Tamanho do mercado de tratamento da síndrome de Hunter e análise de ações – Tendências e previsões de crescimento (2024 – 2029)

O mercado de tratamento da síndrome de Hunter é segmentado por tipo de tratamento (terapia de reposição enzimática (ERT), transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT) e outros tipos de tratamento), usuário final (hospitais, centros de diagnóstico e outros usuários finais) e geografia (Norte). América, Europa, Ásia-Pacífico e Resto do Mundo). O relatório oferece o valor (em milhões de dólares) para os segmentos acima.

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Período de Estudo 2021 - 2029
Ano Base Para Estimativa 2023
CAGR 5.20 %
Mercado de Crescimento Mais Rápido Ásia-Pacífico
Maior Mercado América do Norte
Concentração de Mercado Médio

Jogadores principais

Principais players do mercado de tratamento da síndrome de Hunter

*Isenção de responsabilidade: Principais participantes classificados em nenhuma ordem específica

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Análise de mercado de tratamento da síndrome de Hunter

O mercado de tratamento da síndrome de caçador deverá ser avaliado em US$ 1.265 milhões, com um CAGR de quase 5,2%, durante o período de previsão.

A pandemia COVID-19 impactou o crescimento do mercado de síndrome de caçador. Por exemplo, de acordo com um estudo publicado na BMC, em setembro de 2021, as doenças de armazenamento lisossômico (LSDs), incluindo a mucopolissacaridose II (MPS II, síndrome de Hunter), e outras demonstraram que a COVID-19 impactou negativamente o acesso dos pacientes com LSD a cuidados contínuos. e terapia. O risco de contrair COVID-19 foi maior em pacientes com LSDs do que na população em geral. De acordo com um estudo publicado no BMC, em outubro de 2021, cerca de 20% dos pacientes que receberam terapia de reposição enzimática (TRE) em ambiente hospitalar sofreram interrupções no tratamento devido à pandemia de COVID-19. Assim, os serviços de tratamento atrasados ​​impactaram o crescimento do mercado durante a pandemia. No entanto, o mercado começou a recuperar nas fases posteriores da pandemia, o que se reflectiu no número crescente de desenvolvimentos e aprovações de produtos. Por exemplo, em janeiro de 2021, a GC Pharma recebeu aprovação japonesa de fabricação e comercialização para uma injeção Hunterase ICV (intracerebroventricular) de 15 mg como tratamento para mucopolissacaridose tipo II (síndrome de Hunter).

Certos fatores que estão atribuindo ao crescimento do mercado estão aumentando as iniciativas governamentais, a introdução de novas terapias e pipelines robustos para o tratamento da síndrome de caçador.

A crescente carga de doenças caçadoras e o aumento da população de pacientes levaram a um aumento na PD e na descoberta de medicamentos, o que deverá aumentar o crescimento do mercado durante o período de previsão. Por exemplo, em setembro de 2021, a Takeda Pharmaceuticals celebrou um acordo exclusivo de colaboração e licença com a JCR Pharmaceuticals para comercializar JR-141, uma proteína de fusão recombinante de próxima geração experimental de um anticorpo contra o receptor de transferrina humano e iduronato-2-sulfatase (IDS). enzima para o tratamento da síndrome de Hunter. Nos termos do acordo, a Takeda comercializou o JR-141 fora dos Estados Unidos, incluindo Canadá, Europa e outras regiões (excluindo Japão e alguns outros países da Ásia-Pacífico). A JCR recebeu um pagamento adiantado por essa licença ex-EUA e é elegível para receber desenvolvimento adicional e marcos comerciais, bem como royalties escalonados sobre vendas potenciais. Espera-se que tais desenvolvimentos aumentem a disponibilidade de medicamentos e terapias no mercado, impulsionando assim o seu crescimento ao longo do período previsto.

