Quy mô thị trường bệnh Pompe
| Giai Đoạn Nghiên Cứu | 2019 - 2029 |
| Năm Cơ Sở Để Ước Tính | 2023 |
| CAGR | 4.50 % |
| Thị Trường Tăng Trưởng Nhanh Nhất | Châu á Thái Bình Dương |
| Thị Trường Lớn Nhất | Bắc Mỹ |
| Tập Trung Thị Trường | Trung bình |
Những người chơi chính
* Tuyên bố miễn trừ trách nhiệm: Các Công Ty Thành Công và Quan Trọng được sắp xếp không theo yêu cầu cụ thể nào |
Chúng Tôi Có Thể Giúp Gì?
Phân tích thị trường bệnh Pompe
Thị trường bệnh Pompe dự kiến sẽ đạt tốc độ CAGR là 4,5% trong giai đoạn dự báo.
Đại dịch COVID-19 đã ảnh hưởng đến sự tăng trưởng của thị trường. Nó dẫn đến bệnh Pompe lành tính ở nhiều người. Ví dụ, theo nghiên cứu của NCBI được công bố vào tháng 3 năm 2022, ở một số bệnh nhân mắc bệnh Pompe, việc nhiễm COVID-19 có thể có kết quả lành tính. Nguồn tin tương tự cũng cho biết những người mắc bệnh Pompe có nguy cơ cao bị nhiễm COVID-19. Do đó, sự bùng phát của đại dịch đã làm tăng tỷ lệ mắc bệnh Pompe, điều này làm tăng đáng kể nhu cầu về thuốc và điều trị căn bệnh này và dự kiến sẽ duy trì xu hướng tăng trong giai đoạn dự báo.
Sự tăng trưởng của thị trường phần lớn là do sự ra mắt của các loại thuốc mới và việc tiếp tục áp dụng các liệu pháp điều trị lâu dài. Bệnh Pompe là một căn bệnh hiếm gặp được phân loại là khởi phát sớm hoặc khởi phát muộn, ảnh hưởng chủ yếu đến cơ xương, dị tật tim và các vấn đề về hô hấp. Chẳng hạn, theo công bố của Viện Y tế Quốc gia từ tháng 4 năm 2022, bệnh Pompe ảnh hưởng đến 1 trên 40.000 người ở Hoa Kỳ. Hơn nữa, theo nghiên cứu được công bố vào tháng 6 năm 2021, các biến thể gây bệnh hoặc có khả năng gây bệnh (PLPV) được tìm thấy với tỷ lệ cao hơn ở những bệnh nhân Đông Á và Châu Phi mắc bệnh Pompe cổ điển khởi phát ở trẻ sơ sinh. Nguồn tương tự cũng báo cáo rằng trong dân số nói chung, tổng tần số sóng mang (CF) và tỷ lệ lưu hành di truyền dự đoán (pGP) lần lượt là 1,3% (1 trên 77) và 1:23.232. Do đó, tỷ lệ lưu hành ngày càng tăng của bệnh Pompe được dự đoán sẽ thúc đẩy tăng trưởng thị trường trong giai đoạn dự báo.
Việc tung ra các loại thuốc mới được dự đoán sẽ thúc đẩy nhu cầu điều trị bệnh Pompe, điều này có thể thúc đẩy tăng trưởng thị trường hơn nữa. Hơn nữa, việc tăng chi tiêu RD trên toàn cầu cũng sẽ thúc đẩy nghiên cứu các phương pháp trị liệu mới và điều trị bệnh Pompe, vì căn bệnh này hầu hết dẫn đến tử vong nếu không được điều trị ở giai đoạn đầu. Ví dụ vào tháng 2 năm 2021, Genethon đã triển khai thử nghiệm lâm sàng liệu pháp gen đối với bệnh Pompe khởi phát muộn, do công ty Spark Therapeutics dẫn đầu, sử dụng các công nghệ được phát triển tại Genethon. Hơn nữa, việc tăng cường phát triển các liệu pháp thay thế enzyme và liệu pháp gen cũng có thể tạo ra cơ hội sinh lời cho thị trường bệnh Pompe trong giai đoạn dự báo, vì liệu pháp này được sử dụng rộng rãi để điều trị chứng rối loạn này. Do đó, việc tăng cường ra mắt sản phẩm cũng như nghiên cứu và phát triển liên quan đến bệnh Pompe được dự đoán sẽ thúc đẩy tăng trưởng thị trường trong giai đoạn dự báo.
