Tamanho do mercado de tratamento de doenças de Pompe e análise de ações – Tendências e previsões de crescimento (2024 – 2029)

O relatório abrange as tendências do mercado da doença de Pompe e o mercado é segmentado por via de administração (oral e parenteral), tipo de tratamento (terapia de redução de substrato (SRT), terapia de reposição enzimática (ERT) e outros), usuário final (hospitais, cirurgia ambulatorial Centros e Outros) e Geografia (América do Norte, Europa, Ásia-Pacífico, Oriente Médio e África e América do Sul). O mercado fornece o valor (em milhões de dólares) para os segmentos acima mencionados.

Tamanho do mercado da doença de Pompe

Resumo do mercado da doença de Pompe
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Período de Estudo 2019 - 2029
Ano Base Para Estimativa 2023
CAGR 4.50 %
Mercado de Crescimento Mais Rápido Ásia-Pacífico
Maior Mercado América do Norte
Concentração de Mercado Médio

Jogadores principais

Principais players do mercado de doenças de Pompe

*Isenção de responsabilidade: Principais participantes classificados em nenhuma ordem específica

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Análise de mercado da doença de Pompe

Espera-se que o mercado da doença de Pompe registre um CAGR de 4,5% durante o período de previsão.

A pandemia COVID-19 impactou o crescimento do mercado. Isso resultou em doenças benignas de Pompe em muitos indivíduos. Por exemplo, de acordo com o estudo de investigação do NCBI publicado em março de 2022, em alguns doentes com doença de Pompe, a infeção por COVID-19 pode ter um resultado benigno. A mesma fonte afirmou ainda que os indivíduos com doença de Pompe correm um risco elevado de adquirir a infecção por COVID-19. Assim, o surto da pandemia aumentou a taxa de incidência da doença de Pompe, o que aumentou significativamente a procura de medicamentos e tratamento para a doença e deverá manter a tendência ascendente ao longo do período previsto.

O crescimento do mercado é em grande parte atribuído ao lançamento de novos medicamentos e à continuação da adoção de terapias de longo prazo. A doença de Pompe é uma doença rara classificada como infantil precoce ou de início tardio, afetando principalmente o músculo esquelético, defeitos cardíacos e problemas respiratórios. Por exemplo, de acordo com a publicação do Instituto Nacional de Saúde de abril de 2022, a doença de Pompe afeta 1 em cada 40.000 indivíduos nos Estados Unidos. Além disso, de acordo com o estudo publicado em Junho de 2021, foram encontradas variantes patogénicas ou prováveis ​​patogénicas (PLPV) em proporções mais elevadas em doentes da Ásia Oriental e de África com doença de Pompe clássica de início infantil. A mesma fonte também informou que na população em geral, a frequência total de portadores (FC) e a prevalência genética prevista (pGP) foram de 1,3 por cento (1 em 77) e 1:23.232, respectivamente. Assim, prevê-se que a crescente prevalência da doença de Pompe impulsione o crescimento do mercado durante o período de previsão.

Prevê-se que o lançamento de novos medicamentos aumente a procura pelo tratamento da doença de Pompe, o que pode impulsionar ainda mais o crescimento do mercado. Além disso, o aumento das despesas de ID a nível mundial também promoverá o trabalho em novas terapêuticas e no tratamento da doença de Pompe, uma vez que esta doença conduz principalmente à morte se não for tratada numa fase precoce. Por exemplo, em fevereiro de 2021, a Genethon lançou um ensaio clínico de terapia genética para a doença de Pompe de início tardio, liderado pela empresa Spark Therapeutics, utilizando tecnologias desenvolvidas na Genethon. Além disso, o aumento do desenvolvimento em terapias de substituição enzimática e terapia genética também pode criar uma oportunidade lucrativa para o mercado da doença de Pompe durante o período de previsão, uma vez que esta terapia é amplamente utilizada para tratar este distúrbio. Portanto, prevê-se que o aumento do lançamento de produtos e da pesquisa e desenvolvimento relacionados à doença de Pompe estimule o crescimento do mercado durante o período de previsão.

No entanto, os altos custos de tratamento associados à doença de Pompe podem restringir o crescimento do mercado durante o período de previsão.

Tendências de mercado da doença de Pompe

Estima-se que o segmento de terapia de reposição enzimática (TRE) testemunhe um crescimento considerável durante o período de previsão

A terapia de reposição enzimática (TRE) é um tratamento médico no qual enzimas de reposição são administradas a pacientes que sofrem de doenças crônicas causadas por deficiência ou mau funcionamento enzimático. O método mais comum de TRE são as infusões intravenosas, nas quais a enzima de reposição é administrada diretamente na corrente sanguínea por meio de gotejamento controlado de fluido. As enzimas de substituição para TRE são derivadas de células humanas, animais e vegetais, que são então geneticamente modificadas e processadas antes da administração ao paciente. Ao receber essas reposições enzimáticas, o corpo pode desempenhar com sucesso as funções inibidas pela deficiência. Esta terapia é o único tratamento eficaz em que a enzima alfa-glucosidase, que é deficiente na doença de Pompe, é administrada por injeção. Isto irá reduzir e retardar a progressão da perda muscular e problemas cardíacos.

