ライソゾーム貯蔵病治療市場規模・シェア分析-成長動向と予測（2024年〜2029年）

ライソゾーム貯蔵病治療薬の市場動向

ライソゾーム貯蔵病治療薬市場ではポンペ病セグメントが主要市場シェアを占める見込み

ポンペ病は乳児期早期発症と晩期発症に分類される希少疾患で、主に骨格筋、心臓障害、呼吸障害に影響を及ぼす。

国立衛生研究所によると、2022年4月、ポンペ病は米国で4万人に1人の割合で発症するという。さらに、2021年6月に発表されたMolecular Genetics and Metabolism誌の Carrier frequency and predicted genetic prevalence of Pompe disease based on a general population database と題する研究報告によると、古典的な小児発症のポンペ病を持つ東アジアおよびアフリカの患者では、病原性または病原性の可能性の高い変異体（PLPV）が高い割合で認められた。一般集団では、総保有者頻度（CF）は1.3％（77人に1人）、予測遺伝的有病率（pGP）は1:23,232であった。このように、ポンペ病の有病率の増加は、予測期間中の市場セグメントの成長を押し上げると予想される。

さらに、このセグメントに関する主要な市場参入企業による製品の承認や発売は、予測期間にわたって市場を牽引すると予想される。例えば、2021年8月に米国FDAは、1歳以上の遅発性ポンペ病患者を対象とした新しい酵素補充療法、アバルグルコシダーゼ・アルファを承認した。

このように、前述のすべての要因が予測期間中の同分野の成長を促進すると予想される。

北米が市場で大きなシェアを占めると予想され、予測期間中も同様と予想される

北米は、この地域におけるライソゾーム貯蔵障害の罹患率の増加により、世界のライソゾーム貯蔵病治療市場において主要な市場シェアを占めると予想されている。

NORDによると、2021年3月に更新されたデータでは、米国では約6,000人がゴーシェ病に罹患している。さらに、欧米諸国では1型ゴーシェ病が最も多く、患者の約95％を占めている。さらに、ライソゾーム病治療のための診断や薬剤開発のための研究開発が増加していることや、医療インフラが整備されていることも、この地域の市場全体の成長を大きく後押ししている。

さらに、製品上市の増加や米国FDAの承認、主要企業の活動により、市場の急成長が見込まれている。例えば、2021年8月、米国FDAはネクスビアザイムを1歳以上の遅発性ポンペ病患者の治療に静脈内注入用として承認した。また、米国FDAはエースリンク・セラピューティクス社のファブリー病治療薬AL01211に希少疾病用医薬品指定（ODD）を付与した。このような事例が、予測期間中の市場の成長を押し上げると予想される。

さらに、希少疾患に対する意識の高まりや医療インフラの整備も、この地域の市場成長を後押しすると期待されています。