| 調査期間 | 2021 - 2029 |
| 市場規模 (2024) | USD 4.07 Billion |
| 市場規模 (2029) | USD 9.78 Billion |
| CAGR (2024 - 2029) | 19.13 % |
| 最も急速に成長している市場 | アジア太平洋 |
| 最大市場 | 北米 |
| 市場集中度 | ミディアム |
主要プレーヤー*免責事項:主要選手の並び順不同 |
デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療市場分析
デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療市場規模はUSD 3.42 billionと推定され、2029までにはUSD 8.19 billionに達し、予測期間中（2024-2029）に19.13%のCAGRで成長すると予測される。
デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の負担の増加、DMDの新規治療法の研究開発への投資の増加、DMDの啓発キャンペーンの増加が市場の主な促進要因となっている。例えば、Muscular Dystrophy Association Inc.が2023年6月に発表したデータによると、欧州と北米におけるDMDの有病率は10万人当たり約6人である。2023年6月にPLOS One Journalに発表された研究によると、一般人口におけるDMDの有病率は10万人当たり1.7～3.4例である。さらに、DMDの出生時有病率は、男性出生10万人当たり21.7～28.2例である。これらの統計は、DMDの管理・治療に携わる医療従事者や関係者に貴重な洞察を提供し、この疾患の影響をよりよく理解し、医療提供や資源配分の戦略的意思決定に役立つ。このように、この稀な遺伝性疾患の負担が大きいことから、効果的な治療に対する需要が高まり、市場の成長が促進されると予想される。
また、官民による研究開発投資の増加により、DMD治療の可能性を評価する臨床試験の数も増加している。DMDを管理するために承認されている薬理療法は、エクソンスキッピング療法、変異抑制療法、遺伝子療法、副腎皮質ステロイドなどに基づくものである。近年、医薬品の発見と開発が著しく増加している。現在、ほぼすべての大手企業が研究開発に注力しており、このことは今後数年間、市場に大きな影響を与えそうだ。例えば、2023年1月、Parent Project Muscular Dystrophy（PPMD）は、Myosana Therapeutics Inc.（Myosana）に50万米ドルの戦略的投資を行い、同社の非ウイルス遺伝子治療デリバリー・プラットフォームの進歩と実装を強化することを明らかにした。このイニシアチブは、DMDに伴う骨格筋変性の緩和と心不全への対応に向けたものである。このように、DMD患者の増加と研究開発への投資の増加は、治療に対する需要を促進し、市場の成長にプラスの影響を与える可能性がある。
変異特異的治療法は、DMD治療の突破口になるかもしれない。さらに、DMDの認知度を高めるキャンペーンの増加、変異特異的治療法の開発、疾患の有病率、開発中の製品数、Exondys51やTranslarnaのような治療法の導入、副腎皮質ステロイドベースの抗炎症薬などが挙げられる。疾患修飾療法を含む革新的な医薬品や治療法の進歩、複数の企業による医薬品研究への多額の投資、規制当局の承認プロセスに影響を与える患者団体の支援活動が、デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療市場を推進する主な触媒となっている。
しかし、DMDのすべての病期における臨床効果を測定するための標準化が行われていないことが、予測期間における市場の成長を妨げる可能性がある。
デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療市場動向
予測期間中、エクソンスキッピングセグメントが主要市場シェアを占める見込み
筋細胞膜の完全性を維持するのに不可欠なタンパク質であるジストロフィンをコードする遺伝子の内部欠失を伴う変異が、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの主な原因である。有望な治療法としては、欠失領域の近傍に位置するエクソンを戦略的にマスクすることで、残りのエクソンのアライメントを容易にする方法がある。エキソンスキッピングとして知られるこのアプローチは、切断されながらも機能的なジストロフィンタンパク質の産生を復活させる最も有効な治療法の一つである。
市場関係者は、エクソンスキッピング技術の頻繁な上市に注力しており、これがこのセグメントの成長を促進する重要な要因となっている。例えば、2023年11月には、4つのエクソンスキッピング薬（eteplirsen、viltolarsen、golodiresen、casimersen）を含む6つの治療法がDMD治療薬として欧州で承認された。これらの薬剤は終生投与が必要で、筋肉細胞を騙して、わずかに短いが機能的なジストロフィンタンパク質を生成させる働きをする。この方法は、病気の原因となる突然変異の影響を回避するものである。同様に、2024年1月、サレプタ・セラピューティクス社は、8〜21歳の患者を登録したSRP-5051（ベスレテプリルセン）の国際共同第2相反復投与臨床試験であるMOMENTUM試験（SRP-5051-201試験）のパートBから良好なデータを報告した。SRP-5051は、エクソン51に感受性のあるDMD患者を対象とした最先端のペプチドホスホロジアミデートモルホリノオリゴマー（PPMO）治療薬です。SRP-5051は、エクソン51に感受性のあるDMD患者を対象に開発された最先端のペプチドホスホロジアミデートモルホリノオリゴマー（PPMO）治療薬である。
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北米は予測期間中にかなりの成長が見込まれる
北米は、新製品のイノベーション、高額な医療費、政府の啓発プログラムにより、大幅な成長が見込まれている。有病率の上昇と魅力的なパイプライン候補の上市が予想されることから、米国はこの地域市場をリードしており、今後もその地位を維持すると予想される。特に米国内では、世界中で実施される臨床試験の数が増加しており、市場は成長する態勢を整えている。例えば、2023年6月、Sarepta Therapeutics Inc.は、アデノ随伴ウイルスベースの遺伝子治療薬であるELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec-rokl）について、米国食品医薬品局（FDA）から早期承認を取得した。この治療薬は、DMDと診断され、DMD遺伝子に変異が確認された4～5歳の歩行可能な小児患者を対象としている。同様に、2024年3月、カタリスト・ファーマシューティカルズ・インクは、2歳以上のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者を対象としたアガムリー（バモロン）経口懸濁液40mg/mLの米国での商業化を発表した。
デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬市場は、膨大なアンメットニーズと主要企業の積極的な取り組みにより、同地域で大きな成長が見込まれている。例えば、2023年5月、PepGen Inc.は、エクソン51スキップのアプローチが可能なデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者を対象に、PGN-EDO51の非盲検反復投与（MAD）臨床試験を開始するための第2相CONNECT1-EDO51試験について、カナダ保健省から臨床試験申請（CTA）に対する異議なし通知書（NOL）を受領した。パイプラインにある複数の新薬の存在、遺伝子治療の利用可能性、予想される治療率の上昇は、DMD市場の大きな成長ドライバーとなるだろう。したがって、北米では予測期間中に大幅な市場成長が見込まれる。
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デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療 産業概要
デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療市場は適度に細分化されており、複数の大手企業で構成されている。現在、市場を支配している企業には、日本新薬株式会社、ITALFARMACO SpA、PTC Therapeutics、Santhera Pharmaceutical Holding AGなどがある。Ltd.、ITALFARMACO SpA、PTC Therapeutics、Santhera Pharmaceuticals Holding AG、Sarepta Therapeutics Inc。
デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療市場のリーダーたち
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NIPPON SHINYAKU CO., LTD. (NS Pharma Inc.)