A eficiência da terapia de substituição enzimática (TRE), o aumento dos casos da doença de Pompe e o aumento do financiamento da investigação para doenças raras são os principais impulsionadores do segmento. Por exemplo, de acordo com o estudo publicado em novembro de 2021, o único tratamento aprovado para a doença de Pompe é a terapia de reposição enzimática (TRE), que envolve a administração de rhGAA por via intravenosa. Portanto, a eficácia da terapia de TRE para a doença de Pompe, a única terapia aprovada pela FDA dos EUA, aumentou a demanda por terapia de reposição enzimática (TRE), que deverá impulsionar o crescimento do segmento. Além disso, os lançamentos de produtos pelos principais players do mercado em relação ao segmento também deverão impulsionar o crescimento do mercado durante o período de previsão. Por exemplo, em agosto de 2021, o FDA dos EUA aprovou uma nova terapia de reposição enzimática, Nexviazyme (alglucosidase alfa-ngpt) da Sanofi Genzyme, para pacientes com 1 ano ou mais de idade com doença de Pompe de início tardio.

Assim, espera-se que o segmento cresça muito nos próximos anos porque a terapia de reposição enzimática (TRE) funciona bem e novos produtos estão surgindo.

Mercado de Doenças de Pompe – Financiamento de Pesquisa para Doenças Raras (em milhões), Estados Unidos, 2020 e 2021

Espera-se que a América do Norte testemunhe um crescimento significativo durante o período de previsão

Espera-se que a América do Norte testemunhe um crescimento considerável durante o período de previsão. O crescimento deve-se a factores como o crescente lançamento de novos medicamentos, a presença de um grande número de empresas farmacêuticas, o aumento das despesas em investigação e desenvolvimento e o aumento da preferência dos pacientes associada a terapias avançadas, lançamentos de produtos e avanços tecnológicos. Por exemplo, de acordo com o estudo publicado no International Journal of Neonatal Screening em março de 2021, a Califórnia examinou mais de meio milhão de crianças, com uma frequência de nascimento de 1 em cada 25.200 em 2021. Além disso, de acordo com o jornal de pesquisa publicado em Em novembro de 2021, a prevalência da doença de Pompe de início tardio (LOPD) em pessoas nos Estados Unidos, Montreal e Canadá é estimada em 1,0%. Como resultado, espera-se que o aumento da prevalência da doença de Pompe impulsione o crescimento do mercado na região norte-americana.

Lançamentos de produtos importantes, alta concentração de players de mercado ou presença de fabricantes, aquisições e parcerias entre grandes players, aumento da prevalência da doença de Pompe e iniciativas governamentais crescentes nos Estados Unidos são alguns dos fatores que impulsionam o crescimento do mercado da doença de Pompe no país. Por exemplo, em Janeiro de 2021, o Fundo de Assistência (TAF) lançou um novo programa para pessoas qualificadas que vivem com a doença de Pompe para ajudá-las e às suas famílias com despesas médicas desembolsadas. O programa ajuda com copagamentos relacionados ao tratamento, prêmios de seguro saúde e outras despesas médicas associadas à condição metabólica, que afeta cerca de uma em cada 40 mil pessoas nos Estados Unidos. Por exemplo, em fevereiro de 2021, a Spark Therapeutics, membro do Grupo Roche, anunciou a dosagem do primeiro participante do ensaio RESOLUTESM de Fase 1/2 de SPK-3006, um vetor adeno-associado viral (AAV) dirigido ao fígado em investigação. terapia genética para a doença de Pompe de início tardio (LOPD). Portanto, espera-se que o aumento da conscientização sobre a doença de Pompe e o lançamento de produtos alimentem o crescimento do mercado no país.

Mercado de Doenças de Pompe – Taxa de crescimento por região

Visão geral da indústria da doença de Pompe

O mercado da doença de Pompe é moderadamente competitivo e consiste em vários players importantes. Algumas empresas que atualmente dominam o mercado são Amicus Therapeutics, EpiVax, Inc., Oxyrane, Sanofi, Astellas Pharma e Genethon, entre outras.

