Tamanho do mercado de tratamento de doenças de armazenamento lisossômico e análise de ações – Tendências e previsões de crescimento (2024 – 2029)

O mercado de tratamento de doenças de armazenamento lisossômico é segmentado por tipo de terapia (terapia de substituição enzimática, terapia de redução de substrato), por aplicação (doença de Gaucher, cistinose, doença de Pompe, doença de Fabry e outras aplicações) e geografia (América do Norte, Europa, Ásia- Pacífico e Resto do Mundo). O relatório oferece o valor (em milhões de dólares) para os segmentos acima.

Tamanho do mercado de tratamento de doenças de armazenamento lisossomal

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Resumo do mercado de tratamento de doenças de armazenamento lisossomal
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Período de Estudo 2021 - 2029
Ano Base Para Estimativa 2023
CAGR 8.20 %
Mercado de Crescimento Mais Rápido Ásia-Pacífico
Maior Mercado América do Norte
Concentração de Mercado Médio

Jogadores principais

Principais players do mercado de tratamento de doenças de armazenamento lisossômico

*Isenção de responsabilidade: Principais participantes classificados em nenhuma ordem específica

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Análise de mercado de tratamento de doenças de armazenamento lisossômico

Espera-se que o mercado de tratamento de doenças de armazenamento lisossômico registre um CAGR de 8,2% durante o período de previsão.

O crescimento do tratamento da doença de depósito lisossômico é impulsionado pelo aumento da pesquisa e desenvolvimento e pela disseminação da conscientização entre as pessoas sobre a doença de depósito lisossômico. Além disso, o crescente investimento em pesquisa e desenvolvimento também contribui para o crescimento do mercado. De acordo com estudo publicado pela National Library of Medicine, em julho de 2022, quando vistos em grupo, os LSDs são muito mais comuns. A incidência combinada é entre 1 em 5.000 e 1 em 8.000. De acordo com a mesma fonte, tanto a etnia como a geografia desempenham um papel na incidência de LSDs. Por exemplo, a doença de Gaucher (DG) ocorre em 1 em 40.000 a 1 em 60.000 na população em geral. Nos judeus do Leste Europeu (judeus Ashkenazi), a GD chega a 1 em 800, e a doença de Tay-Sachs chega a 1 em 3.900. Niemann-Pick A e mucolipidose IV também ocorrem com maior frequência nesta população. Na população finlandesa, a aspartilglucosaminúria ocorre com uma frequência de 1 em 18.500. Assim, espera-se que a carga crescente de LSDs aumente o crescimento do mercado de tratamento de doenças de armazenamento lisossomal durante o período de previsão.

O lançamento de novos medicamentos em todo o mundo aumentará a procura de tratamento desta doença e impulsionará ainda mais o crescimento das receitas do mercado. Além disso, o aumento das despesas em ID a nível mundial também promoverá o trabalho em novas terapêuticas e no tratamento de doenças de armazenamento lisossómico. Por exemplo, em fevereiro de 2021, a Genethon lançou um ensaio clínico de terapia genética para a doença de Pompe de início tardio, liderado pela empresa Spark Therapeutics, utilizando tecnologias desenvolvidas na Genethon.

Além disso, a sensibilização para as doenças de depósito lisossómico é crucial para os pacientes e para o pessoal de saúde. Nos últimos anos, tem havido um aumento na conscientização relacionada ao tratamento da doença de Fabry em diferentes países, como Estados Unidos, Reino Unido e outros. Por exemplo, de acordo com a National Fabry Disease Foundation (NFDF), todos os anos 'Abril' é comemorado como o Mês de Conscientização sobre a Doença de Fabry. Além disso, outras organizações que celebram formalmente abril como o Mês de Conscientização sobre a Doença de Fabry incluem a Fabry International Network (FIN), a Fabry Australia e a MPS Society no Reino Unido. Além disso, durante o mês de abril, estas organizações aumentam a sensibilização para a doença de Fabry. Isso inclui educar o público, pacientes, cuidadores e profissionais de saúde. Além disso, as atividades de sensibilização ajudam a melhorar a perceção, o diagnóstico e a gestão de tais doenças.

Além disso, o aumento do desenvolvimento em terapias de substituição enzimática e terapia genética também criará uma oportunidade lucrativa para o mercado de doenças de pompe no período previsto, uma vez que estas são as terapias utilizadas para tratar este distúrbio. No entanto, os elevados custos de tratamento associados às doenças de armazenamento lisossomal podem prejudicar o mercado até certo ponto.

Tendências do mercado de tratamento de doenças de armazenamento lisossômico

Espera-se que o segmento da doença de Pompe detenha uma grande participação de mercado no mercado de tratamento de doenças de armazenamento lisossômico

A doença de Pompe é uma doença rara classificada como infantil precoce ou de início tardio, afetando principalmente o músculo esquelético, defeitos cardíacos e problemas respiratórios.

