Tamanho do mercado de medicamentos órfãos e análise de ações – Tendências e previsões de crescimento (2024 – 2029)

O relatório abrange empresas globais do mercado de medicamentos órfãos e é segmentado por tipo de medicamento (biológico, não biológico), medicamentos mais vendidos (Revlimid, Darzalex, Rituxan, Tafinlar, Ninlaro, Imbruvica, Myozyme, Soliris, Jakafi, Kyprolis, outros mais vendidos Medicamentos), Tipo de Doença (Oncologia, Hematologia, Neurologia, Cardiovascular, Outros Tipos de Doenças) e Geografia (América do Norte, Europa, Ásia-Pacífico, Oriente Médio e África e América do Sul). O tamanho do mercado e as previsões são fornecidos em termos de valor (milhões de dólares) para todos os segmentos acima.

Tamanho do mercado de medicamentos órfãos

Resumo do mercado de medicamentos órfãos
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Período de Estudo 2019 - 2029
Tamanho do mercado (2024) USD 217.35 bilhões de dólares
Tamanho do mercado (2029) USD 294.17 bilhões de dólares
CAGR(2024 - 2029) 6.24 %
Mercado de Crescimento Mais Rápido Ásia-Pacífico
Maior Mercado América do Norte
Concentração de Mercado Baixo

Jogadores principais

Principais players do mercado de medicamentos órfãos

*Isenção de responsabilidade: Principais participantes classificados em nenhuma ordem específica

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Análise do mercado de medicamentos órfãos

O tamanho do mercado global de medicamentos órfãos é estimado em US$ 217,35 bilhões em 2024, e deverá atingir US$ 294,17 bilhões até 2029, crescendo a um CAGR de 6,24% durante o período de previsão (2024-2029).

O surto de COVID-19 é uma preocupação de saúde pública sem precedentes que teve um impacto significativo no mercado mundial de medicamentos órfãos, uma vez que os serviços hospitalares e de saúde foram severamente reduzidos devido à exclusão social e a cadeia de abastecimento foi prejudicada. Em Setembro de 2020, na sequência de críticas de que tratar a covid-19 como uma doença rara era insincero, a Administração de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA) retirou a designação de medicamento órfão de um potencial tratamento para a covid-19 da Gilead Science. Tais casos podem dificultar o crescimento do mercado durante a pandemia. Assim, prevê-se que a pandemia tenha um impacto significativo no mercado estudado.

Alguns dos fatores responsáveis ​​pelo crescimento deste mercado incluem a exclusividade de mercado para desenvolvedores de medicamentos órfãos, a crescente prevalência de doenças raras e políticas governamentais favoráveis.

Globalmente, a prevalência de doenças raras entre a população global tem aumentado nos últimos anos. Para resolver este problema, tanto os países em desenvolvimento como os desenvolvidos formularam regulamentos que promovem o desenvolvimento de medicamentos para doenças raras, bem como garantem que estes medicamentos sejam facilmente disponíveis. De acordo com o Centro de Informação sobre Doenças Genéticas e Raras (GARD), em maio de 2022, 1 em cada 10 americanos (ou 30 milhões de pessoas) tem uma doença rara e existem aproximadamente 7.000 doenças raras conhecidas. Além disso, de acordo com dados atualizados em setembro de 2021 pela GlobalGenes, mais de 400 milhões de pessoas em todo o mundo são afetadas por doenças raras. 80% das doenças raras foram identificadas com origem genética. Além disso, de acordo com o estudo intitulado Doenças raras manter a dinâmica, publicado em março de 2022, as empresas farmacêuticas gastaram 22,9 mil milhões de dólares no total em investigação sobre doenças raras em 2021, um crescimento de 28% em relação a 2020. Assim, a prevalência crescente e o aumento da investigação e as despesas de desenvolvimento em doenças raras estão a criar oportunidades para medicamentos órfãos inovadores. Assim, espera-se impulsionar o crescimento do mercado ao longo do período de análise (2022-2027).

