マーケットトレンド の 世界的な脊髄性筋萎縮症の治療 産業
遺伝子置換療法が市場を席巻、予測期間中も同様の予測
遺伝子置換療法は、欠陥遺伝子を認識し、ウイルスベクター（キャリア分子として知られる）を介して正しい形のDNA断片を遺伝子に適用する技術であり、こうして特定された欠陥遺伝子を正しいコピーで上書きする
遺伝子置換療法は、欠点よりも利点が多いことから、予測期間中、脊髄性筋萎縮症治療市場を支配すると予想される。しかし、研究開発活動への投資もこの分野に大きな影響を与えると予想される。ファイザー社などの企業は、自社能力による変革的ポートフォリオの確立と、戦略的提携、研究開発活動の拡大、潜在的なライセンス供与やMA活動を通じてそれらの能力を強化することに重点を置いた戦略で、遺伝子治療プラットフォームの構築を目指している。例えば、2019年8月、ファイザーはノースカロライナ州の製造施設を拡張するために5億米ドルを投資しており、この施設は遺伝子治療業界の主要プレーヤーになるための努力において中心的な役割を果たしている
遺伝子置換療法の効果は長期間持続し、遺伝性疾患を根絶することで生活の質を向上させる。最近、2019年5月に米国FDAが承認した脊髄性筋萎縮症の治療薬ゾルゲンスマは遺伝子治療であり、最も効率的に結果が出ることが分かっており、他にも多くの医薬品が開発中である。このように、遺伝子置換療法は脊髄性筋萎縮症治療市場を支配している。しかし、ゾルゲンマを使用した遺伝子治療の医療費は高額だが、政府が希少疾患の治療のために巨額の資金を調達しているため、これが市場の妨げになることはごくわずかであろう。例えば、インド政府のアユシュマン・バラート制度では、現在の政策案では、1回限りの治療が必要な患者に対し、希少疾患の治療費として最大15,000インドルピーが支給される
このように、遺伝子置換療法の利点や遺伝子治療の技術的進歩など、前述のすべての要因が予測期間中に同分野を押し上げる可能性がある
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北米が市場を独占、予測期間中も同様と予想
予測期間を通じて北米が市場全体を支配すると予想されているが、これは同地域の経済発展、医療費の増加、生活習慣病の罹患率の増加、技術的に先進的な製品の採用率の高さに起因している。コロンビア大学が2021年11月に発表した論文によると、7,000を超える希少疾病が2,500万人から3,000万人の米国の子供と成人に影響を及ぼしている。希少疾患の90％以上には、食品医薬品局（FDA）が承認した治療法がない。特に希少疾患の治療に対する米国の償還政策は、北米市場をさらに押し上げる
さらに、同市場の主要企業の多くは、製品ポートフォリオを強化するためにMAなどの戦略を採用することに注力しており、これが予測期間中の市場成長を促進すると予想される。例えば、2020年8月、米国食品医薬品局は、筋力と運動に影響を及ぼす希少でしばしば致死的な遺伝性疾患である脊髄性筋萎縮症（SMA）の生後2カ月以上の患者を治療するためのEvrysdi（risdiplam）を承認した。このように、予測期間中、北米が脊髄性筋萎縮症治療市場を支配している
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