Quanto ao Instituto Nacional de Saúde, em abril de 2022, a doença de Pompe afetava 1 em cada 40 mil indivíduos nos Estados Unidos. Além disso, de acordo com o estudo intitulado Frequência de portadores e prevalência genética prevista da doença de Pompe com base em um banco de dados da população geral relatório de Genética Molecular e Metabolismo de junho de 2021, Variantes Patogênicas ou Provavelmente Patogênicas (PLPVs) foram encontradas em proporções mais altas no Leste Asiático e Pacientes africanos com doença de Pompe clássica de início infantil. Na população geral, a frequência total de portadores (FC) e a prevalência genética prevista (pGP) foram de 1,3% (1 em 77) e 1:23.232, respetivamente. Assim, prevê-se que a crescente prevalência da doença de pompe impulsione o crescimento do segmento de mercado durante o período de previsão.

Além disso, prevê-se que as aprovações e lançamentos de produtos pelos principais players do mercado em relação ao segmento impulsionem o mercado durante o período de previsão. Por exemplo, em agosto de 2021, o FDA dos EUA aprovou uma nova terapia de reposição enzimática, avalglucosidase alfa, para pacientes com 1 ano ou mais com doença de Pompe de início tardio.

Assim, prevê-se que todos os fatores acima mencionados impulsionem o crescimento do segmento durante o período de previsão.

Mercado de tratamento de doenças de armazenamento lisossomal financiamento de pesquisa para doenças raras (em milhões), Estados Unidos, 2020 e 2021

Espera-se que a América do Norte detenha uma participação significativa no mercado e faça o mesmo no período de previsão

Espera-se que a América do Norte detenha uma grande participação de mercado no mercado global de tratamento de doenças de armazenamento lisossômico devido à crescente incidência de distúrbios de armazenamento lisossômico nesta região.

Segundo a NORD, dados atualizados em março de 2021, aproximadamente 6.000 indivíduos são afetados pela doença de Gaucher nos Estados Unidos. Além disso, a doença de Gaucher tipo 1 é a forma mais comum da doença nos países ocidentais, representando cerca de 95 por cento dos pacientes. Além disso, o aumento da investigação e desenvolvimento para diagnóstico e desenvolvimento de medicamentos para o tratamento de doenças lisossómicas e a presença de infra-estruturas de saúde bem estabelecidas também estão a alimentar, em grande medida, o crescimento do mercado regional global.

Além disso, com o aumento dos lançamentos de produtos e a aprovação do FDA dos EUA, e as atividades dos principais players, espera-se que o mercado veja um aumento. Por exemplo, em agosto de 2021, o FDA dos EUA aprovou Nexviazyme para infusão intravenosa para tratar pacientes com 1 ano de idade ou mais com doença de Pompe de início tardio. Além disso, o FDA dos EUA concedeu a designação de medicamento órfão (ODD) ao AL01211 da AceLink Therapeutics para tratar a doença de Fabry. Espera-se que tais instâncias impulsionem o crescimento do mercado durante o período de previsão.

Além disso, espera-se também que o aumento da conscientização sobre doenças raras e a infraestrutura de saúde desenvolvida alimentem o crescimento do mercado nesta região.

Mercado de tratamento de doenças de armazenamento lisossômico – Taxa de crescimento por região

Visão geral da indústria de tratamento de doenças de armazenamento lisossômico

O mercado de tratamento de doenças de armazenamento lisossômico está consolidado e consiste em alguns grandes players. Em termos de participação de mercado, alguns dos principais players estão atualmente dominando o mercado. Alguns dos principais players do mercado incluem Pfizer Inc, Takeda Pharmaceutical Company Limited (Shire Plc), Sanofi (Genzyme Corporation), BioMarin, Johnson Johnson (Actelion Pharmaceuticals Ltd), Amicus Therapeutics, Inc, Alexion Pharmaceuticals, Inc, Sigilon Therapeutics, Inc. e Orphazyme A/S.

Líderes de mercado no tratamento de doenças de armazenamento lisossômico

  1. Pfizer Inc

  2. Takeda Pharmaceutical Company Limited (Shire Plc)

  3. Sanofi (Genzyme Corporation)

  4. BioMarin

  5. Johnson & Johnson (Actelion Pharmaceuticals Ltd)

*Isenção de responsabilidade: Principais participantes classificados em nenhuma ordem específica

Concentração do mercado de tratamento de doenças de armazenamento lisossomal
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Notícias do mercado de tratamento de doenças de armazenamento lisossômico

  • Em agosto de 2022, a Comissão Europeia aprovou o Galafold comercializado pela Amicus Therapeutics para o tratamento a longo prazo de pacientes com doença de Fabry com idade igual ou superior a 12 anos com uma mutação passível.
  • Em fevereiro de 2022, a Maze Therapeutics, uma empresa que traduz conhecimentos genéticos em novos medicamentos de precisão, relatou novos dados pré-clínicos que apoiam o avanço do MZE001, que visa abordar a doença de Pompe, reduzindo a acumulação patológica de glicogénio através da inibição da glicogénio sintase muscular (GYS1).

