マーケットトレンド の 希少神経疾患の治療 産業
希少神経疾患治療薬市場では低分子化合物セグメントが大きなシェアを占める見込み
低分子は分子量が小さいため、細胞内に素早く入ることができる薬物である。同分野は希少神経疾患治療薬市場で大きなシェアを占めており、生物学的薬剤のコストが高いことから、予測期間中も同様の傾向を示すと予測されている
2021年8月にNeurotherapeutics Journalに掲載された研究論文によると、低分子は遺伝性てんかんや希少または超希少遺伝性てんかんの治療に使用できる。低分子の利点はそのサイズであり、イオンチャネルのゲーティングのような個別のタンパク質機能を調節するための細胞外・細胞内標的へのアクセスが可能である。また、これらの物質は、より迅速に、大量に、経済的なコストで作ることができるため、数年後の希少疾患の医薬品開発に有用である。このような研究により、希少神経疾患を開発する機会が生まれ、低分子の需要が高まる可能性が高い
さらに、2021年3月にOrphanet Journal of Rare Diseasesに掲載された論文によると、研究の優先順位に関する調査は、ERN for Rare Neurological Diseases（ERN-RND）の研究と登録に関するワーキンググループが立案した。この中で、患者代表と医療従事者の双方に、希少神経疾患に関する5つの研究テーマの優先順位を尋ねた。研究に患者が参加することで、研究のインパクトが増し、臨床に採用される可能性が高まるからである。このような研究は、希少疾患に対する認識を高め、低分子の治療選択肢に対する高い需要につながる
さらに、市場関係者間の協力関係も手伝って、このセグメントの成長は主に希少神経疾患に対する低分子の研究・発見に寄与している。例えば、2021年7月、Servier社とNymirum社は、神経疾患を治療するためのRNA調節薬の同定と開発を目的とした戦略的提携を締結した。この提携契約に基づき、ナイミラム社は独自のDARTプラットフォーム（Dynamic Atomic-Resolution RNA Targeting Platform）を活用し、複数の神経標的に対する新規低分子治療薬を発見する
したがって、世界的な希少神経疾患の増加、迅速な承認への注目の高まり、技術の進歩、希少神経疾患の早期診断に関する意識の高まりが、低分子セグメントを牽引する主な要因となっている
この市場を形作る主な傾向を理解する
予測期間中、北米が大きな市場シェアを占める見込み
北米は、希少疾患の治療に対する償還が可能であること、希少神経疾患の罹患率が増加していること、同地域での研究開発（RD）が増加していることから、希少神経疾患治療市場で大きなシェアを占めると予想されています
2022年1月に発表されたOrphanetのレポートによると、2022年3月に更新されたStatPearlsの記事によると、米国では年間約350例のクロイツフェルト・ヤコブ病（CJD）が診断されている。散発性CJDはヒトプリオン病の最も一般的な病型であり、平均発症年齢は61歳である。したがって、この地域における高い有病率は、予測期間中に希少神経疾患治療市場の需要を促進すると予想される
さらに、製品の上市、承認、提携、パートナーシップといった市場参入企業による戦略的イニシアティブが、調査対象市場の成長に寄与している。例えば、2021年12月、ノバルティスは、ハンチントン病（HD）治療薬branaplam（LMI070）のファストトラック指定を米国FDAから承認された。製品の上市と承認は、予測期間中に同地域の市場を推進すると予想される
さらに、研究開発に対する医療支出の増加と、確立された医療インフラの存在が、この地域の市場全体の成長を大きく後押ししている。例えば、米国国立衛生研究所（NIH）のRePORT 2022 updateによると、ハンチントン病に対する研究費は2020年に4,900万米ドル、2021年に4,600万米ドルであった。ハンチントン病に対する研究開発費は、米国では2022年に4,800万ドルになると推定されている。希少神経疾患に対する支出が多いことから、予測期間中、同地域の市場成長は拡大すると予想される
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