Rối loạn thiếu hụt Quy mô thị trường
Giai Đoạn Nghiên Cứu | 2019 - 2029 |
Năm Cơ Sở Để Ước Tính | 2023 |
Giai Đoạn Dữ Liệu Dự Báo | 2024 - 2029 |
CAGR | 9.00 % |
Thị Trường Tăng Trưởng Nhanh Nhất | Châu á Thái Bình Dương |
Thị Trường Lớn Nhất | Bắc Mỹ |
Những người chơi chính* Tuyên bố miễn trừ trách nhiệm: Các Công Ty Thành Công và Quan Trọng được sắp xếp không theo yêu cầu cụ thể nào |
Chúng Tôi Có Thể Giúp Gì?
Phân tích thị trường rối loạn thiếu hụt
Thị trường rối loạn thiếu CDKL5 dự kiến sẽ đạt tốc độ CAGR là 9% trong giai đoạn dự báo (2022 - 2027).
Với số ca nhiễm COVID-19 ngày càng tăng trên toàn thế giới, các dịch vụ chăm sóc sức khỏe đã chuyển mọi nguồn lực sang những bệnh nhân mắc bệnh COVID-19. Mặc dù COVID-19 ảnh hưởng nghiêm trọng đến hệ hô hấp, nhưng nó đã được báo cáo là có ảnh hưởng đến hệ thống trung tâm và ngoại vi. Chúng bao gồm bệnh não, viêm, đột quỵ do thiếu máu cục bộ và rối loạn thần kinh ngoại biên. Một bài báo có tiêu đề 'Động kinh và COVID-19 Các giả định và cân nhắc quan trọng' xuất bản vào tháng 7 năm 2020 cho biết rằng Trung tâm Kiểm soát và Phòng ngừa Dịch bệnh (CDC) đã gợi ý rằng các bệnh đi kèm về thần kinh, bao gồm cả bệnh động kinh, có thể là yếu tố nguy cơ đối với COVID-19, mặc dù thiếu bằng chứng. Tuy nhiên, tuyên bố này sau đó đã bị xóa khỏi trang web của Trung tâm Kiểm soát và Phòng ngừa Dịch bệnh (CDC). Theo bài báo có tiêu đề 'Động kinh và COVID-19 Cập nhật bằng chứng và đánh giá tường thuật' được xuất bản vào tháng 3 năm 2021, bệnh động kinh tiến triển sẽ là một yếu tố nguy cơ độc lập đối với cả tỷ lệ mắc và tỷ lệ tử vong của COVID-19. Trong nghiên cứu đó, bệnh động kinh đang hoạt động có liên quan đến tỷ lệ chênh lệch nguy cơ tử vong cao hơn 5,1 lần. Ngoài ra, các thử nghiệm lâm sàng về việc tái sử dụng thuốc điều trị bệnh động kinh cho bệnh nhân mắc COVID-19 có thể có tác động tối thiểu đến thị trường điều trị CNS.
Với sự ra đời của xét nghiệm di truyền phức tạp hơn, rối loạn CDKL5 hiện đang được chẩn đoán ở trẻ em ở độ tuổi tương đối sớm. Xét nghiệm di truyền trước đó, nhằm giải trình tự gen, không nhất thiết phải phát hiện ra sự xóa bỏ. Một số cá nhân sau đó được chẩn đoán mắc chứng rối loạn CDKL5 trước đó đã cho kết quả âm tính. Do đó, một đứa trẻ có kiểu hình trước đó đã được xét nghiệm âm tính nhưng chưa được chẩn đoán di truyền, nên được xét nghiệm lại để bao gồm xét nghiệm xóa và sao chép gen CDKL5. Theo CDKL5 Research Collaborative, ước tính có vài nghìn trường hợp trên toàn thế giới, nhưng con số đó thường xuyên thay đổi khi xét nghiệm di truyền cải tiến đã phát triển và các nghiên cứu về dân số được thực hiện.
