| 調査期間 | 2021 - 2029 |
| 推定の基準年 | 2023 |
| CAGR | 8.20 % |
| 最も急速に成長している市場 | アジア太平洋 |
| 最大市場 | 北米 |
| 市場集中度 | ミディアム |
主要プレーヤー
*免責事項:主要選手の並び順不同 |
ライソゾーム貯蔵病治療市場分析
ライソゾーム貯蔵病治療市場は、予測期間中に8.2%のCAGRを記録すると予想される。
undefinedライソゾーム貯蔵病治療薬の成長は、研究開発の増加、ライソゾーム貯蔵病に対する人々の認識の広がりによってもたらされる。さらに、研究開発への投資の増加も市場成長に寄与している。国立医学図書館が2022年7月に発表した研究によると、グループとして見た場合、LSDははるかに一般的である。罹患率を合計すると、5000人から8000人に1人である。同じ情報源によれば、LSDの発症率には民族性と地理的な要因が関与している。例えば、ゴーシェ病（GD）は一般集団では4万人から6万人に1人の割合で発症する。東ヨーロッパのユダヤ人（アシュケナージ・ユダヤ人）では、ゴーシェ病は800人に1人、テイ・サックス病は3900人に1人である。ニーマン・ピックAやムコリピドーシスIVもこの集団では頻度が高い。フィンランドの集団では、アスパルチルグルコサミン尿症は18500人に1人の頻度で発症する。このように、LSDの負担増は、予測期間中にライソゾーム貯蔵病治療市場の成長を増大させると予想される。
世界中で新薬が発売されれば、この疾患の治療需要が高まり、市場の収益成長がさらに促進される。さらに、世界的な研究開発費の増加も、新規治療薬やライソゾーム貯蔵病治療への取り組みを促進するでしょう。例えば、2021年2月、Genethon社は、Spark Therapeutics社が主導する、Genethon社で開発された技術を用いた遅発性ポンペ病に対する遺伝子治療臨床試験を開始しました。
さらに、ライソゾーム貯蔵病に関する認識は、患者や医療スタッフにとって極めて重要である。近年、米国や英国など各国でファブリー病の治療に関する認識が高まっている。例えば、全米ファブリー病財団（NFDF）によると、毎年「4月をファブリー病啓発月間としている。また、ファブリー国際ネットワーク（FIN）、ファブリー・オーストラリア、英国MPS協会なども4月をファブリー病啓発月間としています。さらに、4月の間、これらの団体はファブリー病に対する認識を高めています。これには、一般市民、患者、介護者、医療従事者への啓蒙活動も含まれます。さらに、こうした啓発活動は、ファブリー病に対する認識、診断、管理の向上に役立っている。
さらに、酵素補充療法や遺伝子治療の開発が進んでいることも、この疾患の治療に用いられる治療法として、予測期間中にポンペ病市場に有利な機会をもたらすだろう。しかし、ライソゾーム貯蔵病に関連する高額な治療費は、ある程度市場の妨げになる可能性がある。
ライソゾーム貯蔵病治療薬の市場動向
ライソゾーム貯蔵病治療薬市場ではポンペ病セグメントが主要市場シェアを占める見込み
ポンペ病は乳児期早期発症と晩期発症に分類される希少疾患で、主に骨格筋、心臓障害、呼吸障害に影響を及ぼす。
国立衛生研究所によると、2022年4月、ポンペ病は米国で4万人に1人の割合で発症するという。さらに、2021年6月に発表されたMolecular Genetics and Metabolism誌の Carrier frequency and predicted genetic prevalence of Pompe disease based on a general population database と題する研究報告によると、古典的な小児発症のポンペ病を持つ東アジアおよびアフリカの患者では、病原性または病原性の可能性の高い変異体（PLPV）が高い割合で認められた。一般集団では、総保有者頻度（CF）は1.3％（77人に1人）、予測遺伝的有病率（pGP）は1:23,232であった。このように、ポンペ病の有病率の増加は、予測期間中の市場セグメントの成長を押し上げると予想される。
さらに、このセグメントに関する主要な市場参入企業による製品の承認や発売は、予測期間にわたって市場を牽引すると予想される。例えば、2021年8月に米国FDAは、1歳以上の遅発性ポンペ病患者を対象とした新しい酵素補充療法、アバルグルコシダーゼ・アルファを承認した。
このように、前述のすべての要因が予測期間中の同分野の成長を促進すると予想される。
この市場を形作る主な傾向を理解する
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北米が市場で大きなシェアを占めると予想され、予測期間中も同様と予想される
北米は、この地域におけるライソゾーム貯蔵障害の罹患率の増加により、世界のライソゾーム貯蔵病治療市場において主要な市場シェアを占めると予想されている。
NORDによると、2021年3月に更新されたデータでは、米国では約6,000人がゴーシェ病に罹患している。さらに、欧米諸国では1型ゴーシェ病が最も多く、患者の約95％を占めている。さらに、ライソゾーム病治療のための診断や薬剤開発のための研究開発が増加していることや、医療インフラが整備されていることも、この地域の市場全体の成長を大きく後押ししている。
さらに、製品上市の増加や米国FDAの承認、主要企業の活動により、市場の急成長が見込まれている。例えば、2021年8月、米国FDAはネクスビアザイムを1歳以上の遅発性ポンペ病患者の治療に静脈内注入用として承認した。また、米国FDAはエースリンク・セラピューティクス社のファブリー病治療薬AL01211に希少疾病用医薬品指定（ODD）を付与した。このような事例が、予測期間中の市場の成長を押し上げると予想される。
さらに、希少疾患に対する意識の高まりや医療インフラの整備も、この地域の市場成長を後押しすると期待されています。