Além disso, políticas governamentais favoráveis ​​para aprovação e produção de medicamentos órfãos apoiam o crescimento do mercado. Alguns dos países com a bem reconhecida lei sobre medicamentos órfãos (ODA) incluem os Estados Unidos, o Japão, a Austrália e a Europa. O Japão, com o seu seguro de saúde para aproximadamente 99% dos seus cidadãos, expandiu recentemente os seus critérios de medicamentos órfãos de menos de 50.000 pacientes para menos de 180.000 pacientes, para proporcionar mais oportunidades aos pacientes, pagadores e fornecedores, para alcançarem sucesso contra doenças órfãs. Na Europa, a Agência Europeia de Medicamentos (EMA) é a organização central relacionada com a facilitação do desenvolvimento e autorização de medicamentos para doenças raras. As aprovações têm sido consistentemente elevadas nos últimos cinco anos, em toda a União Europeia.

Além disso, o aumento das atividades de pesquisa e desenvolvimento no desenvolvimento de novas terapias para doenças raras também está impulsionando o crescimento do mercado. Por exemplo, de acordo com ClinicalTrails.gov em dezembro de 2021, um estudo intitulado Qualidade de vida relacionada à saúde bucal de pacientes com doenças raras uma abordagem qualitativa (RaroDentAXE3) sob investigação da Assistance Publique - Hôpitaux de Paris deverá ser concluído até dezembro de 2022. Assim, prevê-se que o número crescente de estudos sobre doenças raras impulsione o crescimento do mercado durante o período de previsão.

Assim, espera-se que todos os fatores acima mencionados impulsionem o crescimento do mercado durante o período de previsão. No entanto, um pool limitado de pacientes para ensaios clínicos e marketing restringe o crescimento do mercado.

Tendências do mercado de medicamentos órfãos

O segmento de neurologia deverá testemunhar o crescimento durante o período de previsão

Os distúrbios neurológicos representam quase metade dessas doenças raras. Devido à falta de testes de rastreio, sequenciação genómica diagnóstica e conhecimentos clínicos especializados, as doenças raras do sistema nervoso central (SNC) são frequentemente difíceis de identificar e tratar. Existem cerca de 5.000 a 8.000 doenças raras. Alguns distúrbios neurológicos incluem síndrome da distrofia simpática reflexa, síndrome de Battaglia-Neri, doença de Creutzfeldt Jakob, agnosia, síndrome de Aicardi e síndrome de Aicardi-Goutieres. De acordo com o relatório intitulado Prevalência e incidência de doenças raras dados bibliográficos, publicado em janeiro de 2022, a prevalência da polineuropatia desmielinizante inflamatória crónica é de 3,7 na Europa. No entanto, o diagnóstico de doenças neurológicas raras envolve várias barreiras, como a falta de consciência sobre doenças neurológicas raras na população. As doenças raras estão a criar enormes encargos económicos e de saúde em todo o mundo.

Os dados da Organização Nacional para Doenças Raras (NORD) atualizados em junho de 2020 estimam que existem mais de 7.000 doenças raras que afetam mais de 30 milhões de americanos. Além disso, acredita-se que cerca de um terço deles inclua componentes e sintomas neurológicos. Além disso, de acordo com os dados publicados pelo Center for Rare Neurological Disease Research em janeiro de 2021, as doenças neurológicas raras afetam aproximadamente 200.000 indivíduos nos Estados Unidos. Assim, o fardo crescente das doenças neurológicas raras impulsiona a procura de medicamentos órfãos.

De acordo com o estudo intitulado Usando quatro décadas de designações de medicamentos órfãos da FDA para descrever tendências no desenvolvimento de medicamentos para doenças raras crescimento substancial observado no desenvolvimento de medicamentos para doenças raras oncológicas, neurológicas e de início pediátrico, publicado na Orphanet of the Rare Doenças em julho de 2021, oncologia (1910, 37%), neurologia (674, 13%) e doenças infecciosas (436, 9%) foram as três principais categorias terapêuticas representadas nas designações de medicamentos órfãos.