Việc chẩn đoán dựa trên xét nghiệm máu đơn giản. Gần đây hơn, một số phòng thí nghiệm đã sử dụng tăm bông lau má. Sau đó, mẫu máu hoặc nước bọt sẽ được gửi đến phòng thí nghiệm đặc biệt để thực hiện xét nghiệm di truyền. Gần đây, xét nghiệm CDKL5 đã trở nên phổ biến rộng rãi trong các bảng di truyền chậm phát triển và động kinh, do đó cho phép xét nghiệm nhiều gen gây bệnh tiềm ẩn cùng lúc với chi phí tương tự như chỉ xét nghiệm gen CDKL5. Do đó, việc chẩn đoán được cải thiện sẽ dẫn đến số lượng bệnh nhân tăng lên và bệnh nhân sẽ tiếp tục tìm cách điều trị căn bệnh này. Ngoài ra, sinh học phân tử của CDD đang hé lộ những cơ hội trong liệu pháp chính xác, với các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn II và III đang được tiến hành hoặc lên kế hoạch để đánh giá các phương pháp điều trị bệnh cụ thể và điều chỉnh bệnh.
Trong vài thập kỷ qua, nghiên cứu CDD đã đạt được tiến bộ vượt bậc, ngày càng có nhiều nhà nghiên cứu đang nghiên cứu nguyên nhân, chẩn đoán và điều trị CDD tại nhiều trung tâm y tế, bệnh viện đại học và các tổ chức khác. Đã có sự gia tăng đáng kể các nghiên cứu rất cần thiết, bao gồm các nghiên cứu lâm sàng đang diễn ra để tìm ra các liệu pháp điều trị trong tương lai. Ngoài ra, một số tổ chức như Quỹ quốc tế về nghiên cứu CDKL5, Hợp tác nghiên cứu CDKL5, liên minh CDKL5, CDKL5 UK, Loulou Foundation (Anh), CDKL5 Alliance Francophone, cùng với một số công ty dược phẩm, đã và đang làm việc theo hướng tích cực để điều trị tốt hơn. lựa chọn thay thế trên thị trường. Ví dụ vào tháng 10 năm 2021, Quỹ Loulou, một tổ chức tư nhân chuyên phát triển các phương pháp điều trị tình trạng phát triển thần kinh Rối loạn thiếu CDKL5 (CDD), hôm nay đã thông báo rằng bảy đối tác trong ngành dược phẩm sinh học cùng với Quỹ Loulou đã thành lập một tập đoàn tiền cạnh tranh chỉ đạo một nghiên cứu lâm sàng quan trọng nhằm phát triển các phương pháp điều trị bệnh CDD. Bảy công ty là Amicus Therapeutics; Công ty Biogen; Sinh học Elaaj; Công ty Dược phẩm Marinus; Trị liệu PTC; Công ty dược phẩm Ultragenyx; và Zogenix, Inc. Ngoài ra, một số tác nhân có cơ chế hoạt động mới đang được nghiên cứu kỹ lưỡng trong các thử nghiệm lâm sàng đang diễn ra. Tương tự, một sáng kiến từ một số quốc gia khác đang cung cấp thông tin y tế toàn diện và phù hợp liên quan đến các vấn đề khác nhau liên quan đến sức khỏe, bao gồm cả CDD. Các chương trình nâng cao nhận thức tập thể và nâng cao như vậy giúp bệnh nhân biết về căn bệnh này và các lựa chọn điều trị an toàn sẵn có, dự kiến sẽ thúc đẩy sự phát triển của thị trường CDD.
Xu hướng thị trường rối loạn thiếu hụt
Phân khúc điều trị tuyến đầu dự kiến sẽ chiếm thị phần lớn trong thị trường rối loạn thiếu CDKL5
Phân khúc điều trị tuyến đầu dự kiến sẽ chiếm thị phần đáng kể trong giai đoạn dự báo. Động kinh là một vấn đề lớn trong CDKL5. Phần lớn trẻ em bị ảnh hưởng bắt đầu mắc bệnh trong vòng vài tuần hoặc vài tháng đầu đời. Mô hình của họ thường thay đổi và phát triển theo độ tuổi. Trong nhiều trường hợp, việc kiểm soát cơn động kinh khó duy trì bằng các thuốc chống động kinh thông thường hoặc các phương pháp điều trị khác.