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ライソゾーム貯蔵病治療薬 産業概要
ライソゾーム貯蔵病治療薬市場は統合されており、少数の主要プレーヤーで構成されている。市場シェアの面では、現在数社の大手企業が市場を支配している。主な市場プレイヤーには、ファイザー、武田薬品工業（シャイアー）、サノフィ（ジェンザイム）、バイオマリン、ジョンソン・エンド・ジョンソン（アクテリオン・ファーマシューティカルズ）、アミカス・セラピューティクス、アレクシオン・ファーマシューティカルズ、シギロン・セラピューティクス、オルファザイムA/Sなどがいる。
ライソゾーム貯蔵病治療薬市場のリーダーたち
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Pfizer Inc
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Takeda Pharmaceutical Company Limited (Shire Plc)
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Sanofi (Genzyme Corporation)
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BioMarin
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Johnson & Johnson (Actelion Pharmaceuticals Ltd)
- *免責事項:主要選手の並び順不同
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ライソゾーム貯蔵病治療薬市場ニュース
- 2022年8月、欧州委員会は、Amicus Therapeutics社が販売するGalafoldを、12歳以上のアメナブル変異を有するファブリー病患者の長期治療薬として承認した。
- 2022年2月、遺伝子に関する知見を新たな精密医薬品に変換するMaze Therapeutics社は、筋グリコーゲン合成酵素（GYS1）の阻害により病的なグリコーゲン蓄積を抑制することでポンペ病への対処を目指すMZE001の前進を裏付ける新たな前臨床データを報告した。
ライソゾーム貯蔵病治療薬の産業区分
ライソゾーム貯蔵病（LSD）は、ライソゾームの機能不全により、様々な臓器の細胞内に基質が過剰に蓄積することを特徴とする先天性代謝異常症である。ライソゾーム蓄積病は、基質が蓄積する臓器の機能障害を引き起こし、大きな罹患率と死亡率をもたらす。ライソゾーム貯蔵病治療市場は、治療タイプ別（酵素補充療法、基質低減療法）、用途別（ゴーシェ病、シスチン症、ポンペ病、ファブリー病、その他の用途）、地域別（北米、欧州、アジア太平洋地域、その他の地域）に分類されます。本レポートでは、上記セグメントの金額（単位：百万米ドル）を提供しています。
| 治療の種類別 | 酵素補充療法 | ベラグルセラーゼ アルファ | |
| タリグルセラーゼアルファ | |||
| アガルシダーゼベータ | |||
| ラロニダーゼ | |||
| イミグルセラーゼ | |||
| その他の酵素補充療法 | |||
| 基質還元療法 | エリグルスタット | ||
| ヤドリギ | |||
| その他の基質還元療法 | |||
| アプリケーション別 | ゴーシェ病 | ||
| シスチン症 | |||
| ポンペ病 | |||
| ファブリー病 | |||
| その他のアプリケーション | |||
| 地理 | 北米 | アメリカ合衆国 | |
| カナダ | |||
| メキシコ | |||
| ヨーロッパ | ドイツ | ||
| イギリス | |||
| フランス | |||
| イタリア | |||
| スペイン | |||
| その他のヨーロッパ | |||
| アジア太平洋 | 中国 | ||
| 日本 | |||
| インド | |||
| オーストラリア | |||
| 韓国 | |||
| その他のアジア太平洋地域 | |||
| その他の国 | |||
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ライソゾーム貯蔵病治療市場調査FAQ
ライソゾーム貯蔵症治療薬の現在の市場規模は？
ライソゾーム貯蔵病治療市場は予測期間中（2024〜2029年）に年平均成長率8.20%を記録すると予測
ライソゾーム貯蔵症治療市場の主要プレーヤーは？
ライソゾーム貯蔵病治療薬市場に参入している主な企業は、ファイザー、武田薬品工業（シャイアー）、サノフィ（ジェンザイム）、バイオマリン、ジョンソン・エンド・ジョンソン（アクテリオン・ファーマシューティカルズ）である。
ライソゾーム貯蔵病治療薬市場で最も急成長している地域はどこか？
アジア太平洋地域は、予測期間（2024-2029年）に最も高いCAGRで成長すると推定される。
ライソゾーム貯蔵症治療薬市場で最大のシェアを占める地域はどこか？
2024年、ライソゾーム貯蔵病治療市場は北米が最大の市場シェアを占める。
ライソゾーム貯蔵症治療市場は何年をカバーするのか？
本レポートでは、ライソゾーム貯蔵症治療市場の2021年、2022年、2023年の過去の市場規模を調査しています。また、2024年、2025年、2026年、2027年、2028年、2029年のライソゾーム貯蔵症治療市場規模を予測しています。
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Mordor Intelligence™ Industry Reportsが作成した2024年のライソゾーム貯蔵病治療市場シェア、規模、収益成長率の統計。ライソゾーム貯蔵病治療の分析には、2029年の市場予測展望と過去の概要が含まれます。この産業分析のサンプルを無料レポートPDFダウンロードで入手できます。