Além disso, prevê-se que a crescente aprovação da Food and Drug Administration (FDA) para o medicamento órfão impulsione o crescimento do segmento. Por exemplo, em novembro de 2021, a PharmaTher Holdings Ltd. receberá a Designação de Medicamento Órfão ('ODD') para cetamina para tratar o Status Epilepticus, um distúrbio neurológico raro que requer tratamento de emergência para uma convulsão.

Assim, espera-se que todos os fatores acima mencionados impulsionem o crescimento do segmento ao longo do período de previsão.

Mercado de medicamentos órfãos número total de ensaios clínicos, por medicamentos órfãos, em 19 de julho de 2022

A América do Norte domina o mercado e espera fazer o mesmo no período de previsão

A América do Norte domina actualmente o mercado de medicamentos órfãos e espera-se que continue a ser uma fortaleza durante mais alguns anos. Na região da América do Norte, os Estados Unidos detêm a maior participação de mercado. Uma das razões para o crescimento do mercado é que, nos Estados Unidos, o status de medicamento órfão designado por medicamento recebe sete anos de exclusividade de marketing mediante aprovação do FDA para uma indicação específica, créditos fiscais e isenção de taxas de uso.

Além disso, as doenças raras são encontradas em cerca de 30 milhões de americanos, de acordo com dados atualizados em maio de 2022 pelo Centro de Informação sobre Doenças Genéticas e Raras (GARD), e em 3,1 milhões de canadenses, de acordo com a atualização de 2021 da Organização Canadense para Doenças Raras (CORD). Devido à elevada prevalência na América, o governo tem fornecido apoio a pacientes com doenças raras através de bolsas e fundos de investigação. Com apenas 5% das doenças raras com tratamento aprovado pela FDA, o NIH concedeu 31 milhões de dólares em subvenções para estudar doenças raras entre 2019 e 2020. Da mesma forma, em Outubro de 2020, a Food and Drug Administration (FDA) realizou o Orphan Drug Administration Act e concedeu mais de US$ 16 milhões para seis estudos de pesquisa clínica para a indústria e a academia durante os próximos quatro anos.

Além disso, prevê-se que um número crescente de medicamentos com a designação de medicamento órfão impulsione o crescimento do mercado. Por exemplo, em junho de 2020, a Agios Pharmaceuticals Inc. recebeu a designação de medicamento órfão da Administração de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA) para seu candidato em pipeline, o Mitapivat, para o tratamento da talassemia. Em maio de 2020, a AstraZeneca Plc e a Daiichi Sankyo Company receberam a designação de medicamento órfão da Administração de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA) para Enhertu (Trastuzumab deruxtecan) para o tratamento de pacientes com câncer gástrico, incluindo câncer da junção gastroesofágica.

Portanto, devido aos fatores mencionados acima, prevê-se que o mercado de medicamentos órfãos cresça na região norte-americana.

Mercado de medicamentos órfãos – Taxa de crescimento por região

Visão geral da indústria de medicamentos órfãos

O mercado de medicamentos órfãos é moderadamente competitivo. Em termos de participação de mercado, alguns dos principais players dominam atualmente o mercado. Com o número crescente de doenças e o número crescente de casos todos os anos, alguns intervenientes mais pequenos estão a entrar no mercado e a deter uma quota substancial. Alguns dos participantes do mercado incluem Celgene Corporation, Takeda Pharmaceutical Company Limited, Novartis AG, Johnson Johnson, F. Hoffmann-La Roche Ltd e outros.

