マーケットトレンド の 世界的なデュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療 産業
デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療市場ではエクソンスキッピングセグメントが主要市場シェアを占める見込み
筋細胞膜の完全性を維持するために重要なタンパク質であるジストロフィンの遺伝子の内部欠失は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの主な原因である。残されたエクソンを結合させるために、治療戦略として期待されるのは、他のエクソンが欠損している位置の近くのエクソンをマスクすることである。短縮しているが機能的なジストロフィンタンパク質の発現を回復させるための最も効果的な治療戦略のひとつが、エクソンスキッピングである
さらに、市場参入企業はエクソンスキッピング技術の頻繁な発表に注力しており、これがこのセグメントを牽引する重要な要因となっている。例えば、ノバルティスは2022年6月、エクソン14（METex14）スキップの原因となる変異を有し、免疫療法および/またはプラチナ製剤ベースの化学療法を受けた後に全身療法を必要とする進行非小細胞肺がん（NSCLC）の成人患者に対する単剤療法として、タブレクタ（capmatinib）を欧州委員会（EC）が承認したと発表した。同様に2021年2月、サレプタ・セラピューティクス社は、米国食品医薬品局（FDA）がアモンディス45（カジメルセン）を承認したと発表した。アモンディス45は、サレプタ社のホスホロジアミデートモルホリノオリゴマー（PMO）プラットフォームのアンチセンスオリゴヌクレオチドで、エクソン45スキップが可能な変異が確認されたデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者の治療に適応がある
この市場を形作る主な傾向を理解する
北米地域が最大の市場シェアを占め、予測期間中も同様の傾向が続くとみられる
デュシェンヌ型筋ジストロフィーの世界市場は、新製品のイノベーション、高額な医療費、政府の啓発プログラムにより、北米が優位を占めている。疾患有病率の増加と魅力的なパイプライン候補の上市が期待されることから、米国がこの地域の市場をリードしており、今後もその地位を維持すると予想される。さらに、米国を中心に世界的に臨床試験が実施されるようになり、市場の拡大が予想される。例えば、エラミプレチドは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者の治療薬として、2022年5月に米国食品医薬品局（FDA）の希少疾病用医薬品開発室から希少疾病用医薬品の指定を受けた。これと同様に、2021年2月、サレプタ・セラピューティクス社のアンチセンス・オリゴヌクレオチド製剤であるアモンディス45（カジメルセン注射剤）が、デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者の治療薬として承認された。さらに、Viltepso（viltolarsen）注射剤は、エクソン53スキップの影響を受けやすいDMD遺伝子の変異が確認された患者を対象としたデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の治療薬として、2020年8月に米国食品医薬品局（FDA）から早期承認を受けている
デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬の市場は、北米大陸に確立された医療機関が多いため、北米が支配的である。膨大なアンメット・ニーズ、患者や保護者の熱心なロビー活動、すでに進行中の審査プロセスにより、新しい治療法の市場導入は加速されるだろう。DMD疾患の市場予測によると、パイプライン医薬品が今後数年で市場を制覇すると予想され、エクソンスキッピング療法の市場シェアは3倍に縮小し、ステロイドの市場シェアは半分に減少する。 パイプラインにある8種類の新薬、遺伝子・細胞治療薬の高価格、予想される治療率の上昇はすべて、DMD市場の大きな成長ドライバーとなるだろう。例えば、ファイザー社は2020年10月、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬として開発中の治験用遺伝子治療候補薬（PF-06939926）が米国食品医薬品局からファストトラック指定を受けたと報告した
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