マーケットトレンド の ハンター症候群の治療 産業
予測期間中、酵素補充療法（ERT）セグメントはハンター症候群治療市場で大きな成長を遂げる見込み
酵素補充療法は、酵素補充療法の利用可能性の高まり、認知度の向上、希少疾患に対するガイドラインの厳格さの緩和により、ハンター症候群治療市場において予測期間中に大きな成長が見込まれる
酵素補充療法（ERT）は、数種類の希少疾患に対する標準的な治療法であり、静脈内投与によって欠損または欠落した酵素を機能的な組換え型酵素に置き換えるものである。例えば、2021年10月に発表された論文によると、パビナフスプ アルファは血液脳関門を通過して中枢神経組織に到達するため、MPS-II患者の体性症状と中枢神経症状の両方に有効であることが観察されている。このように、新規酵素薬の高い有効性と安全性は、ハンター症候群患者の治療への採用を増加させ、市場の成長を促進すると予想される
2021年5月にPLOS Oneに掲載された論文によると、酵素補充療法（ERT）はムコ多糖症II型（ハンター症候群）の主な治療法であり、肝腫大や脾腫大などの体性症状を軽減することで病気の経過を改善するのに役立つことが確認されている。さらに、同出典によれば、ヒト遺伝子組換えイデュロン酸2-スルファターゼを静脈内投与するERTは、ハンター症候群患者に対する現在の標準治療と考えられている。したがって、このような研究はERTの需要を増加させ、予測期間中の同分野の成長を促進すると予想される
企業による酵素補充療法製品の開発拡大も、市場におけるERT療法の利用可能性を高め、成長をさらに増大させる可能性が高い。例えば、2021年3月、厚生労働省はIZCARGO（パビナフスプ アルファ 10mL、点滴静注）をMPS IIの治療薬として日本で承認した。IZCARGOは、JCRが開発した独自技術であるJ-Brain Cargoを用いて開発された遺伝子組換えイデュロネート-2-スルファターゼ酵素補充療法（ERT）であり、血液脳関門（BBB）を通過して治療薬を投与することが可能です
このように、ERTの高い有効性と安全性、研究数の増加、製品承認の増加により、研究セグメントは予測期間中に成長すると予想される
この市場を形作る主な傾向を理解する
予測期間中、北米がハンター症候群治療市場で大きなシェアを占める見込み
北米は、希少疾病に対する意識の高まり、希少疾病用医薬品開発に対する有利な規制、医療費の増加、高額薬剤に対する有利な償還政策により、予測期間中に健全な成長が見込まれる。また、確立された医療インフラの存在、新規治療法の採用増加、技術の進歩もハンター症候群治療市場に拍車をかけると予想される
企業が先端製品の開発に注力するようになり、同地域で製品の上市や承認が増加していることも、予測期間中に市場を押し上げると予想される。例えば、2022年8月、REGENXBIO Inc.は、ムコ多糖症II型（MPS II）の治療薬RGX-121について、FDAの加速承認経路を利用して2024年に生物製剤承認申請（BLA）を行う計画を発表した。2022年2月、ホモロジー・メディシンズ社は、ハンター症候群（MPS II）治療用の遺伝子治療候補薬HMI-203について、成人のハンター症候群患者を対象とした第1相用量漸増臨床試験中のデータを年次ワールドシンポジウムミーティングで発表した
ハンター症候群の患者を治療するための酵素薬や治療法の安全性と有効性を評価するための臨床試験の実施に主要企業がますます注力していることも、市場の成長に寄与している可能性がある。例えば、Clinicaltrials.govによると、2022年9月現在、REGENXBIO Inc.は、重度のMPS IIを有する5歳以上の小児を対象に、遺伝子治療薬であるRGX-121の安全性と有効性を判定する第II/III相臨床試験を実施している。同じ情報源によれば、米国ではハンター症候群を対象とした23の活発な臨床研究が進行中であり、そのうち9つが第I相臨床試験、10つが第II相臨床試験、3つが第III相臨床試験、1つが第IV相臨床試験である。したがって、同国における臨床試験数の多さが、予測期間におけるハンター症候群治療市場の成長を後押しする可能性がある
ハンター症候群患者のための様々な安全な治療オプションの開発への注目の高まりと、国内での製品上市の増加は、予測期間中の市場の成長を後押しすると予想される
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