Relatório de mercado de tratamento de doenças de armazenamento lisossômico – Índice

  1. 1. INTRODUÇÃO

    1. 1.1 Premissas do Estudo e Definição de Mercado

      1. 1.2 Escopo do estudo

      2. 2. METODOLOGIA DE PESQUISA

        1. 3. SUMÁRIO EXECUTIVO

          1. 4. DINÂMICA DE MERCADO

            1. 4.1 Visão geral do mercado

              1. 4.2 Drivers de mercado

                1. 4.2.1 Incidências crescentes de doenças lisossômicas e problemas crescentes

                  1. 4.2.2 Aumento da pesquisa e desenvolvimento para diagnóstico e desenvolvimento de medicamentos para tratamento de doenças lisossômicas

                  2. 4.3 Restrições de mercado

                    1. 4.3.1 Alto custo de tratamento

                    2. 4.4 Análise das Cinco Forças de Porter

                      1. 4.4.1 Ameaça de novos participantes

                        1. 4.4.2 Poder de barganha dos compradores/consumidores

                          1. 4.4.3 Poder de barganha dos fornecedores

                            1. 4.4.4 Ameaça de produtos substitutos

                              1. 4.4.5 Intensidade da rivalidade competitiva

                            2. 5. SEGMENTAÇÃO DE MERCADO (Tamanho de mercado por valor - milhões de dólares)

                              1. 5.1 Por tipo de terapia

                                1. 5.1.1 Terapia de reposição enzimática

                                  1. 5.1.1.1 Velaglucerase Alfa

                                    1. 5.1.1.2 Taliglucerase Alfa

                                      1. 5.1.1.3 Agalsidase beta

                                        1. 5.1.1.4 Laronidase

                                          1. 5.1.1.5 Imiglucerase

                                            1. 5.1.1.6 Outras terapias de reposição enzimática

                                            2. 5.1.2 Terapia de redução de substrato

                                              1. 5.1.2.1 Eleglustato

                                                1. 5.1.2.2 Miglustato

                                                  1. 5.1.2.3 Outras terapias de redução de substrato

                                                2. 5.2 Por aplicativo

                                                  1. 5.2.1 Doença de Gaucher

                                                    1. 5.2.2 Cistinose

                                                      1. 5.2.3 Doença de Pompe

                                                        1. 5.2.4 Doença de Fabry

                                                          1. 5.2.5 Outras aplicações

                                                          2. 5.3 Geografia

                                                            1. 5.3.1 América do Norte

                                                              1. 5.3.1.1 Estados Unidos

                                                                1. 5.3.1.2 Canadá

                                                                  1. 5.3.1.3 México

                                                                  2. 5.3.2 Europa

                                                                    1. 5.3.2.1 Alemanha

                                                                      1. 5.3.2.2 Reino Unido

                                                                        1. 5.3.2.3 França

                                                                          1. 5.3.2.4 Itália

                                                                            1. 5.3.2.5 Espanha

                                                                              1. 5.3.2.6 Resto da Europa

                                                                              2. 5.3.3 Ásia-Pacífico

                                                                                1. 5.3.3.1 China

                                                                                  1. 5.3.3.2 Japão

                                                                                    1. 5.3.3.3 Índia

                                                                                      1. 5.3.3.4 Austrália

                                                                                        1. 5.3.3.5 Coreia do Sul

                                                                                          1. 5.3.3.6 Resto da Ásia-Pacífico

                                                                                          2. 5.3.4 Resto do mundo

                                                                                        2. 6. CENÁRIO COMPETITIVO

                                                                                          1. 6.1 Perfis de empresa

                                                                                            1. 6.1.1 Pfizer Inc

                                                                                              1. 6.1.2 Takeda Pharmaceutical Company Limited (Shire Plc)

                                                                                                1. 6.1.3 Sanofi (Genzyme Corporation)

                                                                                                  1. 6.1.4 BioMarin

                                                                                                    1. 6.1.5 Johnson & Johnson (Actelion Pharmaceuticals Ltd)