Việc điều trị các đặc điểm thần kinh của rối loạn thiếu CDKL5 dựa trên triệu chứng và theo kinh nghiệm hơn là rối loạn thiếu CDKL5 cụ thể, mặc dù các thử nghiệm lâm sàng về rối loạn thiếu CDKL5 đang nổi lên. Thuốc truyền thống là phương pháp điều trị đầu tiên cho chứng rối loạn thiếu CDKL. Chúng bao gồm valproate và stiripentol. Những loại thuốc này giúp kiểm soát cơn động kinh và cải thiện chức năng nhận thức. Vào năm 2022, ganaxolone (Ztalmy) đã được phê duyệt để điều trị các cơn động kinh liên quan đến rối loạn thiếu CDKL5 ở bệnh nhân từ hai tuổi trở lên. Đây là phương pháp điều trị đầu tiên đối với các cơn động kinh liên quan đến rối loạn thiếu CDKL5 và là phương pháp điều trị đầu tiên dành riêng cho chứng rối loạn thiếu CDKL5. Theo bài báo có tiêu đề ' Điều trị thần kinh hiện tại và các liệu pháp mới nổi trong chứng rối loạn thiếu CDKL5' được xuất bản vào tháng 9 năm 2021, các loại thuốc chống động kinh được sử dụng phổ biến nhất trong CDD là các loại thuốc phổ rộng, bao gồm clobazam, valproate, topiramate, levetiracetam và vigabatrin, và 29,6% số người được điều trị bằng steroid hoặc hormone vỏ thượng thận.
Do đó, các yếu tố nêu trên dự kiến sẽ thúc đẩy sự tăng trưởng của phân khúc được nghiên cứu trong giai đoạn dự báo.
Bắc Mỹ dự kiến sẽ nắm giữ một thị phần đáng kể trên thị trường và dự kiến sẽ làm điều tương tự trong Giai đoạn dự báo.
Bắc Mỹ dự kiến sẽ chiếm thị phần lớn trong thị trường rối loạn thiếu CDKL5 toàn cầu do sự gia tăng tỷ lệ rối loạn thiếu CDKL5 ở khu vực này cũng như nhận thức về các bệnh thần kinh ngày càng tăng. Quỹ Quốc tế về Nghiên cứu CDKL5 có tám Trung tâm Xuất sắc CDKL5 tại Hoa Kỳ - nhiều hơn bất kỳ quốc gia nào trên thế giới. Các trung tâm là động lực thiết lập và duy trì các Trung tâm Xuất sắc này. Theo Trung tâm Bệnh mồ côi năm 2021, gen CDKL5 hiện diện trên nhiễm sắc thể X; hầu hết bệnh nhân CDKL5 được mô tả là nữ (>80%), trong khi các bé trai bị thiếu CDKL5 có xu hướng biểu hiện các triệu chứng nghiêm trọng hơn. Các cơn động kinh liên quan đến CDKL5 phần lớn khó kiểm soát được bằng các loại thuốc chống động kinh hiện tại. Khoảng 1.500 bệnh nhân đã được chẩn đoán thiếu CDKL5 trên toàn cầu. Tỷ lệ lưu hành có thể cao hơn do các trường hợp chẩn đoán sai và không được chẩn đoán.
Hơn nữa, Hoa Kỳ là quốc gia bị ảnh hưởng nặng nề nhất trên thế giới vì số lượng bệnh nhân mắc chứng rối loạn thiếu CDKL5 cao hơn và cao hơn ở khu vực Bắc Mỹ do số lượng bệnh nhân ngày càng tăng so với các quốc gia khác. Ví dụ, theo báo cáo được công bố bởi Quỹ Loulou Foundation International Foundation về nghiên cứu CDKL5 vào năm 2020, các ước tính hiện tại về tỷ lệ phổ biến tại một trung tâm giới thiệu ở Hoa Kỳ cho thấy rằng tình trạng thiếu CDKL5 có thể xảy ra ở khoảng 1 trên 75.000, đại diện cho ít hơn 4.500 cá nhân mắc chứng bệnh này. Thiếu CDKL5 ở Hoa Kỳ.