O foco crescente na realização de diversas atividades de PD por parte das empresas para o lançamento de novos produtos para o tratamento de doenças de caçadores também contribui para o crescimento do mercado. Por exemplo, em setembro de 2022, a ROBIO Inc. anunciou que o MHRA do Reino Unido, o Comitê de Ética em Pesquisa (REC) e a Autoridade de Pesquisa em Saúde (HRA) aprovaram os colaboradores da AVROBIO para o início do ensaio clínico de Fase 1/2 de células-tronco hematopoéticas autólogas investigacionais (HSC) terapia genética em bebês com diagnóstico de mucopolissacaridose neuronopática/doença de Hunter.

O crescente foco do governo e da organização na adoção de diversas estratégias, como colaborações e parcerias para o desenvolvimento de medicamentos eficazes e opções de tratamento, estão contribuindo para o crescimento do mercado. Por exemplo, em junho de 2022, a National MPS Society e a Genetic Alliance fizeram parceria com Luna para acelerar o desenvolvimento de terapias para o tratamento da síndrome de Hunter em pacientes. Em dezembro de 2021, a National MPS Society, Luna e Genetic Alliance lançaram uma comunidade digital de descoberta de medicamentos em parceria com a Takeda Pharmaceutical Company Limited para avançar no desenvolvimento de intervenções terapêuticas para pacientes com mucopolissacaridose tipo II (MPS II), também conhecida como síndrome de Hunter.

Portanto, devido a tais desenvolvimentos, espera-se que o mercado cresça durante o período de previsão. No entanto, os altos custos de tratamento provavelmente impedirão o crescimento do mercado durante o período de previsão.

Tendências de mercado de tratamento da síndrome de Hunter

Espera-se que o segmento de terapia de reposição enzimática (ERT) testemunhe um crescimento significativo no mercado de tratamento da síndrome de Hunter durante o período de previsão

Espera-se que a terapia de reposição enzimática testemunhe um crescimento significativo no mercado de tratamento da síndrome de Hunter durante o período de previsão devido à crescente disponibilidade de terapias de reposição enzimática, aumento da conscientização e diretrizes menos rigorosas para doenças raras.

A terapia de reposição enzimática (TRE) é um padrão de tratamento para diversos tipos de doenças raras e consiste na substituição da enzima deficiente ou ausente por uma versão funcional recombinante por meio de administração intravenosa. Por exemplo, de acordo com um artigo publicado em outubro de 2021, observou-se que o pabinafusp alfa foi eficaz contra os sintomas somáticos e do SNC de pacientes com MPS-II, uma vez que pode atravessar a barreira hematoencefálica para atingir os tecidos nervosos centrais.. Assim, espera-se que a alta eficácia e segurança do novo medicamento enzimático aumente sua adoção no tratamento de pacientes com síndrome de Hunter, impulsionando assim o crescimento do mercado.

Conforme artigo publicado na PLOS One, em maio de 2021, observou-se que a terapia de reposição enzimática (TRE) é o tratamento primário para a mucopolissacaridose tipo II (síndrome de Hunter) que auxilia na melhoria do curso das doenças, reduzindo os sintomas somáticos. , incluindo hepatomegalia e esplenomegalia. Além disso, de acordo com a mesma fonte, a TRE utilizando iduronato 2-sulfatase humana recombinante administrada por via intravenosa é considerada o padrão atual de tratamento para pacientes com síndrome de Hunter. Assim, espera-se que tais estudos aumentem a demanda por ERT e impulsionem o crescimento do segmento ao longo do período previsto.

O crescente desenvolvimento de produtos de terapia de reposição enzimática pelas empresas também provavelmente aumentará a disponibilidade de terapias de TRE no mercado, aumentando ainda mais o seu crescimento. Por exemplo, em março de 2021, o MHLW aprovou o IZCARGO (pabinafusp alfa 10 mL, infusão intravenosa gota a gota) para o tratamento da MPS II no Japão. É uma terapia de reposição enzimática (TRE) iduronato-2-sulfatase recombinante desenvolvida usando J-Brain Cargo, uma tecnologia proprietária desenvolvida pela JCR, para fornecer terapêutica através da barreira hematoencefálica (BBB).

Assim, devido à alta eficácia e segurança da ERT, ao número crescente de estudos de pesquisa e ao aumento das aprovações de produtos, espera-se que o segmento estudado cresça ao longo do período de previsão.