                                                                                                      1. 6.1.6 Amicus Therapeutics, Inc

                                                                                                        1. 6.1.7 Alexion Pharmaceuticals, Inc

                                                                                                          1. 6.1.8 Sigilon Therapeutics, Inc

                                                                                                            1. 6.1.9 Orphazyme A/S

                                                                                                          2. 7. OPORTUNIDADES DE MERCADO E TENDÊNCIAS FUTURAS

                                                                                                            **Sujeito a disponibilidade
                                                                                                            **O cenário competitivo abrange visão geral dos negócios, finanças, produtos e estratégias e desenvolvimentos recentes
                                                                                                            bookmark Você pode comprar partes deste relatório. Confira os preços para seções específicas
                                                                                                            Obtenha o detalhamento de preços agora

                                                                                                            Segmentação da indústria de tratamento de doenças de armazenamento lisossômico

                                                                                                            De acordo com o escopo do relatório, as doenças de armazenamento lisossômico (LSDs) são erros inatos do metabolismo caracterizados pelo acúmulo de substratos em excesso nas células de vários órgãos devido ao funcionamento defeituoso dos lisossomos. Causam disfunção dos órgãos onde se acumulam e contribuem para grande morbidade e mortalidade. O mercado de tratamento de doenças de armazenamento lisossômico é segmentado por tipo de terapia (terapia de substituição enzimática, terapia de redução de substrato), por aplicação (doença de Gaucher, cistinose, doença de Pompe, doença de Fabry e outras aplicações) e geografia (América do Norte, Europa, Ásia- Pacífico e Resto do Mundo). O relatório oferece o valor (em milhões de dólares) para os segmentos acima.

                                                                                                            Por tipo de terapia
                                                                                                            Terapia de reposição enzimática
                                                                                                            Velaglucerase Alfa
                                                                                                            Taliglucerase Alfa
                                                                                                            Agalsidase beta
                                                                                                            Laronidase
                                                                                                            Imiglucerase
                                                                                                            Outras terapias de reposição enzimática
                                                                                                            Terapia de redução de substrato
                                                                                                            Eleglustato
                                                                                                            Miglustato
                                                                                                            Outras terapias de redução de substrato
                                                                                                            Por aplicativo
                                                                                                            Doença de Gaucher
                                                                                                            Cistinose
                                                                                                            Doença de Pompe
                                                                                                            Doença de Fabry
                                                                                                            Outras aplicações
                                                                                                            Geografia
                                                                                                            América do Norte
                                                                                                            Estados Unidos
                                                                                                            Canadá
                                                                                                            México
                                                                                                            Europa
                                                                                                            Alemanha
                                                                                                            Reino Unido
                                                                                                            França
                                                                                                            Itália
                                                                                                            Espanha
                                                                                                            Resto da Europa
                                                                                                            Ásia-Pacífico
                                                                                                            China
                                                                                                            Japão
                                                                                                            Índia
                                                                                                            Austrália
                                                                                                            Coreia do Sul
                                                                                                            Resto da Ásia-Pacífico
                                                                                                            Resto do mundo

                                                                                                            Perguntas frequentes sobre pesquisa de mercado de tratamento de doenças de armazenamento lisossômico

                                                                                                            O Mercado de Tratamento de Doenças de Armazenamento Lisossomal deverá registrar um CAGR de 8,20% durante o período de previsão (2024-2029)

                                                                                                            Pfizer Inc, Takeda Pharmaceutical Company Limited (Shire Plc), Sanofi (Genzyme Corporation), BioMarin, Johnson & Johnson (Actelion Pharmaceuticals Ltd) são as principais empresas que operam no mercado de tratamento de doenças de armazenamento lisossômico.

                                                                                                            Estima-se que a Ásia-Pacífico cresça no maior CAGR durante o período de previsão (2024-2029).

                                                                                                            Em 2024, a América do Norte é responsável pela maior participação de mercado no mercado de tratamento de doenças de armazenamento lisossômico.

                                                                                                            O relatório abrange o tamanho histórico do mercado de tratamento de doenças de armazenamento lisossômico para os anos 2021, 2022 e 2023. O relatório também prevê o tamanho do mercado de tratamento de doenças de armazenamento lisossômico para os anos 2024, 2025, 2026, 2027, 2028 e 2029.

                                                                                                            Relatório da indústria de tratamento de doenças de armazenamento lisossômico

                                                                                                            Estatísticas para a participação de mercado, tamanho e taxa de crescimento de receita do tratamento de doenças de armazenamento lisossômico em 2024, criadas por Mordor Intelligence™ Industry Reports. A análise do Tratamento de Doenças de Armazenamento Lisossomal inclui uma perspectiva de previsão de mercado para 2024 a 2029 e uma visão geral histórica. Obtenha uma amostra desta análise do setor como um download gratuito em PDF do relatório.

                                                                                                            close-icon
                                                                                                            80% de nossos clientes procuram relatórios feitos sob medida. Como você quer que adaptemos o seu?

                                                                                                            Por favor, insira um ID de e-mail válido

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