血友病市场规模和份额
市场概述
| 研究期 | 2019 - 2030 |
|---|---|
| 市场规模 (2025) | 14.56 十亿美元 |
| 市场规模 (2030) | 19.25 十亿美元 |
| 增长率 (2025 - 2030) | 5.74% CAGR |
| 增长最快的市场 | 亚太地区 |
| 最大的市场 | 北美 |
| 市场集中度 | 中 |
主要参与者
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Mordor Intelligence血友病市场分析
血友病市场规模在2025年估值为145.6亿美元，预计到2030年将增长至192.5亿美元，期间录得5.74%的复合年增长率。诊断范围的扩大、有利的报销政策以及延长半衰期（EHL）重组因子和单剂量基因疗法等变革性选择的商业化正在重塑血友病市场格局。抑制剂患者对非因子药物的采用、制造商之间日趋激烈的竞争以及新生儿筛查项目的扩展也促进了可持续需求。主要风险来自基因疗法持久性问题、持续的血浆收集短缺以及支付方预算限制。然而，随着支付方越来越认识到创新预防性方法提供的长期成本抵消，整体势头依然积极。
主要报告要点
- 按疾病类型，血友病A在2024年保持75.12%的血友病市场份额，而血友病B在基因疗法批准的推动下预计将实现6.34%的复合年增长率。
- 按治疗方式，替代疗法在2024年以63.41%的血友病市场规模领先；基因疗法在2030年前实现7.02%的预测复合年增长率。
- 按产品类型，重组因子在2024年占据51.28%的血友病市场份额，并在2030年前继续增长最快。
- 按治疗环境，按需治疗在2024年以56.68%的血友病市场规模领先；预防性治疗在2025-2030年间实现5.98%的预测复合年增长率
- 按地理区域，北美在2024年占据47.59%的收入份额；亚太地区预计在2025-2030年间以6.88%的复合年增长率扩张。
全球血友病市场趋势和洞察
驱动因素影响分析
| 驱动因素 | (~) 对复合年增长率预测的%影响 | 地理相关性 | 影响时间线 |
|---|---|---|---|
| 诊断患病率上升和预期寿命改善 | +1.2% | 全球，在亚太和中东非洲地区影响最强 | 中期（2-4年） |
| 延长半衰期（EHL）重组因子的推出 | +1.0% | 全球，由发达市场主导 | 短期（≤2年） |
| 一次性基因疗法的商业可获得性 | +0.9% | 主要在北美和欧盟 | 中期（2-4年） |
| 有利的报销和国家血友病项目 | +0.8% | 北美和欧盟，扩展至亚太地区 | 短期（≤2年） |
| 抑制剂患者非因子疗法的扩展 | +0.7% | 全球，重点在发达市场 | 短期（≤2年） |
| 实现精准给药分析的真实世界注册 | +0.4% | 全球，集中在HTC网络 | 长期（≥4年） |
| 来源: Mordor Intelligence | |||
诊断患病率上升和预期寿命改善
血友病病例的识别急剧上升，在新兴经济体检测能力持续扩展后，2025年全球诊断人群达到约110万人。中国在2008年至2018年间将平均诊断滞后时间从13.3年缩短至0.4年，说明了改善的速度。更高的预期寿命与更广泛的预防性治疗采用相关；CDC监测显示通过血友病治疗中心管理的患者死亡率下降。拥有结构化护理网络的国家现在提供接近正常的预期寿命，强化了对先进疗法的稳定需求。
延长半衰期（EHL）重组因子的推出
ALTUVIIIO实现每周一次给药，与标准因子相比减少一半的输注次数。临床数据显示65%的使用者在预防性治疗期间经历零出血，欧洲批准的10年专用权增加了监管信心。EHL因子减少冷链负担，改善关节结果并增强依从性，同时保持与传统产品相当的手术安全性。
一次性基因疗法的商业可获得性
HEMGENIX在输注后四年内使94%的治疗患者消除了常规预防性治疗，维持平均37%的FIX活性并将出血事件减少90%。然而，辉瑞在有限采用后撤回了Beqvez，突出了采用障碍。如果目标因子水平未能维持，保修计划会退还部分成本，缓解支付方担忧。
有利的报销和国家血友病项目
