris 调查的一项题为罕见疾病患者的口腔健康相关生活质量：定性方法 (RaroDentAXE3)的研究预计将在到 2022 年 12 月完成。因此，罕见疾病研究数量的增加预计将推动预测期内的市场增长。
因此，所有上述因素预计将在预测期内推动市场增长。然而，临床试验和营销的患者库有限限制了市场的增长。
孤儿药市场趋势
预计神经病学领域将在预测期内出现增长
神经系统疾病占这些罕见疾病的近一半。由于缺乏筛查测试、诊断基因组测序和专门的临床专业知识，罕见的中枢神经系统 (CNS) 疾病的识别和治疗往往具有挑战性。大约有5,000-8,000种罕见疾病。一些神经障碍包括反射性交感神经营养不良综合征、Battaglia-Neri综合征、克雅氏病、失认症、Aicardi综合征和Aicardi-Goutieres综合征。根据 2022 年 1 月发布的题为罕见疾病的患病率和发病率：文献数据的报告，欧洲慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病的患病率为 3.7。然而，罕见神经系统疾病的诊断涉及多个障碍，例如人群中缺乏对罕见神经系统疾病的认识。罕见疾病正在全球范围内造成巨大的医疗保健和经济负担。
国家罕见疾病组织 (NORD) 2020 年 6 月更新的数据估计，有 7,000 多种罕见疾病正在影响超过 3000 万美国人。此外，其中大约三分之一被认为包括神经系统成分和症状。此外，根据罕见神经疾病研究中心 2021 年 1 月发布的数据，罕见神经疾病影响着美国约 20 万人。因此，罕见神经系统疾病日益沉重的负担推动了对孤儿药的需求。
根据发表在罕见病孤儿网上的题为使用四十年 FDA 孤儿药指定来描述罕见疾病药物开发趋势：罕见肿瘤、神经系统和儿科发病药物开发的大幅增长的研究2021 年 7 月，孤儿药认定中排名前三位的治疗类别为疾病、肿瘤学（1910 个，37%）、神经学（674 个，13%）和传染病（436 个，9%）。
此外，美国食品和药物管理局（FDA）对孤儿药的越来越多的批准预计将促进该细分市场的增长。例如，2021 年 11 月，PharmaTher Holdings Ltd. 获得氯胺酮治疗癫痫持续状态的孤儿药资格（ODD），癫痫持续状态是一种罕见的神经系统疾病，需要紧急治疗癫痫发作。
因此，所有上述因素预计将在预测期内推动该细分市场的增长。
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北美主导市场，预计在预测期内也将如此
北美目前在孤儿药市场上占据主导地位，预计这一地位还将持续几年。在北美地区，美国占有最大的市场份额。市场增长的原因之一是，在美国，被指定为孤儿药的药物在 FDA 批准特定适应症、税收抵免和使用费减免后将获得七年的营销独占权。
此外，根据遗传和罕见疾病信息中心 (GARD) 2022 年 5 月更新的数据，约 3000 万美国人中发现了罕见疾病，根据加拿大罕见疾病组织 (CORD) 2021 年更新数据，约 310 万加拿大人中发现了罕见疾病。由于罕见病在美国的发病率很高，政府通过研究补助金和资金为罕见病患者提供支持。由于只有 5% 的罕见病有 FDA 批准的治疗方法，NIH 在 2019 年至 2020 年间提供了 3100 万美元的拨款用于研究罕见病。同样，2020 年 10 月，美国食品和药物管理局 (FDA) 开展了孤儿药研究采取行动，并在未来四年内向工业界和学术界提供超过 1600 万美元的六项临床试验研究资金。
此外，预计越来越多的孤儿药指定药物将促进市场增长。例如，2020 年 6 月，Agios Pharmaceuticals Inc. 的治疗地中海贫血的候选药物 Mitapivat 获得美国食品和药物管理局 (FDA) 孤儿药称号。 2020年5月，阿斯利康公司和第一三共公司的Enhertu（曲妥珠单抗deruxtecan）获得美国食品和药物管理局（FDA）孤儿药资格认定，用于治疗胃癌（包括胃食管交界癌）患者。
因此，由于上述因素，预计北美地区的孤儿药市场将会增长。
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孤儿药行业概况
孤儿药市场竞争适度。就市场份额而言，目前少数主要参与者占据市场主导地位。随着疾病数量和病例数逐年增加，一些较小的参与者正在进入市场并占据相当大的份额。一些市场参与者包括 Celgene Corporation、Takeda Pharmaceutical Company Limited、Novartis AG、Johnson Johnson、F. Hoffmann-La Roche Ltd 等。
孤儿药市场领导者
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Takeda Pharmaceutical Company Limited
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Novartis AG
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Johnson & Johnson
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F. Hoffmann-La Roche Ltd
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Bristol-Myers Squibb Company (Celgene Corporation)
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孤儿药市场新闻
2022 年 6 月，美国食品和药物管理局 (FDA) 授予 ALX Oncology Holdings Inc. 的下一代 CD47 阻滞剂 evorpacept 孤儿药资格，用于治疗急性髓系白血病 (AML) 患者。