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ITALFARMACO S.p.A.
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PTC Therapeutics
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Santhera Pharmaceuticals
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Sarepta Therapeutics
- *免責事項:主要選手の並び順不同
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デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療市場ニュース
- 2024年3月サンテラ・ファーマシューティカルズが米国でDMD治療薬アガムリー（バモロロン）を発売。同剤は、サンテラ社の北米における商業化パートナーであるカタリスト・ファーマシューティカルズ社が発売。
- 2024年2月バイオマリン社が、エクソン51スキップが可能な遺伝子変異を有するDMD患者を対象に、BMN 351の安全性と忍容性を漸増用量で評価する2つのパートからなる非盲検多施設共同第1/2相試験を実施。
デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療産業セグメント化
このレポートの範囲通り、デュシェンヌ型筋ジストロフィーは、X連鎖性劣性遺伝パターンによってもたらされる、徐々に筋肉が衰え、筋力が低下する稀な遺伝病である。しかし、最近の突然変異や親から受け継いだ遺伝的特徴である可能性もある。デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療市場は、治療アプローチと地域によって区分される。治療アプローチ別では、市場はさらに分子ベース療法、ステロイド療法、その他の治療アプローチに区分される。また、各地域における主要国の市場規模および予測もカバーしている。市場規模は各セグメントごとに金額（米ドル）で掲載している。
| 治療アプローチ別 | 分子ベースの治療法 | 突然変異の抑制 | |
| エクソンスキッピング | |||
| ステロイド療法 | |||
| その他の治療法 | |||
| 地理 | 北米 | アメリカ合衆国 | |
| カナダ | |||
| メキシコ | |||
| ヨーロッパ | ドイツ | ||
| イギリス | |||
| フランス | |||
| イタリア | |||
| スペイン | |||
| その他のヨーロッパ | |||
| アジア太平洋 | |||
| その他の国 | |||
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デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療市場調査FAQ
デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療市場の規模は？
デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療市場規模は、2024年には34.2億ドルに達し、2029年には年平均成長率19.13%で81.9億ドルに達すると予測される。
現在のデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療市場規模は？
2024年には、デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療市場規模は34.2億ドルに達すると予想される。
デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療市場の主要企業は？
日本新薬株式会社（NS Pharma Inc.(NS Pharma Inc.）、ITALFARMACO S.p.A.、PTC Therapeutics、Santhera Pharmaceuticals、Sarepta Therapeuticsなどが、デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬市場で事業を展開している主要企業です。
デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療市場において最も急成長している地域はどこか？
アジア太平洋地域は、予測期間（2024-2029年）に最も高いCAGRで成長すると推定される。
デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬市場で最大のシェアを占める地域は？
2024年、デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療市場で最大の市場シェアを占めるのは北米である。
このデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療市場は何年を対象とし、2023年の市場規模は？
2023年のデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療市場規模は27.7億米ドルと推定される。本レポートでは、2021年、2022年、2023年のデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療市場の過去の市場規模をカバーしています。また、2024年、2025年、2026年、2027年、2028年、2029年のデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療市場規模を予測しています。
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デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療業界レポート
デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療市場は、分子ベース療法、ステロイド療法、その他の治療アプローチなどの治療アプローチ別に区分される。地域別では、北米、欧州、アジア太平洋地域、その他の地域を対象としています。この業界分析では、これらのセグメント内の市場規模や市場シェアに焦点を当て、包括的な市場概観を提供します。
市場調査では、業界レポートや業界統計の裏付けをもとに、主要な市場動向と市場成長を明らかにします。市場予測では、今後数年間の市場展望と市場予測に関する洞察を提供しています。また、市場細分化を掘り下げ、詳細な市場レビューと市場価値評価を提供しています。
業界調査には業界概要が含まれ、業界の展望と業界動向を紹介しています。市場リーダーを特定し、市場成長への貢献について論じています。レポート例とレポートPDFダウンロードでは、追加の業界情報と業界販売データを提供しています。
この市場分析では、将来の市場成長を予測するために、市場データと市場予測を理解することの重要性を強調しています。業界分析には、過去の概要と市場予測展望が含まれています。全体として、当レポートはデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療市場を徹底的に調査し、その現状と将来の可能性を十分に理解できるようにしています。