Medicare的血友病SNF准入法案允许单独的B部分账单[1]NBDF工作人员，"Medicare联邦出血性疾病社区优先事项，"全国出血性疾病基金会，bleeding.org用于凝血因子，将覆盖范围扩展到专业护理环境。NICE认可HEMGENIX用于常规使用，而法国允许直接市场准入[2]CSL Behring，"法国为HEMGENIX基因疗法提供直接准入，"cslbehring.de无需事先授权。美国340B项目让治疗中心分发折扣药物，支持综合护理。预算影响研究表明，虽然基因疗法前期费用约350万美元，但通过消除预防性治疗，可在十年内降低健康计划支出130万美元。
约束因素影响分析
| 约束因素 | (~) 对复合年增长率预测的%影响 | 地理相关性 | 影响时间线 |
|---|---|---|---|
| 高治疗成本和支付方预算压力 | -1.5% | 全球，在新兴市场最为严重 | 短期（≤2年） |
| 低/中等收入国家护理可及性差距 | -0.8% | 亚太、中东非洲、拉丁美洲 | 长期（≥4年） |
| 单剂量基因疗法的持久性不确定性 | -0.6% | 主要在北美和欧盟 | 中期（2-4年） |
| 血浆收集短缺扰乱PD产品供应 | -0.4% | 欧洲、澳大利亚，溢出至全球市场 | 短期（≤2年） |
| 来源: Mordor Intelligence | |||
高治疗成本和支付方预算压力
美国年度成本在每位患者213,874美元至869,940美元之间，给预算造成压力。基因疗法以接近350万美元的标价加剧了审查。欧洲血浆供应短缺进一步增加通胀压力，而中国城市患者承担超过可支配收入30%的自付费用，限制了预防性治疗的采用。巴西每位患者年平均支出450,831美元，2025年全国总计51.9亿美元。
低/中等收入国家护理可及性差距
只有8%的非洲血友病病例被诊断，反映了深刻的基础设施不足。亚太地区调查显示专业人员短缺，阻碍了更广泛的预防性治疗采用。因子消费数据证实许多国家每年人均使用的VIII因子远低于1 IU--远低于有效治疗阈值。
细分分析
按疾病类型：血友病A保持主导地位，尽管B型具有创新优势
血友病A在2024年贡献了75.12%的血友病市场份额，这是由于其在大约5000名男性新生儿中有1例的较高患病率。血友病B增长更快是因为IX因子的较长半衰期支持持久的基因疗法功效；HEMGENIX使94%的患者在四年内停止预防性治疗。血友病行业看到非因子药物的互补进展，解决了两种亚型的未满足需求。
血友病A的动力来自EHL因子如ALTUVIIIO和非因子分子如emicizumab，它们共同改善依从性和出血控制。血友病B的平行突破创造了平衡的管道，基因疗法的成功故事刺激投资，而已建立的因子浓缩物保持治疗灵活性。血友病C和其他罕见因子缺乏代表了一个较小但临床重要的细分市场，日本的VII因子缺乏研究证明了重组活化VII因子的有效管理，实现了45.7%优秀和33.6%有效的止血反应[3]Ikuo Seita，"在日本先天性VII因子缺乏患者中评估重组活化FVII治疗后止血的多中心观察性研究，"血液凝固和纤维蛋白溶解，journals.lww.com。总体而言，传统和先进方式的融合维持了更广泛血友病市场内的动态竞争。
备注: 购买报告后可获得所有单个细分市场的细分份额
按治疗方式：替代疗法的领导地位面临基因疗法的颠覆
替代疗法在2024年保持63.41%的血友病市场规模，价值92.3亿美元，反映了其在日常护理中的根深蒂固作用。然而基因疗法在2030年前实现最高复合年增长率，由单次输注治愈潜力推动，吸引年轻群体。随着医生将抑制剂患者从旁路药物转向便利的皮下[4]美国食品药品监督管理局，"FDA批准治疗血友病A或B伴或不伴因子抑制剂的新疗法，"fda.gov方案，非因子预防性药物快速扩展。
替代疗法从降低输注频率的EHL创新中受益，即使基因疗法规模扩大也保护份额。相反，支付方权衡终生成本抵消--基因疗法可能抵消超过60万美元的年度预防性账单，一旦持久性安全感巩固，就为采用创造强烈激励。非因子分子进一步多样化选择，强化了每种方式满足不同临床需求的多轨道方法
按产品类型：重组因子巩固市场地位
重组浓缩物在2024年占据51.28%的血友病市场份额，并将通过2030年扩大其领先地位，这得益于可扩展的生产和最小的病原体风险自给自足。随着非因子疗法侵蚀需求，旁路药物将成为利基市场。