Líderes de mercado da doença de Pompe

  1. Amicus Therapeutics

  2. EpiVax, Inc

  3. Sanofi Inc.

  4. AVROBIO, Inc.

  5. Astellas Pharma

*Isenção de responsabilidade: Principais participantes classificados em nenhuma ordem específica

Concentração do mercado da doença de Pompe
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Notícias do mercado da doença de Pompe

  • Junho de 2022 A Comissão Europeia concedeu autorização de comercialização para Nexvia Dyme (alglucosidase alfa), uma terapia de reposição enzimática (TRE) para o tratamento de longo prazo da doença de Pompe de início tardio e infantil, uma doença muscular rara, progressiva e debilitante. transtorno.
  • Fevereiro de 2022 Maze Therapeutics, uma empresa que traduz conhecimentos genéticos em novos medicamentos de precisão, relatou novos dados pré-clínicos que apoiam o avanço do MZE001, que visa abordar a doença de Pompe, reduzindo a acumulação patológica de glicogénio através da inibição da glicogénio sintase muscular (GYS1).

Relatório de Mercado da Doença de Pompe – Índice

  1. 1. INTRODUÇÃO

    1. 1.1 Premissas do Estudo e Definição de Mercado

      1. 1.2 Escopo do estudo

      2. 2. METODOLOGIA DE PESQUISA

        1. 3. SUMÁRIO EXECUTIVO

          1. 4. DINÂMICA DE MERCADO

            1. 4.1 Visão geral do mercado

              1. 4.2 Drivers de mercado

                1. 4.2.1 Lançamento de novos medicamentos

                  1. 4.2.2 Aceitação contínua de terapias de longo prazo

                  2. 4.3 Restrições de mercado

                    1. 4.3.1 Alto custo de tratamento

                    2. 4.4 Análise das Cinco Forças de Porter

                      1. 4.4.1 Ameaça de novos participantes

                        1. 4.4.2 Poder de barganha dos compradores/consumidores

                          1. 4.4.3 Poder de barganha dos fornecedores

                            1. 4.4.4 Ameaça de produtos substitutos

                              1. 4.4.5 Intensidade da rivalidade competitiva

                            2. 5. SEGMENTAÇÃO DE MERCADO (Tamanho de mercado por valor - milhões de dólares)

                              1. 5.1 Por Rota de Administração

                                1. 5.1.1 Oral

                                  1. 5.1.2 Parenteral

                                  2. 5.2 Por tipo de tratamento

                                    1. 5.2.1 Terapia de Redução de Substrato (SRT)

                                      1. 5.2.2 Terapia de reposição enzimática (TRE)

                                        1. 5.2.3 Outros tipos de tratamento

                                        2. 5.3 Por usuário final

                                          1. 5.3.1 Hospitais

                                            1. 5.3.2 Centros Cirúrgicos Ambulatoriais

                                              1. 5.3.3 Outros usuários finais

                                              2. 5.4 Geografia

                                                1. 5.4.1 América do Norte

                                                  1. 5.4.1.1 Estados Unidos

                                                    1. 5.4.1.2 Canadá

                                                      1. 5.4.1.3 México

                                                      2. 5.4.2 Europa

                                                        1. 5.4.2.1 Alemanha

                                                          1. 5.4.2.2 Reino Unido

                                                            1. 5.4.2.3 França

                                                              1. 5.4.2.4 Itália

                                                                1. 5.4.2.5 Espanha

                                                                  1. 5.4.2.6 Resto da Europa

                                                                  2. 5.4.3 Ásia-Pacífico

                                                                    1. 5.4.3.1 China

                                                                      1. 5.4.3.2 Japão

                                                                        1. 5.4.3.3 Índia

                                                                          1. 5.4.3.4 Austrália

                                                                            1. 5.4.3.5 Coreia do Sul

                                                                              1. 5.4.3.6 Resto da Ásia-Pacífico

                                                                              2. 5.4.4 Oriente Médio e África

                                                                                1. 5.4.4.1 CCG

                                                                                  1. 5.4.4.2 África do Sul

                                                                                    1. 5.4.4.3 Resto do Médio Oriente e África

                                                                                    2. 5.4.5 América do Sul

                                                                                      1. 5.4.5.1 Brasil

                                                                                        1. 5.4.5.2 Argentina

                                                                                          1. 5.4.5.3 Resto da América do Sul

                                                                                      2. 6. CENÁRIO COMPETITIVO

                                                                                        1. 6.1 Perfis de empresa

                                                                                          1. 6.1.1 Amicus Therapeutics

                                                                                            1. 6.1.2 EpiVax, Inc

                                                                                              1. 6.1.3 Oxyrane

                                                                                                1. 6.1.4 Sanofi

                                                                                                  1. 6.1.5 Astellas Pharma

                                                                                                    1. 6.1.6 Genethon

                                                                                                      1. 6.1.7 AVROBIO, Inc.

