| 研究期 | 2021 - 2029 |
| 估计的基准年 | 2023 |
| CAGR | 8.20 % |
| 增长最快的市场 | 亚太地区 |
| 最大的市场 | 北美 |
| 市场集中度 | 中等的 |
主要参与者*免责声明：主要玩家排序不分先后 |
溶酶体贮积症治疗市场分析
溶酶体贮积病治疗市场预计在预测期内复合年增长率为 8.2%。
溶酶体贮积病治疗的增长是由研究和开发的增加以及人们对溶酶体贮积病认识的传播推动的。此外，研发投资的增加也有助于市场增长。根据国家医学图书馆 2022 年 7 月发表的研究，从整体来看，LSD 更为常见。总发病率在五千分之一到八千分之一之间。根据同一来源，种族和地理因素对 LSD 的发病率都有影响。例如，在一般人群中，戈谢病 (GD) 的发生率为四万分之一到六万分之一。在东欧犹太人（德系犹太人）中，GD 高达 800 分之一，泰-萨克斯病高达 3900 分之一。尼曼-匹克 A 型和粘脂沉积症 IV 在该人群中的发生频率也有所增加。在芬兰人口中，天冬氨葡萄糖胺尿症的发生频率为 1:18500。因此，LSD 负担的增加预计将在预测期内增加溶酶体贮积症治疗市场的增长。
在全球范围内推出新药将增加对该疾病治疗的需求，并进一步推动市场收入增长。此外，全球研发支出的增加也将促进溶酶体贮积病的新疗法和治疗工作。例如，2021 年 2 月，Genethon 启动了一项针对晚发庞贝氏症的基因治疗临床试验，由 Spark Therapeutics 公司领导，使用 Genethon 开发的技术。
此外，对溶酶体贮积病的认识对于患者和医护人员至关重要。近年来，美国、英国等不同国家对法布里病治疗的认识有所提高。例如，根据国家法布里病基金会 (NFDF) 的说法，每年的四月都被定为法布里病宣传月。此外，其他正式将四月定为法布里疾病意识月的组织包括法布里国际网络 (FIN)、法布里澳大利亚和英国 MPS 协会。此外，四月期间，这些组织还提高了人们对法布里病的认识。这包括教育公众、患者、护理人员和医疗保健专业人员。此外，认识活动有助于加强对此类疾病的认识、诊断和管理。
此外，酶替代疗法和基因疗法的不断发展也将为预测期内的庞贝病市场创造利润丰厚的机会，因为这些是用于治疗这种疾病的疗法。然而，与溶酶体贮积病相关的高治疗成本可能会在一定程度上阻碍市场。
溶酶体贮积病治疗市场趋势
庞贝病细分市场预计将在溶酶体贮积病治疗市场中占据主要市场份额
庞贝氏病是一种罕见疾病，属于早发性或迟发性疾病，主要影响骨骼肌、心脏缺陷和呼吸问题。
据美国国立卫生研究院称，2022 年 4 月，美国每 40,000 人中就有 1 人患有庞贝氏病。此外，根据2021年6月题为基于一般人群数据库的庞贝病携带频率和预测遗传流行率的分子遗传学和代谢报告，在东亚和亚洲地区发现致病性或可能致病性变异（PLPV）的比例较高。患有典型婴儿期庞贝病的非洲患者。在一般人群中，总携带频率 (CF) 和预测遗传患病率 (pGP) 分别为 1.3%（77 人中有 1 人）和 1:23,232。因此，庞贝病患病率的上升预计将在预测期内推动该细分市场的增长。
此外，预计该细分市场主要市场参与者的产品批准和推出将在预测期内推动市场发展。例如，2021 年 8 月，美国 FDA 批准了一种新的酶替代疗法 avalglucosidase alfa，用于治疗 1 岁及以上的晚发性庞贝氏症患者。
因此，预计所有上述因素将在预测期内推动该细分市场的增长。
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北美预计将在市场中占据重要份额，并在预测期内保持同样的势头
由于该地区溶酶体贮积症发病率不断增加，预计北美将在全球溶酶体贮积症治疗市场中占据主要市场份额。
根据 NORD 的数据，2021 年 3 月更新的数据显示，美国约有 6,000 人患有戈谢病。此外，1 型戈谢病是西方国家最常见的疾病形式，约占患者的 95%。此外，溶酶体疾病诊断和药物开发的不断增加以及完善的医疗基础设施的存在也在很大程度上推动了整个区域市场的增长。
此外，随着产品发布的增加和美国 FDA 的批准，以及主要参与者的活动，预计市场将出现激增。例如，2021年8月，美国FDA批准Nexviazyme用于静脉输注，用于治疗1岁及以上晚发性庞贝氏症患者。此外，美国FDA还授予AceLink Therapeutics的AL01211治疗法布里病的孤儿药资格（ODD）。这样的情况预计将在预测期内促进市场的增长。
此外，人们对罕见疾病的认识不断提高，医疗基础设施发达，预计也将推动该地区市场的增长。
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溶酶体贮积病治疗行业概况
