| Período de Estudo | 2019 - 2029 |
| Ano Base Para Estimativa | 2023 |
| CAGR | 4.50 % |
| Mercado de Crescimento Mais Rápido | Ásia-Pacífico |
| Maior Mercado | América do Norte |
| Concentração do Mercado | Médio |
Principais jogadores*Isenção de responsabilidade: Principais participantes classificados em nenhuma ordem específica |
Análise de mercado da doença de Pompe
Espera-se que o mercado da doença de Pompe registre um CAGR de 4,5% durante o período de previsão.
A pandemia COVID-19 impactou o crescimento do mercado. Isso resultou em doenças benignas de Pompe em muitos indivíduos. Por exemplo, de acordo com o estudo de investigação do NCBI publicado em março de 2022, em alguns doentes com doença de Pompe, a infeção por COVID-19 pode ter um resultado benigno. A mesma fonte afirmou ainda que os indivíduos com doença de Pompe correm um risco elevado de adquirir a infecção por COVID-19. Assim, o surto da pandemia aumentou a taxa de incidência da doença de Pompe, o que aumentou significativamente a procura de medicamentos e tratamento para a doença e deverá manter a tendência ascendente ao longo do período previsto.
O crescimento do mercado é em grande parte atribuído ao lançamento de novos medicamentos e à continuação da adoção de terapias de longo prazo. A doença de Pompe é uma doença rara classificada como infantil precoce ou de início tardio, afetando principalmente o músculo esquelético, defeitos cardíacos e problemas respiratórios. Por exemplo, de acordo com a publicação do Instituto Nacional de Saúde de abril de 2022, a doença de Pompe afeta 1 em cada 40.000 indivíduos nos Estados Unidos. Além disso, de acordo com o estudo publicado em Junho de 2021, foram encontradas variantes patogénicas ou prováveis patogénicas (PLPV) em proporções mais elevadas em doentes da Ásia Oriental e de África com doença de Pompe clássica de início infantil. A mesma fonte também informou que na população em geral, a frequência total de portadores (FC) e a prevalência genética prevista (pGP) foram de 1,3 por cento (1 em 77) e 1:23.232, respectivamente. Assim, prevê-se que a crescente prevalência da doença de Pompe impulsione o crescimento do mercado durante o período de previsão.
Prevê-se que o lançamento de novos medicamentos aumente a procura pelo tratamento da doença de Pompe, o que pode impulsionar ainda mais o crescimento do mercado. Além disso, o aumento das despesas de ID a nível mundial também promoverá o trabalho em novas terapêuticas e no tratamento da doença de Pompe, uma vez que esta doença conduz principalmente à morte se não for tratada numa fase precoce. Por exemplo, em fevereiro de 2021, a Genethon lançou um ensaio clínico de terapia genética para a doença de Pompe de início tardio, liderado pela empresa Spark Therapeutics, utilizando tecnologias desenvolvidas na Genethon. Além disso, o aumento do desenvolvimento em terapias de substituição enzimática e terapia genética também pode criar uma oportunidade lucrativa para o mercado da doença de Pompe durante o período de previsão, uma vez que esta terapia é amplamente utilizada para tratar este distúrbio. Portanto, prevê-se que o aumento do lançamento de produtos e da pesquisa e desenvolvimento relacionados à doença de Pompe estimule o crescimento do mercado durante o período de previsão.
No entanto, os altos custos de tratamento associados à doença de Pompe podem restringir o crescimento do mercado durante o período de previsão.
Tendências de mercado da doença de Pompe
Estima-se que o segmento de terapia de reposição enzimática (TRE) testemunhe um crescimento considerável durante o período de previsão
A terapia de reposição enzimática (TRE) é um tratamento médico no qual enzimas de reposição são administradas a pacientes que sofrem de doenças crônicas causadas por deficiência ou mau funcionamento enzimático. O método mais comum de TRE são as infusões intravenosas, nas quais a enzima de reposição é administrada diretamente na corrente sanguínea por meio de gotejamento controlado de fluido. As enzimas de substituição para TRE são derivadas de células humanas, animais e vegetais, que são então geneticamente modificadas e processadas antes da administração ao paciente. Ao receber essas reposições enzimáticas, o corpo pode desempenhar com sucesso as funções inibidas pela deficiência. Esta terapia é o único tratamento eficaz em que a enzima alfa-glucosidase, que é deficiente na doença de Pompe, é administrada por injeção. Isto irá reduzir e retardar a progressão da perda muscular e problemas cardíacos.