2022 年 3 月，美国食品和药物管理局将 Intellia Therapeutics 正在研究的 CRISPR 编辑 T 细胞受体 (TCR) T 细胞疗法指定为治疗急性髓系白血病 (AML) 的孤儿药。
孤儿药市场报告 - 目录
1. 介绍
1.1 研究假设和市场定义
1.2 研究范围
2. 研究方法论
3. 执行摘要
4. 市场动态
4.1 市场概况
4.2 市场驱动因素
4.2.1 孤儿药开发商的市场独占权
4.2.2 罕见病患病率上升
4.2.3 政府优惠政策
4.3 市场限制
4.3.1 每名患者的治疗成本较高
4.3.2 临床试验和产品营销的患者资源有限
4.4 波特五力分析
4.4.1 新进入者的威胁
4.4.2 买家/消费者的议价能力
4.4.3 供应商的议价能力
4.4.4 替代产品的威胁
4.4.5 竞争激烈程度
5. 市场细分（按价值划分的市场规模 - 百万美元）
5.1 按药物类型
5.1.1 生物
5.1.2 非生物的
5.2 按最畅销药物分类
5.2.1 来那度胺
5.2.2 达扎莱克斯
5.2.3 利妥昔单抗
5.2.4 塔芬斯
5.2.5 宁拉罗
5.2.6 伊布维卡
5.2.7 肌酶
5.2.8 依库珠单抗
5.2.9 贾卡菲
5.2.10 凯普罗利斯
5.2.11 其他最畅销药物
5.3 按疾病类型
5.3.1 肿瘤学
5.3.2 血液学
5.3.3 神经病学
5.3.4 心血管
5.3.5 其他疾病类型
5.4 地理
5.4.1 北美
5.4.1.1 美国
5.4.1.2 加拿大
5.4.1.3 墨西哥
5.4.2 欧洲
5.4.2.1 德国
5.4.2.2 英国
5.4.2.3 法国
5.4.2.4 意大利
5.4.2.5 西班牙
5.4.2.6 欧洲其他地区
5.4.3 亚太
5.4.3.1 中国
5.4.3.2 日本
5.4.3.3 印度
5.4.3.4 澳大利亚
5.4.3.5 韩国
5.4.3.6 亚太其他地区
5.4.4 中东和非洲
5.4.4.1 海湾合作委员会
5.4.4.2 南非
5.4.4.3 中东和非洲其他地区
5.4.5 南美洲
5.4.5.1 巴西
5.4.5.2 阿根廷
5.4.5.3 南美洲其他地区
6. 竞争格局
6.1 公司简介
6.1.1 Alexion Pharmaceuticals
6.1.2 Bristol-Myers Squibb Company (Celgene Corporation)
6.1.3 Novartis AG
6.1.4 Pfizer Inc.
6.1.5 F. Hoffmann-La Roche Ltd
6.1.6 Takeda Pharmaceutical Company Limited
6.1.7 Amgen Inc.
6.1.8 Sanofi S.A
6.1.9 Johnson & Johnson
6.1.10 AstraZeneca Plc
6.1.11 AbbVie Inc.
6.1.12 GlaxoSmithKline Plc
6.1.13 Daiichi Sankyo Company Limited
6.1.14 Bayer AG
7. 市场机会和未来趋势
孤儿药行业细分
根据报告的范围，孤儿药可以定义为旨在治疗罕见疾病的分子。顾名思义，这种罕见疾病的患病率较低，而且不同地理位置的定义也不同。孤儿药市场按药物类型（生物、非生物）、最畅销药物（Revlimid、Darzalex、Rituxan、Tafinlar、Ninlaro、Imbruvica、Myozyme、Soliris、Jakafi、Kyprolis、其他最畅销药物）、疾病类型（肿瘤学、血液学、神经学、心血管学、其他疾病类型）和地理（北美、欧洲、亚太地区、中东和非洲以及南美洲）。市场报告还涵盖了 17 个不同国家的估计市场规模和趋势全球主要地区。该报告提供了上述细分市场的价值（以百万美元为单位）。
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| 按最畅销药物分类 | ||
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孤儿药市场研究常见问题解答
全球孤儿药市场有多大？
预计2024年全球孤儿药市场规模将达到2173.5亿美元，并以6.24%的复合年增长率增长，到2029年将达到2941.7亿美元。
目前全球孤儿药市场规模有多大？
2024年，全球孤儿药市场规模预计将达到2173.5亿美元。
全球孤儿药市场的主要参与者是谁？
Takeda Pharmaceutical Company Limited、Novartis AG、Johnson & Johnson、F. Hoffmann-La Roche Ltd、Bristol-Myers Squibb Company (Celgene Corporation) 是在全球孤儿药市场运营的主要公司。
全球孤儿药市场增长最快的地区是哪个？
预计亚太地区在预测期内（2024-2029 年）复合年增长率最高。
哪个地区在全球孤儿药市场中占有最大份额？
2024年，北美在全球孤儿药市场中占据最大的市场份额。
全球孤儿药市场涵盖哪些年份？2023 年市场规模是多少？
2023年，全球孤儿药市场规模估计为2045.8亿美元。该报告涵盖了以下年份的全球孤儿药市场历史市场规模：2019年、2020年、2021年、2022年和2023年。该报告还预测了以下年份的全球孤儿药市场规模：2024年、2025年、2026年、2027年、2028年和2029年。
孤儿药行业报告
Mordor Intelligence™ 行业报告创建的 2024 年孤儿药市场份额、规模和收入增长率统计数据。孤儿药分析包括对 2029 年的市场预测展望和历史回顾。获取此行业分析的样本（免费下载 PDF 报告）。
