マーケットトレンド の 血友病 産業
疾患タイプ別では血友病Aが大きな市場シェアを占める見込み
血友病Aは最も一般的な重症出血性疾患である。不足する凝固因子を供給する補充療法が、予防的治療と出血治療の両面で治療の主軸となっている。例えば、血友病財団オーストラリアが2024年6月に発表したデータによると、血友病は国際的に男性6,000～10,000人に1人の割合で発症している。このように、血友病Aの高い負担は、予測期間中の同セグメントの成長に寄与すると予想される
さらに、製品の承認、認可、発売は予測期間中に市場機会を増加させると予想される。例えば、2022年8月、欧州委員会（EC）は、ROCTAVIANの下でvaloctocogene roxaparvovec遺伝子治療に条件付き販売承認を与えた。同様に、2022年6月、FDAは血友病Aの治療薬としてefanesoctocog alfa（BIVV001）に画期的治療薬指定を与えた。サノフィとSobi社は、エファネソクトコグ アルファの開発および商業化において協力関係にある
さらに、血友病Aの治療法を進歩させるための研究開発が広く行われており、予測期間中の市場成長を促進すると期待されている。例えば、2022年9月にPubMedに掲載された論文によると、さまざまな主要企業がCRISPR/Cas9に基づくin vivoゲノム編集プログラムに取り組んだ。この技術は、肝細胞の成長によるAAVベクターの損失を防ぐために非相同末端結合を用いた。それは、肝細胞のアルブミン遺伝子座に改変ヒトBドメイン欠失型FVIIIを永久的に染色体統合することを可能にするためであった。従来の遺伝子治療に不適格であった血友病Aの若年者は、このような方法によって大きな恩恵を受けた
したがって、血友病A症例の増加、血友病Aに対する様々なパイプライン研究や製品承認の増加により、このセグメントは予測期間中に大きな成長を目撃することが期待されている
この市場を形作る主な傾向を理解する
北米が市場で大きなシェアを占め、予測期間中も同様と予測
北米は市場で大きなシェアを占めると予想される。これは、血友病患者の増加、技術的に高度な製品に関する認知度の向上、有利な地域政府の取り組みなどの要因により、予測期間中も同様であると予想される。例えば、2022年8月のCDC更新によると、米国では約33,000人が血友病と診断された。血友病は通常、男性および出生時に男性に割り当てられた人（AMAB）が罹患する。同じ情報源によると、米国における血友病の推定有病率は、血友病Aでは米国男性10万人当たり12症例、血友病Bでは米国男性10万人当たり3.7症例である
さらに、主要市場プレイヤーのイニシアチブの高まりも、この地域の市場成長を促進すると予想される。例えば、2022年2月、BioMarin Pharmaceutical Inc.は、valoctocogene roxaparvovecの2年間の第3相GENEr8-1試験解析の良好な結果と全体的な安全性のアップデートを発表した。これは、欧州血友病・関連疾患協会（EAHAD）の第15回年次バーチャル会議で示された、成人の重症血友病A治療用の治験用遺伝子治療薬である
さらに、血友病関連製品や治療法の承認や認可が、予測期間中の市場成長を後押しすると期待されている。例えば、2022年10月、ノボ・ノルディスク社はカナダ保健省から、18歳未満の血友病B患者における定期的な予防治療に対するレビニン（凝固第IX因子［遺伝子組換え］、ペグ化）の新たな適応の承認を取得した。レビニンは現在、すべての年齢の血友病B（先天性血液凝固第IX因子欠乏症またはクリスマス病）患者において、出血エピソードの予防または頻度の減少、周術期における出血の制御および予防を目的とした定期的な予防投与に適応されています
このように、血友病患者の増加と血友病に対する様々な治療法の増加、研究開発により、北米は予測期間中に大きな市場シェアを記録すると予想される
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