マーケットトレンド の ポンペ病 産業
酵素補充療法（ERT）セグメントは予測期間中に著しい成長を遂げると予測される
酵素補充療法（ERT）とは、酵素の欠乏や機能不全に起因する慢性疾患を患う患者に、補充酵素を投与する医療行為である。ERTの最も一般的な方法は点滴で、制御された点滴を通して補酵素を血流に直接投与する。ERTの代替酵素はヒト、動物、植物の細胞から得られ、患者に投与する前に遺伝子組み換えや加工が行われる。これらの代替酵素を投与することで、身体は欠損によって阻害された機能を正常に発揮できるようになる。この治療法は、ポンペ病で欠損しているα-グルコシダーゼという酵素を注射で投与する唯一の有効な治療法である。これによって、筋肉の衰えや心臓障害の進行を抑え、遅らせることができる
酵素補充療法（ERT）の効率性、ポンペ病患者の増加、希少疾患に対する研究費の増加が、このセグメントの主な促進要因である。例えば、2021年11月に発表された調査研究によると、ポンペ病に対して承認された唯一の治療法は酵素補充療法（ERT）であり、これはrhGAAの静脈内投与を伴う。そのため、米国FDAによって唯一承認されているポンペ病に対するERT療法の有効性が酵素補充療法（ERT）の需要を高めており、これがセグメントの成長を促進すると予測されている。さらに、同セグメントに関する主要市場プレイヤーの製品上市も、予測期間中の市場成長を促進すると予測されている。例えば、2021年8月に米国FDAは、1歳以上の遅発性ポンペ病患者を対象とした新しい酵素補充療法であるサノフィ・ジェンザイム社のNexviazyme（alglucosidase alfa-ngpt）を承認した
酵素補充療法（ERT）はよく効き、新製品も出てきているので、この分野は今後数年間で大きく成長すると予想される
この市場を形作る主な傾向を理解する
北米は予測期間中に大幅な成長が見込まれる
北米は予測期間中にかなりの成長が見込まれる。この成長は、新薬の上市の増加、多数の製薬会社の存在、研究開発費の増加、高度な治療法、製品の上市、技術の進歩に関連する患者の嗜好の増加などの要因によるものである。例えば、2021年3月にInternational Journal of Neonatal Screeningに掲載された調査研究によると、カリフォルニア州では50万人以上の乳児を検査しており、2021年の出生頻度は25,200人に1人である。また、2021年11月に発表された研究誌によると、米国、モントリオール、カナダ全土の人々における晩発性ポンペ病（LOPD）の有病率は1.0％と推定されている。その結果、ポンペ病有病率の上昇が北米地域の市場成長を押し上げると予想される
主要製品の上市、市場プレイヤーやメーカーのプレゼンスの集中、主要プレイヤー間の買収や提携、ポンペ病の有病率の増加、米国における政府のイニシアチブの高まりは、同国におけるポンペ病市場の成長を促進する要因の一部である。例えば、2021年1月、The Assistance Fund (TAF)は、ポンペ病に罹患している有資格者を対象に、本人や家族の医療費自己負担分を支援する新しいプログラムを開始した。このプログラムは、治療関連の自己負担金、健康保険料、および米国で約4万人に1人が罹患する代謝性疾患に関連するその他の医療費を支援するものである。例えば、2021年2月、ロシュ・グループの一員であるスパーク・セラピューティクス社は、遅発性ポンペ病（LOPD）に対する治験中の肝臓指向性アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクター遺伝子治療薬SPK-3006の第1/2相RESOLUTESM試験において、最初の参加者の投与を発表した。そのため、ポンペ病に対する認知度の向上と製品の上市は、同国における市場の成長を促進すると予想される
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