Ensaios clínicos da síndrome de Hunter ativo total (em Munber), por fase, global, em novembro de 2022

Espera-se que a América do Norte detenha uma participação significativa no mercado de tratamento da síndrome de Hunter durante o período de previsão

Espera-se que a América do Norte testemunhe um crescimento saudável durante o período de previsão devido à crescente conscientização sobre doenças raras, regulamentações favoráveis ​​para o desenvolvimento de medicamentos órfãos, despesas crescentes com saúde e políticas de reembolso favoráveis ​​para medicamentos caros na região. Espera-se também que a presença de infraestrutura de saúde bem estabelecida, a crescente adoção de novas terapias e os avanços tecnológicos alimentem o mercado de tratamento da síndrome de Hunter.

Espera-se que o foco crescente no desenvolvimento de produtos avançados pelas empresas e o aumento dos lançamentos e aprovações de produtos na região impulsionem o mercado durante o período de previsão. Por exemplo, em agosto de 2022, a REGENXBIO Inc. anunciou seus planos de registrar um pedido de licença biológica (BLA) em 2024 usando o caminho de aprovação acelerada do FDA para RGX-121 para o tratamento da mucopolissacaridose tipo II (MPS II). Em fevereiro de 2022, a Homology Medicines, Inc. apresentou dados sobre o candidato à terapia genética HMI-203 para o tratamento da síndrome de Hunter (MPS II), no estudo clínico de fase I de escalonamento de dose em adultos com síndrome de Hunter, no Encontro Anual do Simpósio Mundial.

O foco crescente dos principais players na realização de ensaios clínicos para avaliar a segurança e eficácia de medicamentos e terapias enzimáticas para o tratamento de pacientes com síndrome de Hunter também pode contribuir para o crescimento do mercado. Por exemplo, de acordo com Clinicaltrials.gov, em setembro de 2022, a REGENXBIO Inc. estava conduzindo um estudo clínico de fase II/III para determinar a segurança e eficácia de RGX-121, uma terapia genética, em crianças de cinco anos ou mais com MPS grave. II. Segundo a mesma fonte, estão em curso 23 estudos clínicos activos para a síndrome de Hunter nos Estados Unidos, dos quais nove estão em ensaios clínicos de fase I, 10 em fase II, três em fase III e um em fase IV. Assim, o elevado número de ensaios clínicos no país pode impulsionar o crescimento do mercado de tratamento da síndrome de caçador durante o período de previsão.

Espera-se que o foco crescente no desenvolvimento de diversas opções de tratamento seguras para pacientes com síndrome de caçador e no aumento do lançamento de produtos no país impulsione o crescimento do mercado durante o período de previsão.

Mercado de Tratamento da Síndrome de Hunter – Taxa de crescimento por região

Visão geral da indústria de tratamento da síndrome de Hunter

O mercado de tratamento da síndrome de Hunter é moderadamente competitivo e consiste em vários players importantes. As empresas estão se concentrando na adoção de várias estratégias importantes, como colaborações, parcerias, lançamentos de produtos, aprovações de produtos e outras estratégias para manter suas posições no mercado. Algumas das empresas que atualmente dominam o mercado são REGENXBIO Inc., Takeda Pharmaceutical Company Limited, Clinigen Group PLC, JCR Pharmaceuticals, ArmaGen, Sangamo Therapeutics, Denali Therapeutics Inc., Bioasis Technologies Inc., Inventiva, etc.

Líderes de mercado no tratamento da síndrome de Hunter

  1. REGENXBIO Inc.

  2. Clinigen Group plc

  3. JCR Pharmaceuticals

  4. ArmaGen

  5. Takeda Pharmaceutical Company Limited (Shire)

*Isenção de responsabilidade: Principais participantes classificados em nenhuma ordem específica

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Notícias do mercado sobre tratamento da síndrome de Hunter

  • Em julho de 2022, a Avrobio introduziu o AVR-RD-05, uma terapia genética que ganhou a designação de medicamento órfão da USFDA para tratar a mucopolissacaridose tipo II.
  • Em fevereiro de 2022, Denali Therapeutics Inc. apresentou novos dados de longo prazo de um ensaio clínico de fase 1/2 em andamento de DNL310, uma terapia experimental de substituição enzimática penetrante no cérebro destinada a tratar o sistema nervoso central e as manifestações periféricas de MPS II (hunter síndrome), no Simpósio Mundial undefined.