溶酶体贮积病治疗市场得到整合，并由几个主要参与者组成。从市场份额来看，目前几家主要参与者占据了市场主导地位。一些领先的市场参与者包括辉瑞公司、武田药品有限公司 (Shire Plc)、赛诺菲 (Genzyme Corporation)、BioMarin、强生公司 (Actelion Pharmaceuticals Ltd)、Amicus Therapeutics, Inc、Alexion Pharmaceuticals, Inc、Sigilon Therapeutics, Inc和 Orphazyme A/S。
溶酶体贮积病治疗市场领导者
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Pfizer Inc
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Takeda Pharmaceutical Company Limited (Shire Plc)
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Sanofi (Genzyme Corporation)
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BioMarin
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Johnson & Johnson (Actelion Pharmaceuticals Ltd)
- *免责声明：主要玩家排序不分先后
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溶酶体贮积症治疗市场新闻
- 2022 年 8 月，欧盟委员会批准 Amicus Therapeutics 销售的 Galafold 用于长期治疗 12 岁及以上携带顺从突变的法布里病患者。
- 2022 年 2 月，Maze Therapeutics 是一家将遗传见解转化为新型精准药物的公司，报告了支持 MZE001 进展的新临床前数据，该药物旨在通过抑制肌糖原合酶 (GYS1) 减少病理性糖原积累来解决庞贝病。
溶酶体贮积病治疗行业细分
根据报告的范围，溶酶体贮积病（LSD）是先天性代谢错误，其特征是由于溶酶体功能缺陷导致各器官细胞中底物过量积累。它们会导致其积聚的器官功能障碍，并导致很高的发病率和死亡率。溶酶体贮积病治疗市场按治疗类型（酶替代疗法、底物减少疗法）、应用（戈谢病、胱氨酸病、庞贝病、法布里病和其他应用）和地理（北美、欧洲、亚洲）细分太平洋地区和世界其他地区）。该报告提供了上述细分市场的价值（以百万美元为单位）。
| 按治疗类型 | 酶替代疗法 | 维拉苷酶阿尔法 | |
| 塔利葡萄糖酶阿尔法 | |||
| 阿加糖酶β | |||
| 拉罗尼酶 | |||
| 伊米苷酶 | |||
| 其他酶替代疗法 | |||
| 底物减少疗法 | 埃利格鲁司他 | ||
| 米格鲁司他 | |||
| 其他底物减少疗法 | |||
| 按申请 | 戈谢病 | ||
| 胱氨酸病 | |||
| 庞贝病 | |||
| 法布里病 | |||
| 其他应用 | |||
| 地理 | 北美 | 美国 | |
| 加拿大 | |||
| 墨西哥 | |||
| 欧洲 | 德国 | ||
| 英国 | |||
| 法国 | |||
| 意大利 | |||
| 西班牙 | |||
| 欧洲其他地区 | |||
| 亚太 | 中国 | ||
| 日本 | |||
| 印度 | |||
| 澳大利亚 | |||
| 韩国 | |||
| 亚太其他地区 | |||
| 世界其他地区 | |||
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溶酶体贮积症治疗市场研究常见问题解答
目前溶酶体贮积病治疗市场规模有多大？
溶酶体贮积病治疗市场预计在预测期内（2024-2029）复合年增长率为 8.20%
谁是溶酶体贮积病治疗市场的主要参与者？
Pfizer Inc、Takeda Pharmaceutical Company Limited (Shire Plc)、Sanofi (Genzyme Corporation)、BioMarin、Johnson & Johnson (Actelion Pharmaceuticals Ltd) 是溶酶体贮积病治疗市场的主要公司。
溶酶体贮积病治疗市场增长最快的地区是哪个？
预计亚太地区在预测期内（2024-2029 年）复合年增长率最高。
哪个地区在溶酶体贮积病治疗市场中占有最大份额？
2024年，北美在溶酶体贮积病治疗市场中占据最大的市场份额。
该溶酶体贮积病治疗市场涵盖哪些年份？
该报告涵盖了溶酶体贮积病治疗市场的历史市场规模：2021年、2022年和2023年。该报告还预测了溶酶体贮积病治疗市场的规模：2024年、2025年、2026年、2027年、2028年和2029年。
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