Tuy nhiên, chi phí điều trị cao liên quan đến bệnh Pompe có thể hạn chế sự tăng trưởng của thị trường trong giai đoạn dự báo.
Xu hướng thị trường bệnh Pompe
Phân khúc Liệu pháp thay thế enzyme (ERT) được ước tính sẽ chứng kiến sự tăng trưởng đáng kể trong giai đoạn dự báo
Liệu pháp thay thế enzyme (ERT) là một phương pháp điều trị y tế trong đó enzyme thay thế được sử dụng cho những bệnh nhân mắc các bệnh mãn tính do thiếu hụt hoặc trục trặc enzyme. Phương pháp phổ biến nhất của ERT là truyền tĩnh mạch, trong đó enzyme thay thế được đưa trực tiếp vào máu thông qua việc nhỏ giọt chất lỏng có kiểm soát. Các enzym thay thế cho ERT có nguồn gốc từ tế bào người, động vật và thực vật, sau đó được biến đổi gen và xử lý trước khi dùng cho bệnh nhân. Bằng cách nhận được các enzyme thay thế này, cơ thể có thể thực hiện thành công các chức năng bị ức chế do thiếu hụt. Liệu pháp này là phương pháp điều trị hiệu quả duy nhất trong đó enzyme alpha-glucosidase, loại enzyme bị thiếu trong bệnh Pompe, được tiêm vào cơ thể. Điều này sẽ làm giảm và làm chậm sự tiến triển của tình trạng teo cơ và các vấn đề về tim.
Hiệu quả của liệu pháp thay thế enzyme (ERT), số ca mắc bệnh Pompe ngày càng tăng và nguồn tài trợ nghiên cứu ngày càng tăng cho các bệnh hiếm gặp là những động lực chính cho phân khúc này. Ví dụ, theo nghiên cứu được công bố vào tháng 11 năm 2021, phương pháp điều trị duy nhất được phê duyệt đối với bệnh Pompe là liệu pháp thay thế enzyme (ERT), bao gồm việc tiêm rhGAA vào tĩnh mạch. Do đó, hiệu quả của liệu pháp ERT đối với bệnh Pompe, liệu pháp duy nhất được FDA Hoa Kỳ phê duyệt, đã làm tăng nhu cầu về liệu pháp thay thế enzyme (ERT), dự kiến sẽ thúc đẩy tăng trưởng phân khúc. Hơn nữa, việc ra mắt sản phẩm của những người chơi chính trên thị trường liên quan đến phân khúc này cũng được dự đoán sẽ thúc đẩy tăng trưởng thị trường trong giai đoạn dự báo. Ví dụ, vào tháng 8 năm 2021, FDA Hoa Kỳ đã phê duyệt liệu pháp thay thế enzyme mới, Nexviazyme (alglucosidase alfa-ngpt) của Sanofi Genzym, cho những bệnh nhân từ 1 tuổi trở lên mắc bệnh Pompe khởi phát muộn.
Vì vậy, phân khúc này dự kiến sẽ tăng trưởng mạnh mẽ trong vài năm tới vì liệu pháp thay thế enzyme (ERT) hoạt động tốt và các sản phẩm mới sắp ra mắt.