Relatório de mercado de tratamento da síndrome de Hunter – Índice

  1. 1. INTRODUÇÃO

    1. 1.1 Premissas do Estudo e Definição de Mercado

      1. 1.2 Escopo do estudo

      2. 2. METODOLOGIA DE PESQUISA

        1. 3. SUMÁRIO EXECUTIVO

          1. 4. DINÂMICA DE MERCADO

            1. 4.1 Visão geral do mercado

              1. 4.2 Drivers de mercado

                1. 4.2.1 Aumentando as iniciativas governamentais

                  1. 4.2.2 Introdução de novas terapias

                    1. 4.2.3 Tubulações Robustas

                    2. 4.3 Restrições de mercado

                      1. 4.3.1 Altos custos de tratamento

                      2. 4.4 Análise das Cinco Forças de Porter

                        1. 4.4.1 Ameaça de novos participantes

                          1. 4.4.2 Poder de barganha dos compradores/consumidores

                            1. 4.4.3 Poder de barganha dos fornecedores

                              1. 4.4.4 Ameaça de produtos substitutos

                                1. 4.4.5 Intensidade da rivalidade competitiva

                              2. 5. SEGMENTAÇÃO DE MERCADO (Tamanho de Mercado por Valor - milhões de dólares)

                                1. 5.1 Por tipo de tratamento

                                  1. 5.1.1 Terapia de reposição enzimática (TRE)

                                    1. 5.1.2 Transplante de células-tronco hematopoiéticas (TCTH)

                                      1. 5.1.3 Outros tipos de tratamento

                                      2. 5.2 Por usuário final

                                        1. 5.2.1 Hospitais

                                          1. 5.2.2 Centros de diagnóstico

                                            1. 5.2.3 Outros usuários finais

                                            2. 5.3 Por geografia

                                              1. 5.3.1 América do Norte

                                                1. 5.3.1.1 Estados Unidos

                                                  1. 5.3.1.2 Canadá

                                                    1. 5.3.1.3 México

                                                    2. 5.3.2 Europa

                                                      1. 5.3.2.1 Alemanha

                                                        1. 5.3.2.2 Reino Unido

                                                          1. 5.3.2.3 França

                                                            1. 5.3.2.4 Itália

                                                              1. 5.3.2.5 Espanha

                                                                1. 5.3.2.6 Resto da Europa

                                                                2. 5.3.3 Ásia-Pacífico

                                                                  1. 5.3.3.1 China

                                                                    1. 5.3.3.2 Japão

                                                                      1. 5.3.3.3 Índia

                                                                        1. 5.3.3.4 Austrália

                                                                          1. 5.3.3.5 Coreia do Sul

                                                                            1. 5.3.3.6 Resto da Ásia-Pacífico

                                                                            2. 5.3.4 Resto do mundo

                                                                          2. 6. CENÁRIO COMPETITIVO

                                                                            1. 6.1 Perfis de empresa

                                                                              1. 6.1.1 REGENXBIO Inc.

                                                                                1. 6.1.2 Takeda Pharmaceutical Company Limited

                                                                                  1. 6.1.3 Triley Bidco Limited (Clinigen Group PLC)

                                                                                    1. 6.1.4 JCR Pharmaceuticals

                                                                                      1. 6.1.5 Sangamo Therapeutics

                                                                                        1. 6.1.6 Denali Therapeutics Inc.

                                                                                          1. 6.1.7 Bioasis Technologies Inc.

                                                                                            1. 6.1.8 Inventiva

                                                                                              1. 6.1.9 GC Pharma (Green Cross Holdings)

                                                                                                1. 6.1.10 Esteve

                                                                                                  1. 6.1.11 Avrobio Inc.