Líderes de mercado de medicamentos órfãos

  1. Takeda Pharmaceutical Company Limited

  2. Novartis AG

  3. Johnson & Johnson

  4. F. Hoffmann-La Roche Ltd

  5. Bristol-Myers Squibb Company (Celgene Corporation)

*Isenção de responsabilidade: Principais participantes classificados em nenhuma ordem específica

Concentração do mercado de medicamentos órfãos
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Notícias do mercado de medicamentos órfãos

Em junho de 2022, a Food and Drug Administration (FDA) concedeu a designação de medicamento órfão ao evorpacept, um bloqueador CD47 de próxima geração, para o tratamento de pessoas com leucemia mieloide aguda (LMA), da ALX Oncology Holdings Inc.

Em março de 2022, a Food and Drug Administration designou uma terapia de células T com receptor de células T (TCR) editada por CRISPR sob investigação pela Intellia Therapeutics como um medicamento órfão para o tratamento de leucemia mieloide aguda (LMA).

Relatório de mercado de medicamentos órfãos – Índice

  1. 1. INTRODUÇÃO

    1. 1.1 Premissas do Estudo e Definição de Mercado

      1. 1.2 Escopo do estudo

      2. 2. METODOLOGIA DE PESQUISA

        1. 3. SUMÁRIO EXECUTIVO

          1. 4. DINÂMICA DE MERCADO

            1. 4.1 Visão geral do mercado

              1. 4.2 Drivers de mercado

                1. 4.2.1 Exclusividade de mercado para desenvolvedores de medicamentos órfãos

                  1. 4.2.2 Aumento da prevalência de doenças raras

                    1. 4.2.3 Políticas Governamentais Favoráveis

                    2. 4.3 Restrições de mercado

                      1. 4.3.1 Alto custo de tratamento por paciente

                        1. 4.3.2 Conjunto limitado de pacientes para ensaios clínicos e marketing de produtos

                        2. 4.4 Análise das Cinco Forças de Porter

                          1. 4.4.1 Ameaça de novos participantes

                            1. 4.4.2 Poder de barganha dos compradores/consumidores

                              1. 4.4.3 Poder de barganha dos fornecedores

                                1. 4.4.4 Ameaça de produtos substitutos

                                  1. 4.4.5 Intensidade da rivalidade competitiva

                                2. 5. SEGMENTAÇÃO DE MERCADO (Tamanho de Mercado por Valor - milhões de dólares)

