Trouble de déficit global en CDKL5 (CDD) Taille du Marché

Analyse du marché des troubles de déficience CDKL5

Le marché des troubles de carence CDKL5 devrait enregistrer un TCAC de 9 % au cours de la période de prévision (2022-2027)

Avec laugmentation des cas de COVID-19 dans le monde, les services de santé ont détourné toutes les ressources vers les patients souffrant de la maladie COVID-19. Bien que la COVID-19 affecte gravement le système respiratoire, il a été signalé quelle avait des effets sur les systèmes centraux et périphériques. Ceux-ci comprenaient lencéphalopathie, linflammation, les accidents vasculaires cérébraux ischémiques et les troubles neurologiques périphériques. Un article intitulé Épilepsie et COVID-19 hypothèses et considérations importantes publié en juillet 2020 indiquait que les Centers for Disease Control and Prevention (CDC) avaient suggéré que les comorbidités neurologiques, y compris lépilepsie, pouvaient être des facteurs de risque de COVID-19, malgré un manque de preuves. Cependant, cette déclaration a ensuite été retirée du site Web des Centers for Disease Control and Prevention (CDC). Selon larticle intitulé Epilepsy and COVID-19 Updated Evidence and Narravative Review publié en mars 2021, lépilepsie active serait un facteur de risque indépendant pour lincidence et la mortalité de la COVID-19. Dans cette étude, lépilepsie active était associée à un rapport de cotes 5,1 fois plus élevé du risque de mortalité. De plus, les essais cliniques sur la réorientation du médicament contre lépilepsie pour le COVID-19 pourraient avoir un impact minimal sur le marché des thérapies du SNC

Avec lintroduction de tests génétiques plus sophistiqués, le trouble CDKL5 est maintenant diagnostiqué chez les enfants à un âge relativement précoce. Les tests génétiques préalables, qui ont séquencé le gène, nauraient pas nécessairement détecté des délétions Plusieurs personnes diagnostiquées par la suite avec le trouble CDKL5 ont déjà reçu un résultat négatif. Par conséquent, un enfant présentant le phénotype qui a déjà été testé négatif, mais qui na pas de diagnostic génétique, doit être testé à nouveau pour inclure des tests de délétion et de duplication du gène CDKL5. Selon CDKL5 Research Collaborative, on estime quil y a plusieurs milliers de cas dans le monde, mais ce nombre change fréquemment à mesure que les tests génétiques se sont améliorés et que des études de population ont été entreprises

Le diagnostic repose sur une simple prise de sang. Plus récemment, certains laboratoires ont utilisé un écouvillonnage buccal de la joue. Lécouvillon de sang ou de salive est ensuite envoyé à un laboratoire spécial qui effectue le test génétique. Récemment, le test CDKL5 est devenu largement disponible dans les panels génétiques de lépilepsie et du retard de développement, permettant ainsi de tester plusieurs gènes potentiellement pathogènes en même temps à un coût similaire à celui du simple test du gène CDKL5 seul. Par conséquent, lamélioration du diagnostic entraînera une augmentation de la population de patients et les patients chercheront davantage à se faire soigner pour la maladie. En outre, la biologie moléculaire de la CDD révèle des opportunités dans la thérapie de précision, avec des essais cliniques de phase II et III en cours ou prévus pour évaluer les traitements spécifiques à la maladie et modificateurs de la maladie

Au cours des dernières décennies, la recherche sur le CDD a connu de grands progrès, de plus en plus de chercheurs étudiant désormais les causes, le diagnostic et le traitement du CDD dans de nombreux centres médicaux, hôpitaux universitaires et autres institutions. Il y a eu une augmentation spectaculaire de la recherche indispensable, y compris des recherches cliniques en cours pour de futures thérapies. En outre, plusieurs organisations, telles que la Fondation internationale pour la recherche CDKL5, CDKL5 Research Collaborative, CDKL5 alliance, CDKL5 UK, Loulou Foundation (Royaume-Uni), CDKL5 Alliance Francophone, ainsi que plusieurs sociétés pharmaceutiques, ont travaillé dans une direction positive pour de meilleures alternatives de traitement sur le marché. Par exemple, en octobre 2021, la Fondation Loulou, une fondation privée dédiée au développement de traitements pour le trouble neurodéveloppemental du déficit en CDKL5 (CDD), a annoncé aujourdhui que sept partenaires de lindustrie biopharmaceutique et la Fondation Loulou avaient formé un consortium préconcurrentiel pour diriger une étude clinique clé pour le développement de traitements modificateurs de la maladie pour le CDD. Les sept sociétés sont Amicus Therapeutics ; Biogen Inc. ; Elaaj Bio ; Marinus Pharmaceuticals Inc. ; PTC Therapeutics ; Ultragenyx Pharmaceutical Inc. ; et Zogenix, Inc. De plus, plusieurs agents dotés de nouveaux mécanismes daction font lobjet dune reconnaissance approfondie dans les essais cliniques en cours. De même, une initiative de plusieurs autres pays fournit des informations complètes et pertinentes sur la santé liées à divers problèmes liés à la santé, y compris la vigilance à légard de la clientèle. Ces programmes de sensibilisation collectifs et croissants aident les patients à connaître la maladie et les options de traitement sûres disponibles, ce qui devrait stimuler la croissance du marché de la CDD