重组平台支撑EHL进展并支持精准给药。国产中国产品SCT800在中位332天随访中证明了无抑制剂安全性，强调了向本地化重组制造的转变。血浆衍生选择在需要von Willebrand共同给药时仍然重要，但产能限制和免疫球蛋白需求上升限制了增长前景。
备注: 购买报告后可获得所有单个细分市场的细分份额
按治疗环境：预防性治疗在按需模式中获得优势
按需护理在2024年仍产生56.68%的收入，反映了历史实践和新兴经济体的成本障碍。然而随着证据积累，预防性治疗在2030年前实现最快的复合年增长率；中国儿科数据显示全剂量预防性治疗显著减少出血并提高生活质量指数。PK指导给药方案实现了69%的零出血率，重申了相对于间歇性治疗的功效收益。
延长半衰期和非因子预防性药物通过减少输注频率缓解依从性，而基因疗法通过内源性因子表达瞄准确定性出血保护。经济建模显示预防性治疗避免住院和关节损伤，随着时间推移抵消更高的药物支出。因此，血友病市场正在发达地区和选定新兴地区稳步迁移到预防性护理标准。
地理分析
北美在2024年占全球收入的47.59%，由146个联邦资助的血友病治疗中心支撑，这些中心共同管理超过52000名患者。强健的报销框架包括Medicare对基因疗法的覆盖以及补贴药物采购的340B计划。来自CDC社区统计注册的数据为涵盖134,000个人的最佳实践指南提供信息，加速了基于证据的新药物采用。尽管有可用资金，CSL Behring指出HEMGENIX的采用比预期慢，说明了伴随高成本治愈疗法的细致决策路径。
亚太地区是增长最快的区域，预计2025-2030年复合年增长率为6.88%。中国将诊断延迟缩短至0.4年，并随着报销扩大增加年度因子消费。日本的HIKOBOSHI研究显示，2005年至2019年间月度VIII因子剂量攀升了五倍，反映了主动预防性治疗趋势。然而，只有3.2%的中国血友病A患者获得预防性治疗，突出了财务差距。区域工作组推动国家注册和协调护理计划以协调治疗标准。
欧洲享有成熟的基础设施和进步的报销但遇到血浆短缺；该地区从美国进口约40%的血浆并寻求200万新献血者来稳定供应。中东非洲和南美面临明显的可及性赤字；只有8%的非洲病例被诊断，专业人员短缺持续。因子消费仍远低于治疗阈值，维持未满足需求，一旦基础设施和报销改善，将这些区域定位为未来增长机会。
竞争格局
中等整合特征化了血友病市场。罗氏以Hemlibra领先，在2023年实现28亿美元收入，在非抑制剂需求的推动下增长15%。诺和诺德的Mim8发布了III期数据，显示每周给药86%的零出血，威胁Hemlibra在上市时的份额。CSL Behring以HEMGENIX主导基因疗法，而辉瑞的Beqvez退出说明了高成本单剂量模式的商业化风险。
战略举措包括基于结果的合同：HEMGENIX提供持久性保证，如果因子水平降至约定阈值以下，将退还部分成本。赛诺菲通过每年仅六次注射区分Qfitlia，瞄准依从性收益。合作伙伴关系扩大管道；bluebird bio与诺和诺德在体内基因组编辑候选药物上结盟，瞄准超越AAV载体的下一代治愈。
Expression Therapeutics等新兴进入者追求生物工程VIII因子设计，承诺降低制造成本，可能催化血友病市场在价格敏感地区的扩展。涵盖血浆收集、重组生产和数据分析的垂直整合策略为已建立的公司提供规模优势，但瞄准特定通路抑制剂或传递平台的灵活创新者继续分化该领域。
血友病行业领导者
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BioMarin制药公司
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CSL有限公司
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F. Hoffmann-La Roche AG
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诺和诺德A/S
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辉瑞公司
- *免责声明：主要玩家排序不分先后
近期行业发展
- 2025年3月：赛诺菲获得FDA对Qfitlia（fitusiran）的批准，这是首个抗凝血酶降低预防性药物，每年仅需六次注射即可实现71-73%的出血减少。