                                  1. 5.1 Por tipo de medicamento

                                    1. 5.1.1 Biológico

                                      1. 5.1.2 Não biológico

                                      2. 5.2 Por medicamentos mais vendidos

                                        1. 5.2.1 Revlimid

                                          1. 5.2.2 Darzalex

                                            1. 5.2.3 Rituxan

                                              1. 5.2.4 Tafins

                                                1. 5.2.5 Ninlaro

                                                  1. 5.2.6 Imbruvica

                                                    1. 5.2.7 Myozyme

                                                      1. 5.2.8 Soliris

                                                        1. 5.2.9 Jakafi

                                                          1. 5.2.10 Kyprolis

                                                            1. 5.2.11 Outros medicamentos mais vendidos

                                                            2. 5.3 Por tipo de doença

                                                              1. 5.3.1 Oncologia

                                                                1. 5.3.2 Hematologia

                                                                  1. 5.3.3 Neurologia

                                                                    1. 5.3.4 Cardiovascular

                                                                      1. 5.3.5 Outros tipos de doenças

                                                                      2. 5.4 Geografia

                                                                        1. 5.4.1 América do Norte

                                                                          1. 5.4.1.1 Estados Unidos

                                                                            1. 5.4.1.2 Canadá

                                                                              1. 5.4.1.3 México

                                                                              2. 5.4.2 Europa

                                                                                1. 5.4.2.1 Alemanha

                                                                                  1. 5.4.2.2 Reino Unido

                                                                                    1. 5.4.2.3 França

                                                                                      1. 5.4.2.4 Itália

                                                                                        1. 5.4.2.5 Espanha

                                                                                          1. 5.4.2.6 Resto da Europa

                                                                                          2. 5.4.3 Ásia-Pacífico

                                                                                            1. 5.4.3.1 China

                                                                                              1. 5.4.3.2 Japão

                                                                                                1. 5.4.3.3 Índia

                                                                                                  1. 5.4.3.4 Austrália

                                                                                                    1. 5.4.3.5 Coreia do Sul

                                                                                                      1. 5.4.3.6 Resto da Ásia-Pacífico

                                                                                                      2. 5.4.4 Oriente Médio e África

                                                                                                        1. 5.4.4.1 CCG

                                                                                                          1. 5.4.4.2 África do Sul

                                                                                                            1. 5.4.4.3 Resto do Médio Oriente e África

                                                                                                            2. 5.4.5 América do Sul

                                                                                                              1. 5.4.5.1 Brasil

                                                                                                                1. 5.4.5.2 Argentina

                                                                                                                  1. 5.4.5.3 Resto da América do Sul

                                                                                                              2. 6. CENÁRIO COMPETITIVO

                                                                                                                1. 6.1 Perfis de empresa

                                                                                                                  1. 6.1.1 Farmacêutica Alexion

                                                                                                                    1. 6.1.2 Bristol-Myers Squibb Company (Celgene Corporation)

                                                                                                                      1. 6.1.3 Novartis AG

                                                                                                                        1. 6.1.4 Pfizer Inc.

                                                                                                                          1. 6.1.5 F. Hoffmann-La Roche Ltd

                                                                                                                            1. 6.1.6 Takeda Pharmaceutical Company Limited

                                                                                                                              1. 6.1.7 Amgen Inc.

                                                                                                                                1. 6.1.8 Sanofi S.A

                                                                                                                                  1. 6.1.9 Johnson & Johnson

                                                                                                                                    1. 6.1.10 AstraZeneca Plc

                                                                                                                                      1. 6.1.11 AbbVie Inc.

                                                                                                                                        1. 6.1.12 GlaxoSmithKline Plc

                                                                                                                                          1. 6.1.13 Daiichi Sankyo Company Limited

                                                                                                                                            1. 6.1.14 Bayer AG

                                                                                                                                          2. 7. OPORTUNIDADES DE MERCADO E TENDÊNCIAS FUTURAS

                                                                                                                                            ** O cenário competitivo abrange - Visão geral dos negócios, finanças, produtos e estratégias e desenvolvimentos recentes
                                                                                                                                            bookmark Você pode comprar partes deste relatório. Confira os preços para seções específicas
                                                                                                                                            Obtenha o detalhamento de preços agora

                                                                                                                                            Segmentação da indústria de medicamentos órfãos

                                                                                                                                            De acordo com o escopo do relatório, os medicamentos órfãos podem ser definidos como uma molécula destinada ao tratamento de uma doença rara. A doença rara, como o nome sugere, tem uma baixa taxa de prevalência e foi definida de forma diferente entre localizações geográficas. O mercado de medicamentos órfãos é segmentado por tipo de medicamento (biológico, não biológico), medicamentos mais vendidos (Revlimid, Darzalex, Rituxan, Tafinlar, Ninlaro, Imbruvica, Myozyme, Soliris, Jakafi, Kyprolis, outros medicamentos mais vendidos), tipo de doença ( Oncologia, Hematologia, Neurologia, Cardiovascular, Outros Tipos de Doenças) e Geografia (América do Norte, Europa, Ásia-Pacífico, Oriente Médio e África e América do Sul). O relatório de mercado também abrange os tamanhos e tendências estimados do mercado para 17 países diferentes em todo o mundo. principais regiões do mundo. O relatório oferece o valor (em milhões de dólares) para os segmentos acima.

