Анализ размера и доли рынка синдрома дефицита CDKL5 (CDD) – тенденции роста и прогнозы (2024–2029 гг.)

Анализ рынка расстройств дефицита

Прогнозируется, что в течение прогнозируемого периода (2022–2027 гг.) на рынке расстройств, вызванных дефицитом CDKL5, среднегодовой темп роста составит 9%.

В связи с ростом случаев заболевания COVID-19 во всем мире службы здравоохранения перенаправили все ресурсы на пациентов, страдающих от заболевания COVID-19. Хотя COVID-19 серьезно поражает дыхательную систему, сообщалось, что он оказывает воздействие на центральную и периферическую системы. К ним относятся энцефалопатия, воспаление, ишемический инсульт и периферические неврологические расстройства. В статье под названием Эпилепсия и COVID-19 предположения и важные соображения, опубликованной в июле 2020 года, говорится, что Центры по контролю и профилактике заболеваний (CDC) предположили, что сопутствующие неврологические заболевания, включая эпилепсию, могут быть факторами риска для COVID-19, несмотря на отсутствие доказательств. Однако позже это заявление было удалено с сайта Центров по контролю и профилактике заболеваний (CDC). Согласно статье под названием Эпилепсия и COVID-19 обновленные данные и обзор повествования, опубликованной в марте 2021 года, активная эпилепсия будет независимым фактором риска как заболеваемости, так и смертности от COVID-19. В этом исследовании активная эпилепсия была связана с увеличением отношения шансов риска смертности в 5,1 раза. Кроме того, клинические испытания по повторному использованию эпилептического препарата для лечения COVID-19 могут оказать минимальное влияние на рынок препаратов для лечения ЦНС.

С появлением более сложных методов генетического тестирования расстройство CDKL5 теперь диагностируется у детей в относительно раннем возрасте. Предыдущее генетическое тестирование, в ходе которого секвенировали ген, не обязательно выявило делеции. У нескольких человек, у которых впоследствии было диагностировано расстройство CDKL5, ранее был получен отрицательный результат. Следовательно, ребенок с фенотипом, у которого ранее был отрицательный результат теста, но не имеет генетического диагноза, должен пройти повторное тестирование, включающее тестирование на делецию и дупликацию гена CDKL5. По данным исследовательской группы CDKL5, во всем мире насчитывается несколько тысяч случаев заболевания, но это число часто меняется по мере развития улучшенного генетического тестирования и проведения популяционных исследований.

Диагноз основывается на простом анализе крови. Совсем недавно в некоторых лабораториях стали использовать буккальный мазок со щеки. Затем мазок крови или слюны отправляется в специальную лабораторию, где проводится генетический тест. В последнее время тестирование CDKL5 стало широко доступным в генетических панелях эпилепсии и задержки развития, что позволяет одновременно тестировать множество потенциальных генов, вызывающих заболевания, по стоимости, аналогичной простому тестированию одного гена CDKL5. Таким образом, улучшение диагностики приведет к увеличению популяции пациентов, и пациенты будут в дальнейшем обращаться за лечением этого заболевания. Кроме того, молекулярная биология CDD открывает возможности для прецизионной терапии клинические испытания II и III фазы уже проводятся или планируются для оценки специфичных для заболевания и модифицирующих заболевание методов лечения.

За последние несколько десятилетий исследования CDD добились большого прогресса теперь все больше исследователей изучают причины, диагностику и лечение CDD во многих медицинских центрах, университетских больницах и других учреждениях. Произошло резкое увеличение столь необходимых исследований, включая текущие клинические исследования будущих методов лечения. Кроме того, несколько организаций, таких как Международный фонд исследований CDKL5, CDKL5 Research Collaborative, CDKL5 Alliance, CDKL5 UK, Loulou Foundation (Великобритания), CDKL5 Alliance Francophone, а также несколько фармацевтических компаний работают в позитивном направлении для улучшения лечения. альтернативы на рынке. Например, в октябре 2021 года Фонд Лулу, частный фонд, занимающийся разработкой средств лечения расстройства нервного развития, синдрома дефицита CDKL5 (CDD), объявил сегодня, что семь партнеров биофармацевтической отрасли вместе с Фондом Лулу сформировали предконкурентный консорциум. руководить ключевым клиническим исследованием по разработке методов лечения CDD, модифицирующих заболевание. Семь компаний Amicus Therapeutics; Биоген Инк.; Элаадж Био; Маринус Фармасьютикалс Инк.; ПТК Терапевтика; Ультрагеникс Фармасьютикал Инк.; и Zogenix, Inc. Кроме того, в текущих клинических испытаниях активно исследуются несколько агентов с новыми механизмами действия. Аналогичным образом, инициатива ряда других стран обеспечивает предоставление всеобъемлющей и актуальной медицинской информации, касающейся различных проблем, связанных со здоровьем, включая CDD. Такие коллективные и повышающие осведомленность программы помогают пациентам узнать об этом заболевании и доступных безопасных вариантах лечения, что, как ожидается, будет способствовать росту рынка CDD.