A eficiência da terapia de substituição enzimática (TRE), o aumento dos casos da doença de Pompe e o aumento do financiamento da investigação para doenças raras são os principais impulsionadores do segmento. Por exemplo, de acordo com o estudo publicado em novembro de 2021, o único tratamento aprovado para a doença de Pompe é a terapia de reposição enzimática (TRE), que envolve a administração de rhGAA por via intravenosa. Portanto, a eficácia da terapia de TRE para a doença de Pompe, a única terapia aprovada pela FDA dos EUA, aumentou a demanda por terapia de reposição enzimática (TRE), que deverá impulsionar o crescimento do segmento. Além disso, os lançamentos de produtos pelos principais players do mercado em relação ao segmento também deverão impulsionar o crescimento do mercado durante o período de previsão. Por exemplo, em agosto de 2021, o FDA dos EUA aprovou uma nova terapia de reposição enzimática, Nexviazyme (alglucosidase alfa-ngpt) da Sanofi Genzyme, para pacientes com 1 ano ou mais de idade com doença de Pompe de início tardio.
Assim, espera-se que o segmento cresça muito nos próximos anos porque a terapia de reposição enzimática (TRE) funciona bem e novos produtos estão surgindo.
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Espera-se que a América do Norte testemunhe um crescimento significativo durante o período de previsão
Espera-se que a América do Norte testemunhe um crescimento considerável durante o período de previsão. O crescimento deve-se a factores como o crescente lançamento de novos medicamentos, a presença de um grande número de empresas farmacêuticas, o aumento das despesas em investigação e desenvolvimento e o aumento da preferência dos pacientes associada a terapias avançadas, lançamentos de produtos e avanços tecnológicos. Por exemplo, de acordo com o estudo publicado no International Journal of Neonatal Screening em março de 2021, a Califórnia examinou mais de meio milhão de crianças, com uma frequência de nascimento de 1 em cada 25.200 em 2021. Além disso, de acordo com o jornal de pesquisa publicado em Em novembro de 2021, a prevalência da doença de Pompe de início tardio (LOPD) em pessoas nos Estados Unidos, Montreal e Canadá é estimada em 1,0%. Como resultado, espera-se que o aumento da prevalência da doença de Pompe impulsione o crescimento do mercado na região norte-americana.
Lançamentos de produtos importantes, alta concentração de players de mercado ou presença de fabricantes, aquisições e parcerias entre grandes players, aumento da prevalência da doença de Pompe e iniciativas governamentais crescentes nos Estados Unidos são alguns dos fatores que impulsionam o crescimento do mercado da doença de Pompe no país. Por exemplo, em Janeiro de 2021, o Fundo de Assistência (TAF) lançou um novo programa para pessoas qualificadas que vivem com a doença de Pompe para ajudá-las e às suas famílias com despesas médicas desembolsadas. O programa ajuda com copagamentos relacionados ao tratamento, prêmios de seguro saúde e outras despesas médicas associadas à condição metabólica, que afeta cerca de uma em cada 40 mil pessoas nos Estados Unidos. Por exemplo, em fevereiro de 2021, a Spark Therapeutics, membro do Grupo Roche, anunciou a dosagem do primeiro participante do ensaio RESOLUTESM de Fase 1/2 de SPK-3006, um vetor adeno-associado viral (AAV) dirigido ao fígado em investigação. terapia genética para a doença de Pompe de início tardio (LOPD). Portanto, espera-se que o aumento da conscientização sobre a doença de Pompe e o lançamento de produtos alimentem o crescimento do mercado no país.
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Visão geral da indústria da doença de Pompe
O mercado da doença de Pompe é moderadamente competitivo e consiste em vários players importantes. Algumas empresas que atualmente dominam o mercado são Amicus Therapeutics, EpiVax, Inc., Oxyrane, Sanofi, Astellas Pharma e Genethon, entre outras.
Líderes de mercado da doença de Pompe
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Amicus Therapeutics
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EpiVax, Inc
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Sanofi Inc.
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AVROBIO, Inc.
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Astellas Pharma
- *Isenção de responsabilidade: Principais participantes classificados em nenhuma ordem específica
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Notícias do mercado da doença de Pompe
- Junho de 2022 A Comissão Europeia concedeu autorização de comercialização para Nexvia Dyme (alglucosidase alfa), uma terapia de reposição enzimática (TRE) para o tratamento de longo prazo da doença de Pompe de início tardio e infantil, uma doença muscular rara, progressiva e debilitante. transtorno.