Ngoài ra, chi tiêu cao cho chăm sóc sức khỏe và xét nghiệm di truyền, đặc biệt là ở Hoa Kỳ và Canada, cùng với nhận thức ngày càng tăng về căn bệnh này, đang thúc đẩy sự phát triển của Thị trường khu vực nói chung ở mức độ lớn.
Tổng quan về ngành rối loạn thiếu hụt
Thị trường rối loạn thiếu CDKL5 bị phân mảnh và cạnh tranh và bao gồm một số người chơi chính. Về thị phần, một số công ty lớn hiện đang thống trị thị trường. Một số công ty hiện đang thống trị thị trường là Marinus Pharmaceuticals, Zogenix, REGENXBIO, Longboard Pharmaceuticals, Ovid Therapeutics, Vyant Bio, và các công ty khác.
Các nhà lãnh đạo thị trường rối loạn thiếu hụt
-
Marinus Pharmaceuticals
-
Zogenix
-
REGENXBIO
-
Longboard Pharmaceuticals
-
Ovid Therapeutics
* Tuyên bố miễn trừ trách nhiệm: Các Công Ty Thành Công và Quan Trọng được sắp xếp không theo yêu cầu cụ thể nào
Tin tức thị trường rối loạn thiếu hụt
- Vào tháng 7 năm 2022, Marinus Pharmaceuticals đã tung ra thị trường hỗn dịch uống ganaxolone tại Hoa Kỳ để điều trị các cơn động kinh liên quan đến rối loạn thiếu CDJL5 ở bệnh nhân từ 2 tuổi trở lên.
- Vào tháng 3 năm 2022, Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) đã phê duyệt ganaxolone của Ztalmy; Dược phẩm Marinus để điều trị các cơn động kinh liên quan đến chứng rối loạn thiếu hụt kinase phụ thuộc cyclin phụ thuộc 5 (CDKL5), còn được gọi là CDD, ở bệnh nhân từ hai tuổi trở lên.
Báo cáo thị trường rối loạn thiếu hụt - Mục lục
1. GIỚI THIỆU
1.1 Giả định nghiên cứu và định nghĩa thị trường
1.2 Phạm vi nghiên cứu
2. PHƯƠNG PHÁP NGHIÊN CỨU
3. TÓM TẮT TÓM TẮT
4. ĐỘNG LỰC THỊ TRƯỜNG
4.1 Tổng quan thị trường
4.2 Trình điều khiển thị trường
4.2.1 Nâng cao nhận thức cộng đồng và cơ hội trị liệu
4.2.2 Sự bùng nổ trong nghiên cứu và phát triển
4.3 Hạn chế thị trường
4.3.1 Động kinh kháng trị
4.3.2 Nhóm bệnh nhân hạn chế
4.4 Phân tích năm lực lượng của Porter
4.4.1 Mối đe dọa của những người mới
4.4.2 Quyền thương lượng của người mua/người tiêu dùng
4.4.3 Sức mạnh thương lượng của nhà cung cấp
4.4.4 Mối đe dọa của sản phẩm thay thế
4.4.5 Cường độ của sự ganh đua đầy tính canh tranh
5. PHÂN PHỐI THỊ TRƯỜNG
5.1 Bằng liệu pháp
5.1.1 Dòng trị liệu đầu tiên (Thuốc chống động kinh và thuốc chống co giật)
5.1.2 Dòng trị liệu thứ hai
5.2 Theo kênh phân phối
5.2.1 Nhà thuốc bệnh viện
5.2.2 Nhà thuốc bán lẻ
5.2.3 Người khác
5.3 Địa lý
5.3.1 Bắc Mỹ
5.3.2 Châu Âu
5.3.3 Châu á Thái Bình Dương
5.3.4 Trung Đông và Châu Phi
5.3.5 Nam Mỹ
6. CẢNH BÁO CẠNH TRANH
6.1 Hồ sơ công ty
6.1.1 Marinus Pharmaceuticals
6.1.2 Zogenix
