マーケットトレンド の 血友病 産業
疾患タイプ別では血友病Aが大きな市場シェアを占める見込み
血友病Aは最も一般的な重症出血性疾患である。不足する凝固因子を供給する補充療法が、予防的治療と出血治療の両面で治療の主軸となっている。例えば、世界血友病連盟の年次世界調査報告書2021によると、2021年には世界で233,577人が血友病を患っており、そのうち185,318人が血友病Aであった
さらに、製品の承認、認可、上市により、予測期間中の市場機会は拡大すると思われる。例えば、2022年8月、欧州委員会（EC）は、ROCTAVIANの下でvaloctocogene roxaparvovec遺伝子治療に条件付き販売許可を与えた。同様に、2022年6月、FDAは血友病Aの治療薬としてefanesoctocog alfa（BIVV001）に画期的治療薬指定を与えた。サノフィとSobi社は、エファネソクトコグ アルファの開発および商業化において協力関係にある
さらに、血友病Aの治療法を進歩させるための研究開発が広く行われており、予測期間中の市場成長を促進すると期待されている。例えば、2022年9月にPubMedに掲載された論文によると、様々な主要企業がCRISPR/Cas9に基づくin vivoゲノム編集プログラムに取り組んでいる。この技術は、非相同末端結合を用いて、肝細胞の成長によるAAVベクターの損失を防ぐ。これは、肝細胞のアルブミン遺伝子座に改変ヒトBドメイン欠失FVIIIを永久的に染色体統合することを可能にするものである。現在、従来の遺伝子治療が不適格である血友病Aの若年者は、このような方法から大きな恩恵を受ける可能性がある
したがって、血友病A症例の増加、血友病Aに対するさまざまなパイプライン研究や製品承認の増加により、この研究セグメントは予測期間中に大幅な市場成長が見込まれている
北米が市場で大きなシェアを占め、予測期間中も同様と予測
北米は市場で大きなシェアを占めると予想される。これは、血友病患者の増加、技術的に先進的な製品に関する認知度の向上、有利な地域政府の取り組みなどの要因によるもので、予測期間中も同様であると予想されている。例えば、2022年8月のCDC更新によると、米国では約33,000人が血友病を患っている。血友病は通常、男性と出生時に男性に割り当てられた人（AMAB）に発症する。同出典によれば、米国における血友病の推定有病率は、血友病Aでは米国男性10万人当たり12例、血友病Bでは米国男性10万人当たり3.7例である
さらに、2021年4月にFrontiers in Immunology誌に発表された研究によると、米国では、血友病Bのような遺伝性疾患の患者が、アデノ随伴ウイルス（AAV）を介した遺伝子導入により、治療用導入遺伝子の長期発現を達成し、利益を得ている。このような研究は血友病の遺伝子治療をさらに強化し、市場成長を促進する。さらに、主要市場プレイヤーのイニシアティブの高まりも、この地域の市場成長を促進すると予想される。例えば、2022年2月、BioMarin Pharmaceutical Inc.は、2年間の第3相GENEr8-1試験解析の良好な結果とvaloctocogene roxaparvovecの全体的な安全性アップデートを発表した。バイオマリン・ファーマシューティカル社は、第15回欧州血友病・関連疾患協会（EAHAD）年次総会において、重症血友病A成人患者を対象とした治験中の遺伝子治療薬であるvaloctocogene roxaparvovecの良好な結果を発表しました
さらに、血友病関連製品や治療法の承認や認可が、予測期間中の市場成長を後押しすると予想される。例えば、2022年10月、ノボ・ノルディスク社は、レビニン（凝固第IX因子（遺伝子組換え）、ペグ化）について、18歳未満の血友病B患者における定期的な予防治療という新たな適応の承認をカナダ保健省から取得した。レビニンは現在、すべての年齢層の血友病B（先天性血液凝固第IX因子欠乏症またはクリスマス病）患者において、出血エピソードの予防または頻度の減少、周術期における出血の制御および予防を目的とした定期的な予防投与に適応されています
このように、血友病患者の増加と、研究開発と相まって血友病に対する様々な治療法が増加していることから、予測期間中、北米が大きな市場シェアを占めると予想される