Để hiểu các xu hướng chính, hãy Tải Xuống Bản Báo Cáo Mẫu
Bắc Mỹ dự kiến sẽ chứng kiến sự tăng trưởng đáng kể trong giai đoạn dự báo
Bắc Mỹ dự kiến sẽ chứng kiến sự tăng trưởng đáng kể trong giai đoạn dự báo. Sự tăng trưởng này là do các yếu tố như ngày càng có nhiều loại thuốc mới ra mắt, sự hiện diện của một số lượng lớn các công ty dược phẩm, chi phí nghiên cứu và phát triển ngày càng tăng và sự ưa thích ngày càng tăng của bệnh nhân liên quan đến các liệu pháp tiên tiến, ra mắt sản phẩm và tiến bộ công nghệ. Ví dụ, theo nghiên cứu được công bố trên Tạp chí Quốc tế về Sàng lọc Sơ sinh vào tháng 3 năm 2021, California đã kiểm tra hơn nửa triệu trẻ sơ sinh, với tần suất sinh là 1 trên 25.200 vào năm 2021. Ngoài ra, theo tạp chí nghiên cứu được công bố trên Tính đến tháng 11 năm 2021, tỷ lệ mắc bệnh Pompe khởi phát muộn (LOPD) ở người dân trên khắp Hoa Kỳ, Montréal và Canada được ước tính là 1,0%. Do đó, sự gia tăng tỷ lệ mắc bệnh Pompe dự kiến sẽ thúc đẩy tăng trưởng thị trường ở khu vực Bắc Mỹ.
Ra mắt sản phẩm chính, sự hiện diện tập trung cao độ của người chơi trên thị trường hoặc nhà sản xuất, việc mua lại và hợp tác giữa những người chơi chính, tỷ lệ mắc bệnh Pompe ngày càng tăng và các sáng kiến của chính phủ ngày càng gia tăng ở Hoa Kỳ là một số yếu tố thúc đẩy sự phát triển của thị trường căn bệnh Pompe trong nước. Ví dụ vào tháng 1 năm 2021, Quỹ Hỗ trợ (TAF) đã triển khai một chương trình mới dành cho những người đủ tiêu chuẩn sống chung với căn bệnh Pompe để hỗ trợ họ và gia đình họ chi phí y tế tự chi trả. Chương trình này giúp thanh toán các khoản đồng thanh toán liên quan đến điều trị, phí bảo hiểm y tế và các chi phí y tế khác liên quan đến tình trạng trao đổi chất, ảnh hưởng đến khoảng 1/40.000 người ở Hoa Kỳ. Ví dụ vào tháng 2 năm 2021, Spark Therapeutics, một thành viên của Tập đoàn Roche, đã công bố liều lượng cho người tham gia đầu tiên trong thử nghiệm RESOLUTESM Giai đoạn 1/2 của SPK-3006, một vec tơ virus liên quan đến adeno (AAV) hướng đến gan đang nghiên cứu liệu pháp gen điều trị bệnh Pompe khởi phát muộn (LOPD). Do đó, việc nâng cao nhận thức về bệnh Pompe và việc ra mắt sản phẩm dự kiến sẽ thúc đẩy tăng trưởng thị trường trong nước.
Để hiểu các xu hướng địa lý, hãy Tải Xuống Bản Báo Cáo Mẫu
Tổng quan về ngành bệnh Pompe
Thị trường bệnh Pompe có tính cạnh tranh vừa phải và bao gồm một số người chơi chính. Một số công ty hiện đang thống trị thị trường là Amicus Therapeutics, EpiVax, Inc., Oxyrane, Sanofi, Astellas Pharma và Genethon, cùng với những công ty khác.
Lãnh đạo thị trường bệnh Pompe
-
Amicus Therapeutics
-
EpiVax, Inc
-
Sanofi Inc.
-
AVROBIO, Inc.
-
Astellas Pharma
* Tuyên bố miễn trừ trách nhiệm: Các Công Ty Thành Công và Quan Trọng được sắp xếp không theo yêu cầu cụ thể nào
Cần Thêm Chi Tiết Về Người Chơi Và Đối Thủ Trên Thị Trường?