- Fevereiro de 2022 Maze Therapeutics, uma empresa que traduz conhecimentos genéticos em novos medicamentos de precisão, relatou novos dados pré-clínicos que apoiam o avanço do MZE001, que visa abordar a doença de Pompe, reduzindo a acumulação patológica de glicogénio através da inibição da glicogénio sintase muscular (GYS1).
Segmentação da indústria da doença de Pompe
De acordo com o escopo do relatório, a doença de Pompe, também conhecida como distúrbio do tipo II da doença de armazenamento de glicogênio, é um distúrbio metabólico hereditário autossômico recessivo causado pelo acúmulo de glicogênio no lisossoma. A doença de Pompe é uma doença rara (estimada em 1 em cada 40.000 nascimentos), hereditária e muitas vezes fatal que incapacita o coração e os músculos esqueléticos. É causada por mutações em um gene que produz uma enzima chamada alfa-glicosidase ácida (GAA). O Mercado de Doenças de Pompe é segmentado por Via de Administração (Oral e Parenteral), Tipo de Tratamento (Terapia de Redução de Substrato (SRT), Terapia de Substituição Enzimática (ERT) e outros), Usuário Final (Hospitais, Centros de Cirurgia Ambulatorial e Outros), e Geografia (América do Norte, Europa, Ásia-Pacífico, Oriente Médio e África e América do Sul). O relatório oferece o valor (em milhões de dólares) para os segmentos acima. O relatório de mercado também abrange os tamanhos e tendências estimados do mercado para 17 países nas principais regiões do mundo. O relatório atribui um valor de (milhões de dólares) aos segmentos mencionados.
| Por Rota de Administração | Oral | ||
| Parenteral | |||
| Por tipo de tratamento | Terapia de Redução de Substrato (SRT) | ||
| Terapia de reposição enzimática (TRE) | |||
| Outros tipos de tratamento | |||
| Por usuário final | Hospitais | ||
| Centros Cirúrgicos Ambulatoriais | |||
| Outros usuários finais | |||
| Geografia | América do Norte | Estados Unidos | |
| Canadá | |||
| México | |||
| Europa | Alemanha | ||
| Reino Unido | |||
| França | |||
| Itália | |||
| Espanha | |||
| Resto da Europa | |||
| Ásia-Pacífico | China | ||
| Japão | |||
| Índia | |||
| Austrália | |||
| Coreia do Sul | |||
| Resto da Ásia-Pacífico | |||
| Oriente Médio e África | CCG | ||
| África do Sul | |||
| Resto do Médio Oriente e África | |||
| América do Sul | Brasil | ||
| Argentina | |||
| Resto da América do Sul | |||
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Perguntas frequentes sobre pesquisa de mercado da doença de Pompe
Qual é o tamanho atual do mercado da doença de Pompe?
O Mercado de Doenças de Pompe deverá registrar um CAGR de 4,5% durante o período de previsão (2024-2029)
Quem são os principais atores do mercado da doença de Pompe?
Amicus Therapeutics, EpiVax, Inc, Sanofi Inc., AVROBIO, Inc., Astellas Pharma são as principais empresas que operam no Mercado de Doenças de Pompe.
Qual é a região que mais cresce no mercado de doenças de Pompe?
Estima-se que a Ásia-Pacífico cresça no maior CAGR durante o período de previsão (2024-2029).
Qual região tem a maior participação no mercado de doenças de Pompe?
Em 2024, a América do Norte é responsável pela maior participação de mercado no Mercado de Doenças de Pompe.
Que anos este Mercado da Doença de Pompe cobre?
O relatório abrange o tamanho histórico do mercado de doenças de Pompe para os anos 2019, 2020, 2021, 2022 e 2023. O relatório também prevê o tamanho do mercado de doenças de Pompe para os anos 2024, 2025, 2026, 2027, 2028 e 2029.
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Relatório da indústria de tratamento da doença de Pompe
Estatísticas para a participação de mercado, tamanho e taxa de crescimento de receita do tratamento de doenças de Pompe em 2024, criadas por Mordor Intelligence™ Industry Reports. A análise do Tratamento da Doença de Pompe inclui uma perspectiva de previsão de mercado para 2029 e uma visão histórica. Obtenha uma amostra desta análise do setor como um download gratuito em PDF do relatório.