6.1.3 REGENXBIO
6.1.4 Longboard Pharmaceuticals
6.1.5 Ovid Therapeutics
6.1.6 Vyant Bio
7. CƠ HỘI THỊ TRƯỜNG VÀ XU HƯỚNG TƯƠNG LAI
Phân khúc ngành rối loạn thiếu hụt
Theo phạm vi của báo cáo này, rối loạn thiếu hụt CDKL5 (cyclin-depended kinase-like 5) là một tình trạng phát triển thần kinh hiếm gặp do các biến thể gây bệnh trong gen CDKL5 gây ra. Rối loạn này có thể gây ra một loạt các triệu chứng với mức độ nghiêm trọng khác nhau. Thị trường rối loạn thiếu CDKL5 (CDD) được phân chia theo Trị liệu (Liệu pháp đầu tiên, Dòng trị liệu thứ hai), Theo Kênh phân phối (Nhà thuốc bệnh viện, Nhà thuốc bán lẻ, v.v.) và Địa lý (Bắc Mỹ, Châu Âu, Châu Á-Thái Bình Dương, Trung -Đông và Châu Phi, và Nam Mỹ). Báo cáo đưa ra giá trị (tính bằng triệu USD) cho các phân khúc trên.
Bằng liệu pháp | ||
| ||
|
Theo kênh phân phối | ||
| ||
| ||
|
Địa lý | ||
| ||
| ||
| ||
| ||
|
Câu hỏi thường gặp về nghiên cứu thị trường về rối loạn thiếu hụt
Quy mô thị trường Rối loạn thiếu CDKL5 toàn cầu (CDD) hiện tại là bao nhiêu?
Thị trường Rối loạn thiếu CDKL5 toàn cầu (CDD) dự kiến sẽ đạt tốc độ CAGR là 9% trong giai đoạn dự báo (2024-2029)
Ai là người đóng vai trò chính trong Thị trường Rối loạn thiếu CDKL5 (CDD) toàn cầu?
Marinus Pharmaceuticals, Zogenix, REGENXBIO, Longboard Pharmaceuticals, Ovid Therapeutics là những công ty lớn hoạt động trong Thị trường Rối loạn thiếu hụt CDKL5 (CDD) Toàn cầu.
Khu vực nào phát triển nhanh nhất trong Thị trường Rối loạn thiếu CDKL5 (CDD) Toàn cầu?
Châu Á-Thái Bình Dương được ước tính sẽ tăng trưởng với tốc độ CAGR cao nhất trong giai đoạn dự báo (2024-2029).
Khu vực nào có thị phần lớn nhất trong Thị trường Rối loạn thiếu CDKL5 (CDD) Toàn cầu?
Vào năm 2024, Bắc Mỹ chiếm thị phần lớn nhất trong Thị trường Rối loạn thiếu CDKL5 (CDD) Toàn cầu.
Thị trường Rối loạn thiếu CDKL5 toàn cầu (CDD) này bao gồm những năm nào?
Báo cáo đề cập đến quy mô lịch sử thị trường Rối loạn thiếu CDKL5 toàn cầu (CDD) trong các năm 2019, 2020, 2021, 2022 và 2023. Báo cáo cũng dự báo quy mô thị trường Rối loạn thiếu hụt CDKL5 toàn cầu (CDD) trong các năm 2024, 2025, 2026 , 2027, 2028 và 2029.
Báo cáo ngành Rối loạn thiếu CDKL5 toàn cầu (CDD)
Thống kê về thị phần, quy mô và tốc độ tăng trưởng doanh thu của Rối loạn thiếu CDKL5 (CDD) toàn cầu năm 2024, do Mordor Intelligence™ Industry Reports tạo ra. Phân tích Rối loạn thiếu hụt CDKL5 toàn cầu (CDD) bao gồm triển vọng dự báo thị trường đến năm 2029 và tổng quan về lịch sử. Nhận mẫu phân tích ngành này dưới dạng bản tải xuống báo cáo PDF miễn phí.