Tin tức thị trường bệnh Pompe
- Tháng 6 năm 2022 Ủy ban Châu Âu cấp giấy phép tiếp thị cho Nexvia Dyme (alglucosidase alfa), một liệu pháp thay thế enzyme (ERT) để điều trị lâu dài bệnh Pompe khởi phát muộn và khởi phát ở trẻ sơ sinh, một căn bệnh hiếm gặp, tiến triển và gây suy nhược cơ bắp rối loạn.
- Tháng 2 năm 2022 Maze Therapeutics, một công ty chuyển đổi những hiểu biết sâu sắc về di truyền sang các loại thuốc chính xác mới, đã báo cáo dữ liệu tiền lâm sàng mới hỗ trợ sự phát triển của MZE001, nhằm mục đích giải quyết bệnh Pompe bằng cách giảm sự tích tụ glycogen bệnh lý thông qua việc ức chế glycogen tổng hợp cơ (GYS1).
Báo cáo thị trường bệnh Pompe - Mục lục
1. GIỚI THIỆU
1.1 Giả định nghiên cứu và định nghĩa thị trường
1.2 Phạm vi nghiên cứu
2. PHƯƠNG PHÁP NGHIÊN CỨU
3. TÓM TẮT TÓM TẮT
4. ĐỘNG LỰC THỊ TRƯỜNG
4.1 Tổng quan thị trường
4.2 Trình điều khiển thị trường
4.2.1 Ra mắt thuốc mới
4.2.2 Tiếp tục áp dụng các liệu pháp dài hạn
4.3 Hạn chế thị trường
4.3.1 Chi phí điều trị cao
4.4 Phân tích năm lực lượng của Porter
4.4.1 Mối đe dọa của những người mới
4.4.2 Quyền thương lượng của người mua/người tiêu dùng
4.4.3 Sức mạnh thương lượng của nhà cung cấp
4.4.4 Mối đe dọa của sản phẩm thay thế
4.4.5 Cường độ của sự ganh đua đầy tính canh tranh
5. PHÂN PHỐI THỊ TRƯỜNG (Quy mô thị trường theo giá trị - Triệu USD)
5.1 Theo đường dùng
5.1.1 Miệng
5.1.2 Tiêm
5.2 Theo loại điều trị
5.2.1 Liệu pháp giảm chất nền (SRT)
5.2.2 Liệu pháp thay thế enzyme (ERT)
5.2.3 Các loại điều trị khác
5.3 Bởi người dùng cuối
5.3.1 Bệnh viện
5.3.2 Trung tâm phẫu thuật cấp cứu
5.3.3 Người dùng cuối khác
5.4 Địa lý
5.4.1 Bắc Mỹ
5.4.1.1 Hoa Kỳ
5.4.1.2 Canada
5.4.1.3 México
5.4.2 Châu Âu
5.4.2.1 nước Đức
5.4.2.2 Vương quốc Anh
5.4.2.3 Pháp
5.4.2.4 Nước Ý
5.4.2.5 Tây ban nha
5.4.2.6 Phần còn lại của châu Âu
5.4.3 Châu á Thái Bình Dương
5.4.3.1 Trung Quốc
5.4.3.2 Nhật Bản
5.4.3.3 Ấn Độ
5.4.3.4 Châu Úc
5.4.3.5 Hàn Quốc
5.4.3.6 Phần còn lại của Châu Á-Thái Bình Dương
5.4.4 Trung Đông và Châu Phi
5.4.4.1 GCC
5.4.4.2 Nam Phi
5.4.4.3 Phần còn lại của Trung Đông và Châu Phi
5.4.5 Nam Mỹ
5.4.5.1 Brazil
5.4.5.2 Argentina
5.4.5.3 Phần còn lại của Nam Mỹ
6. CẢNH BÁO CẠNH TRANH
6.1 Hồ sơ công ty
6.1.1 Amicus Therapeutics
6.1.2 EpiVax, Inc
6.1.3 Oxyrane
6.1.4 Sanofi
6.1.5 Astellas Pharma
6.1.6 Genethon
6.1.7 AVROBIO, Inc.
7. CƠ HỘI THỊ TRƯỜNG VÀ XU HƯỚNG TƯƠNG LAI
Phân đoạn ngành bệnh Pompe