                                                                                                    1. 6.1.12 CANbridge Life Sciences Ltd

                                                                                                  2. 7. OPORTUNIDADES DE MERCADO E TENDÊNCIAS FUTURAS

                                                                                                    **Sujeito a disponibilidade
                                                                                                    Coberturas do cenário competitivo - Visão geral dos negócios, finanças, produtos e estratégias e desenvolvimentos recentes
                                                                                                    bookmark Você pode comprar partes deste relatório. Confira os preços para seções específicas
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                                                                                                    De acordo com o escopo do relatório, a síndrome de Hunter, também conhecida como mucopolissacaridose II ou MPS II, é um tipo de doença rara causada por deficiência de uma enzima lisossomal ou da enzima iduronato-2-sulfatase. A terapia de reposição enzimática (TRE) e o transplante de células-tronco hematopoéticas (TCTH) são os dois principais tipos de tratamento que se concentram no alívio sintomático e no controle das complicações associadas à doença.

                                                                                                    O mercado de tratamento da síndrome de Hunter é segmentado por tipo de tratamento (terapia de reposição enzimática (TRE), transplante de células-tronco hematopoéticas (TCTH) e outros tipos de tratamento), usuário final (hospitais, centros de diagnóstico e outros usuários finais) e geografia (Norte). América, Europa, Ásia-Pacífico e Resto do Mundo). O relatório oferece o valor (em milhões de dólares) para os segmentos acima.

                                                                                                    Por tipo de tratamento
                                                                                                    Terapia de reposição enzimática (TRE)
                                                                                                    Transplante de células-tronco hematopoiéticas (TCTH)
                                                                                                    Outros tipos de tratamento
                                                                                                    Por usuário final
                                                                                                    Hospitais
                                                                                                    Centros de diagnóstico
                                                                                                    Outros usuários finais
                                                                                                    Por geografia
                                                                                                    América do Norte
                                                                                                    Estados Unidos
                                                                                                    Canadá
                                                                                                    México
                                                                                                    Europa
                                                                                                    Alemanha
                                                                                                    Reino Unido
                                                                                                    França
                                                                                                    Itália
                                                                                                    Espanha
                                                                                                    Resto da Europa
                                                                                                    Ásia-Pacífico
                                                                                                    China
                                                                                                    Japão
                                                                                                    Índia
                                                                                                    Austrália
                                                                                                    Coreia do Sul
                                                                                                    Resto da Ásia-Pacífico
                                                                                                    Resto do mundo

                                                                                                    Perguntas frequentes sobre pesquisa de mercado sobre tratamento da síndrome de Hunter

                                                                                                    O Mercado de Tratamento da Síndrome de Hunter deverá registrar um CAGR de 5,20% durante o período de previsão (2024-2029)

                                                                                                    REGENXBIO Inc., Clinigen Group plc, JCR Pharmaceuticals, ArmaGen, Takeda Pharmaceutical Company Limited (Shire) são as principais empresas que operam no mercado de tratamento da síndrome de Hunter.

                                                                                                    Estima-se que a Ásia-Pacífico cresça no maior CAGR durante o período de previsão (2024-2029).

                                                                                                    Em 2024, a América do Norte é responsável pela maior participação de mercado no mercado de tratamento da síndrome de Hunter.

                                                                                                    O relatório abrange o tamanho histórico do mercado de tratamento da síndrome de Hunter para os anos 2021, 2022 e 2023. O relatório também prevê o tamanho do mercado de tratamento da síndrome de Hunter para os anos 2024, 2025, 2026, 2027, 2028 e 2029.

                                                                                                    Relatório da indústria de tratamento da síndrome de Hunter

                                                                                                    Estatísticas para participação de mercado, tamanho e taxa de crescimento de receita da Síndrome de Hunter em 2024, criadas por Mordor Intelligence™ Industry Reports. A análise do Tratamento da Síndrome de Hunter inclui uma perspectiva de previsão de mercado para 2029 e uma visão histórica. Obtenha uma amostra desta análise do setor como um download gratuito em PDF do relatório.

                                                                                                    close-icon
                                                                                                    80% de nossos clientes procuram relatórios feitos sob medida. Como você quer que adaptemos o seu?

                                                                                                    Por favor, insira um ID de e-mail válido

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