                                                                                                    2. 7. OPORTUNIDADES DE MERCADO E TENDÊNCIAS FUTURAS

                                                                                                      **Sujeito a disponibilidade
                                                                                                      **O cenário competitivo abrange visão geral dos negócios, finanças, produtos e estratégias e desenvolvimentos recentes
                                                                                                      bookmark Você pode comprar partes deste relatório. Confira os preços para seções específicas
                                                                                                      Obtenha o detalhamento de preços agora

                                                                                                      Segmentação da indústria da doença de Pompe

                                                                                                      De acordo com o escopo do relatório, a doença de Pompe, também conhecida como distúrbio do tipo II da doença de armazenamento de glicogênio, é um distúrbio metabólico hereditário autossômico recessivo causado pelo acúmulo de glicogênio no lisossoma. A doença de Pompe é uma doença rara (estimada em 1 em cada 40.000 nascimentos), hereditária e muitas vezes fatal que incapacita o coração e os músculos esqueléticos. É causada por mutações em um gene que produz uma enzima chamada alfa-glicosidase ácida (GAA). O Mercado de Doenças de Pompe é segmentado por Via de Administração (Oral e Parenteral), Tipo de Tratamento (Terapia de Redução de Substrato (SRT), Terapia de Substituição Enzimática (ERT) e outros), Usuário Final (Hospitais, Centros de Cirurgia Ambulatorial e Outros), e Geografia (América do Norte, Europa, Ásia-Pacífico, Oriente Médio e África e América do Sul). O relatório oferece o valor (em milhões de dólares) para os segmentos acima. O relatório de mercado também abrange os tamanhos e tendências estimados do mercado para 17 países nas principais regiões do mundo. O relatório atribui um valor de (milhões de dólares) aos segmentos mencionados.

                                                                                                      Por Rota de Administração
                                                                                                      Oral
                                                                                                      Parenteral
                                                                                                      Por tipo de tratamento
                                                                                                      Terapia de Redução de Substrato (SRT)
                                                                                                      Terapia de reposição enzimática (TRE)
                                                                                                      Outros tipos de tratamento
                                                                                                      Por usuário final
                                                                                                      Hospitais
                                                                                                      Centros Cirúrgicos Ambulatoriais
                                                                                                      Outros usuários finais
                                                                                                      Geografia
                                                                                                      América do Norte
                                                                                                      Estados Unidos
                                                                                                      Canadá
                                                                                                      México
                                                                                                      Europa
                                                                                                      Alemanha
                                                                                                      Reino Unido
                                                                                                      França
                                                                                                      Itália
                                                                                                      Espanha
                                                                                                      Resto da Europa
                                                                                                      Ásia-Pacífico
                                                                                                      China
                                                                                                      Japão
                                                                                                      Índia
                                                                                                      Austrália
                                                                                                      Coreia do Sul
                                                                                                      Resto da Ásia-Pacífico
                                                                                                      Oriente Médio e África
                                                                                                      CCG
                                                                                                      África do Sul
                                                                                                      Resto do Médio Oriente e África
                                                                                                      América do Sul
                                                                                                      Brasil
                                                                                                      Argentina
                                                                                                      Resto da América do Sul

                                                                                                      Perguntas frequentes sobre pesquisa de mercado da doença de Pompe

                                                                                                      O Mercado de Doenças de Pompe deverá registrar um CAGR de 4,5% durante o período de previsão (2024-2029)

                                                                                                      Amicus Therapeutics, EpiVax, Inc, Sanofi Inc., AVROBIO, Inc., Astellas Pharma são as principais empresas que operam no Mercado de Doenças de Pompe.

                                                                                                      Estima-se que a Ásia-Pacífico cresça no maior CAGR durante o período de previsão (2024-2029).

                                                                                                      Em 2024, a América do Norte é responsável pela maior participação de mercado no Mercado de Doenças de Pompe.

                                                                                                      O relatório abrange o tamanho histórico do mercado de doenças de Pompe para os anos 2019, 2020, 2021, 2022 e 2023. O relatório também prevê o tamanho do mercado de doenças de Pompe para os anos 2024, 2025, 2026, 2027, 2028 e 2029.

                                                                                                      Relatório da indústria de tratamento da doença de Pompe

                                                                                                      Estatísticas para a participação de mercado, tamanho e taxa de crescimento de receita do tratamento de doenças de Pompe em 2024, criadas por Mordor Intelligence™ Industry Reports. A análise do Tratamento da Doença de Pompe inclui uma perspectiva de previsão de mercado para 2029 e uma visão histórica. Obtenha uma amostra desta análise do setor como um download gratuito em PDF do relatório.

                                                                                                      close-icon
                                                                                                      80% de nossos clientes procuram relatórios feitos sob medida. Como você quer que adaptemos o seu?

                                                                                                      Por favor, insira um ID de e-mail válido

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