- 2025年2月：CSL Behring展示了四年HEMGENIX持久性数据；94%的患者保持不需预防性治疗并维持37%的平均FIX活性。
- 2024年12月：FDA批准Alhemo（concizumab-mtci）用于抑制剂患者，授予将出血减少86%的疗法。
- 2024年11月：EMA批准Hympavzi（marstacimab）作为首个针对非抑制剂血友病A和B的每周TFPI靶向治疗。
全球血友病市场报告范围
根据报告范围，血友病是一种遗传性出血疾病，由于缺乏足够的凝血蛋白（凝血因子），阻止血液正常凝固。血友病患者含有低水平的VIII因子（8）或IX因子（9）。主要症状是在身体不同区域的不受控制、往往是自发性出血。出血量取决于血友病的严重程度。
血友病市场按疾病类型、治疗方式、产品类型和地理区域细分。按疾病类型，市场细分为血友病A、血友病B和其他疾病类型。按治疗方式，市场细分为替代疗法、基因疗法和其他疗法。按产品类型，市场细分为重组凝血因子浓缩物、血浆衍生凝血因子浓缩物和其他产品类型。按地理区域，市场细分为北美、欧洲、亚太地区、中东和非洲以及南美洲。报告还涵盖全球主要区域17个国家的估计市场规模和趋势，并为上述细分市场提供价值（美元）。
| 血友病A |
| 血友病B |
| 血友病C及其他 |
| 替代疗法 |
| 基因疗法 |
| 非因子疗法 |
| 重组凝血因子浓缩物 |
| 血浆衍生因子浓缩物 |
| 旁路和辅助药物 |
| 预防性治疗 |
| 按需治疗 |
| 北美 | 美国 |
| 加拿大 | |
| 墨西哥 | |
| 欧洲 | 德国 |
| 英国 | |
| 法国 | |
| 意大利 | |
| 西班牙 | |
| 欧洲其他地区 | |
| 亚太地区 | 中国 |
| 印度 | |
| 日本 | |
| 澳大利亚 | |
| 韩国 | |
| 亚太其他地区 | |
| 中东和非洲 | 海湾合作委员会 |
| 南非 | |
| 中东和非洲其他地区 | |
| 南美洲 | 巴西 |
| 阿根廷 | |
| 南美洲其他地区 |
| 按疾病类型 | 血友病A | |
| 血友病B | ||
| 血友病C及其他 | ||
| 按治疗方式 | 替代疗法 | |
| 基因疗法 | ||
| 非因子疗法 | ||
| 按产品类型 | 重组凝血因子浓缩物 | |
| 血浆衍生因子浓缩物 | ||
| 旁路和辅助药物 | ||
| 按治疗环境 | 预防性治疗 | |
| 按需治疗 | ||
| 按地理区域 | 北美 | 美国 |
| 加拿大 | ||
| 墨西哥 | ||
| 欧洲 | 德国 | |
| 英国 | ||
| 法国 | ||
| 意大利 | ||
| 西班牙 | ||
| 欧洲其他地区 | ||
| 亚太地区 | 中国 | |
| 印度 | ||
| 日本 | ||
| 澳大利亚 | ||
| 韩国 | ||
| 亚太其他地区 | ||
| 中东和非洲 | 海湾合作委员会 | |
| 南非 | ||
| 中东和非洲其他地区 | ||
| 南美洲 | 巴西 | |
| 阿根廷 | ||
| 南美洲其他地区 | ||
报告中回答的关键问题
什么治疗方式正在重新定义抑制剂患者的预防性治疗？
非因子皮下药物如concizumab和fitusiran使常规预防性治疗每年仅需少数几次注射，同时将治疗性出血减少超过70%。
为什么延长半衰期重组因子比标准因子更受青睐？
这些分子支持每周一次给药，将输注频率减半并提供更高的零出血率，共同改善关节结果和患者依从性。
支付方如何应对基因疗法的高前期成本？
包括持久性保证的基于结果的合同让支付方在输注后因子活性降至约定阈值以下时可收回部分价格，使付款与实现的效益保持一致。
什么供应限制正在影响欧洲的治疗选择？
慢性血浆短缺--欧洲需要约200万额外献血者以实现自给自足--正在加速向不依赖献血者血浆的重组浓缩物的转变。
哪个地区从按需护理向预防性治疗转移最快？
亚太地区正在实现最快的转变，随着更广泛的诊断和扩大的报销鼓励医生采用预防性方案，尽管存在持续的可负担性差距。
真实世界注册如何改善血友病给药策略？
像CDC社区统计这样的项目汇编药代动力学数据，为个性化给药算法提供动力，在不增加整体因子使用的情况下提高无出血率。
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