Tendances du marché de Pompe Disease Industrie
On estime que le segment de la thérapie enzymatique substitutive (ERT) connaîtra une croissance considérable au cours de la période de prévision
La thérapie enzymatique substitutive (ERT) est un traitement médical dans lequel des enzymes de remplacement sont administrées à des patients souffrant de maladies chroniques causées par un déficit ou un dysfonctionnement enzymatique. La méthode la plus courante d'ERT est la perfusion intraveineuse, dans laquelle l'enzyme de remplacement est administrée directement dans la circulation sanguine par un goutte-à-goutte contrôlé. Les enzymes de remplacement de l'ERT sont dérivées de cellules humaines, animales et végétales, qui sont ensuite génétiquement modifiées et traitées avant d'être administrées au patient. En recevant ces remplacements enzymatiques, le corps peut remplir avec succès les fonctions inhibées par la carence. Cette thérapie est le seul traitement efficace dans lequel l'enzyme alpha-glucosidase, déficiente dans la maladie de Pompe, est administrée par injection. Cela réduira et ralentira la progression de la fonte musculaire et des problèmes cardiaques
Lefficacité de la thérapie enzymatique substitutive (ERT), laugmentation des cas de maladie de Pompe et laugmentation du financement de la recherche sur les maladies rares sont les principaux moteurs de ce segment. Par exemple, selon létude publiée en novembre 2021, le seul traitement approuvé pour la maladie de Pompe est la thérapie enzymatique substitutive (ERT), qui implique ladministration de rhGAA par voie intraveineuse. Par conséquent, lefficacité du traitement ERT pour la maladie de Pompe, le seul traitement approuvé par la FDA américaine, a accru la demande de thérapie enzymatique substitutive (ERT), qui devrait stimuler la croissance du segment. En outre, les lancements de produits par les principaux acteurs du marché en ce qui concerne le segment devraient également stimuler la croissance du marché au cours de la période de prévision. Par exemple, en août 2021, la FDA américaine a approuvé un nouveau traitement enzymatique substitutif, Nexviazyme (alglucosidase alfa-ngpt) de Sanofi Genzyme, pour les patients âgés d'un an et plus atteints de la maladie de Pompe à apparition tardive
Ainsi, le segment devrait connaître une forte croissance au cours des prochaines années, car la thérapie enzymatique substitutive (ERT) fonctionne bien et de nouveaux produits sortent
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LAmérique du Nord devrait connaître une croissance significative au cours de la période de prévision
LAmérique du Nord devrait connaître une croissance considérable au cours de la période de prévision. Cette croissance est due à des facteurs tels que le lancement croissant de nouveaux médicaments, la présence d'un grand nombre de sociétés pharmaceutiques, l'augmentation des dépenses de recherche et développement et la préférence croissante des patients associée aux thérapies avancées, aux lancements de produits et aux progrès technologiques. Par exemple, selon létude publiée dans lInternational Journal of Neonatal Screening en mars 2021, la Californie a examiné plus dun demi-million de nourrissons, avec une fréquence de naissance de 1 sur 25 200 en 2021. De plus, selon la revue de recherche publiée dans En novembre 2021, la prévalence de la maladie de Pompe à apparition tardive (LOPD) chez les personnes aux États-Unis, à Montréal et au Canada est estimée à 1,0 %. En conséquence, laugmentation de la prévalence de la maladie de Pompe devrait stimuler la croissance du marché dans la région nord-américaine
Les lancements de produits clés, une forte concentration dacteurs du marché ou de fabricants, les acquisitions et les partenariats entre les principaux acteurs, la prévalence croissante de la maladie de Pompe et les initiatives gouvernementales croissantes aux États-Unis sont quelques-uns des facteurs qui stimulent la croissance du marché de la maladie de Pompe. dans le pays. Par exemple, en janvier 2021, le Fonds d'assistance (TAF) a lancé un nouveau programme destiné aux personnes qualifiées vivant avec la maladie de Pompe afin de les aider, ainsi que leurs familles, à payer leurs frais médicaux. Le programme aide à couvrir les quotes-parts liées au traitement, les primes d'assurance maladie et d'autres dépenses médicales associées à la maladie métabolique, qui touche environ une personne sur 40 000 aux États-Unis. Par exemple, en février 2021, Spark Therapeutics, membre du groupe Roche, a annoncé le dosage du premier participant à l'essai de phase 1/2 RESOLUTESM du SPK-3006, un vecteur viral adéno-associé (AAV) expérimental dirigé vers le foie. thérapie génique pour la maladie de Pompe à apparition tardive (LOPD). Par conséquent, la sensibilisation croissante à la maladie de Pompe et les lancements de produits devraient alimenter la croissance du marché dans le pays
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