Theo phạm vi của báo cáo, bệnh Pompe, còn được gọi là bệnh rối loạn dự trữ glycogen loại II, là một rối loạn chuyển hóa di truyền lặn trên nhiễm sắc thể thường gây ra bởi sự tích tụ glycogen trong lysosome. Bệnh Pompe là một bệnh hiếm gặp (ước tính cứ 40.000 ca sinh thì có 1 ca), di truyền và thường gây tử vong, khiến tim và cơ xương bị tê liệt. Nguyên nhân là do đột biến gen tạo ra enzyme gọi là axit alpha-glucosidase (GAA). Thị trường bệnh Pompe được phân chia theo Đường dùng (uống và tiêm), Loại điều trị (Liệu pháp giảm cơ chất (SRT), Liệu pháp thay thế enzyme (ERT) và các loại khác), Người dùng cuối (Bệnh viện, Trung tâm phẫu thuật cấp cứu và những người khác), và Địa lý (Bắc Mỹ, Châu Âu, Châu Á Thái Bình Dương, Trung Đông và Châu Phi và Nam Mỹ). Báo cáo đưa ra giá trị (tính bằng triệu USD) cho các phân khúc trên. Báo cáo thị trường cũng bao gồm quy mô và xu hướng thị trường ước tính cho 17 quốc gia trên các khu vực chính trên toàn cầu. Báo cáo ấn định giá trị (triệu USD) cho các phân khúc nói trên.
| Theo đường dùng | ||
| ||
|
| Theo loại điều trị | ||
| ||
| ||
|
| Bởi người dùng cuối | ||
| ||
| ||
|
| Địa lý | ||||||||||||||
| ||||||||||||||
| ||||||||||||||
| ||||||||||||||
| ||||||||||||||
|
Câu hỏi thường gặp về nghiên cứu thị trường bệnh Pompe
Quy mô thị trường bệnh Pompe hiện tại là bao nhiêu?
Thị trường Bệnh Pompe dự kiến sẽ đạt tốc độ CAGR là 4,5% trong giai đoạn dự báo (2024-2029)
Ai là người chơi chính trong Thị trường Bệnh Pompe?
Amicus Therapeutics, EpiVax, Inc, Sanofi Inc., AVROBIO, Inc., Astellas Pharma là những công ty lớn hoạt động tại Chợ Bệnh Pompe.
Khu vực nào phát triển nhanh nhất trong Thị trường Bệnh Pompe?
Châu Á-Thái Bình Dương được ước tính sẽ tăng trưởng với tốc độ CAGR cao nhất trong giai đoạn dự báo (2024-2029).
Khu vực nào có thị phần lớn nhất trong Thị trường Bệnh Pompe?
Năm 2024, Bắc Mỹ chiếm thị phần lớn nhất trong Thị trường Bệnh Pompe.
Chợ Bệnh Pompe này bao gồm những năm nào?
Báo cáo bao gồm quy mô thị trường lịch sử của Thị trường Bệnh Pompe trong các năm 2019, 2020, 2021, 2022 và 2023. Báo cáo cũng dự báo quy mô Thị trường Bệnh Pompe trong các năm 2024, 2025, 2026, 2027, 2028 và 2029.
Báo cáo ngành điều trị bệnh Pompe
Thống kê về thị phần, quy mô và tốc độ tăng trưởng doanh thu Điều trị bệnh Pompe năm 2024, do Mordor Intelligence™ Industry Reports tạo ra. Phân tích Điều trị Bệnh Pompe bao gồm triển vọng dự báo thị trường đến năm 2029 và tổng quan lịch sử. Nhận mẫu phân tích ngành này dưới dạng bản tải xuống báo cáo PDF miễn phí.