                                                                                                                                            Por tipo de medicamento
                                                                                                                                            Biológico
                                                                                                                                            Não biológico
                                                                                                                                            Por medicamentos mais vendidos
                                                                                                                                            Revlimid
                                                                                                                                            Darzalex
                                                                                                                                            Rituxan
                                                                                                                                            Tafins
                                                                                                                                            Ninlaro
                                                                                                                                            Imbruvica
                                                                                                                                            Myozyme
                                                                                                                                            Soliris
                                                                                                                                            Jakafi
                                                                                                                                            Kyprolis
                                                                                                                                            Outros medicamentos mais vendidos
                                                                                                                                            Por tipo de doença
                                                                                                                                            Oncologia
                                                                                                                                            Hematologia
                                                                                                                                            Neurologia
                                                                                                                                            Cardiovascular
                                                                                                                                            Outros tipos de doenças
                                                                                                                                            Geografia
                                                                                                                                            América do Norte
                                                                                                                                            Estados Unidos
                                                                                                                                            Canadá
                                                                                                                                            México
                                                                                                                                            Europa
                                                                                                                                            Alemanha
                                                                                                                                            Reino Unido
                                                                                                                                            França
                                                                                                                                            Itália
                                                                                                                                            Espanha
                                                                                                                                            Resto da Europa
                                                                                                                                            Ásia-Pacífico
                                                                                                                                            China
                                                                                                                                            Japão
                                                                                                                                            Índia
                                                                                                                                            Austrália
                                                                                                                                            Coreia do Sul
                                                                                                                                            Resto da Ásia-Pacífico
                                                                                                                                            Oriente Médio e África
                                                                                                                                            CCG
                                                                                                                                            África do Sul
                                                                                                                                            Resto do Médio Oriente e África
                                                                                                                                            América do Sul
                                                                                                                                            Brasil
                                                                                                                                            Argentina
                                                                                                                                            Resto da América do Sul

                                                                                                                                            Perguntas frequentes sobre pesquisa de mercado de medicamentos órfãos

                                                                                                                                            O tamanho do mercado global de medicamentos órfãos deverá atingir US$ 217,35 bilhões em 2024 e crescer a um CAGR de 6,24% para atingir US$ 294,17 bilhões até 2029.

                                                                                                                                            Em 2024, o tamanho do mercado global de medicamentos órfãos deverá atingir US$ 217,35 bilhões.

                                                                                                                                            Takeda Pharmaceutical Company Limited, Novartis AG, Johnson & Johnson, F. Hoffmann-La Roche Ltd, Bristol-Myers Squibb Company (Celgene Corporation) são as principais empresas que operam no mercado global de medicamentos órfãos.

                                                                                                                                            Estima-se que a Ásia-Pacífico cresça no maior CAGR durante o período de previsão (2024-2029).

                                                                                                                                            Em 2024, a América do Norte é responsável pela maior participação de mercado no mercado global de medicamentos órfãos.

                                                                                                                                            Em 2023, o tamanho do mercado global de medicamentos órfãos foi estimado em US$ 204,58 bilhões. O relatório abrange o tamanho histórico do mercado global de medicamentos órfãos para os anos 2019, 2020, 2021, 2022 e 2023. O relatório também prevê o tamanho do mercado global de medicamentos órfãos para os anos 2024, 2025, 2026, 2027, 2028 e 2029.

                                                                                                                                            Relatório da Indústria de Medicamentos Órfãos

                                                                                                                                            Estatísticas para a participação de mercado de medicamentos órfãos em 2024, tamanho e taxa de crescimento de receita, criadas por Mordor Intelligence™ Industry Reports. A análise de medicamentos órfãos inclui uma previsão de mercado para 2029 e uma visão histórica. Obtenha uma amostra desta análise do setor como um download gratuito em PDF do relatório.

                                                                                                                                            close-icon
                                                                                                                                            80% de nossos clientes procuram relatórios feitos sob medida. Como você quer que adaptemos o seu?

                                                                                                                                            Por favor, insira um ID de e-mail válido

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