Tendencias del Mercado de Tratamiento de enfermedades neurológicas raras Industria
Se espera que el segmento de moléculas pequeñas tenga una participación importante en el mercado de tratamiento de enfermedades neurológicas raras
Una molécula pequeña es un fármaco que puede ingresar rápidamente a las células debido a su bajo peso molecular. El segmento tiene una participación significativa en el mercado de tratamiento de enfermedades neurológicas raras y se prevé que muestre una tendencia similar durante el período previsto debido al mayor costo de los medicamentos biológicos
Según un artículo de investigación publicado en agosto de 2021 en Neurotherapeutics Journal, se pueden utilizar moléculas pequeñas para tratar epilepsias genéticas y epilepsias genéticas raras o ultrararas. La ventaja de las moléculas pequeñas es su tamaño, que permite el acceso a objetivos extracelulares e intracelulares para la modulación de funciones proteicas discretas, como la activación de canales iónicos. Estas sustancias también se pueden producir más rápidamente, en grandes cantidades y a un costo económico, lo que las hará útiles para desarrollar medicamentos para trastornos raros en los próximos años. Es probable que estos estudios de investigación creen oportunidades y aumenten la demanda de moléculas pequeñas para desarrollar enfermedades neurológicas raras
Además, según un artículo publicado en Orphanet Journal of Rare Diseases en marzo de 2021, la encuesta sobre prioridades de investigación fue diseñada por el grupo de trabajo de investigación y registros de ERN para Enfermedades Neurológicas Raras (ERN-RND). En este, se pidió tanto a los representantes de los pacientes como a los profesionales de la salud que priorizaran cinco temas de investigación para enfermedades neurológicas raras, ya que la participación de los pacientes en la investigación aumenta el impacto de la investigación y la probabilidad de su adopción en la práctica clínica. Estos estudios crearán conciencia sobre las enfermedades raras, lo que generará una gran demanda de opciones de tratamiento con moléculas pequeñas
Además, con la ayuda de colaboraciones entre los actores del mercado, el crecimiento del segmento se contribuye principalmente a la investigación y el descubrimiento de pequeñas moléculas para enfermedades neurológicas raras. Por ejemplo, en julio de 2021, Servier y Nymirum iniciaron una colaboración estratégica para identificar y desarrollar fármacos moduladores del ARN para tratar enfermedades neurológicas. Según el acuerdo de colaboración, Nymirum aprovechará su plataforma DART (plataforma de orientación de ARN de resolución dinámica atómica) patentada para descubrir nuevas terapias de moléculas pequeñas para múltiples objetivos neurológicos
Por lo tanto, la creciente incidencia de enfermedades neurológicas raras en todo el mundo, el mayor enfoque en las aprobaciones por vía rápida, los avances tecnológicos y la creciente conciencia sobre el diagnóstico temprano de enfermedades neurológicas raras son los factores clave que impulsan el segmento de moléculas pequeñas
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Se espera que América del Norte mantenga una participación de mercado significativa durante el período de pronóstico
Se espera que América del Norte tenga una participación significativa en el mercado de tratamiento de enfermedades neurológicas raras debido a la disponibilidad de reembolsos para el tratamiento de enfermedades raras, la creciente incidencia de trastornos neurológicos raros y el aumento de la investigación y el desarrollo (I+D) en la región
Según el informe de Orphanet publicado en enero de 2022, según un artículo de StatPearls actualizado en marzo de 2022, anualmente se diagnostican aproximadamente 350 casos de enfermedad de Creutzfeldt-Jakob (CJD) en los Estados Unidos. La ECJ esporádica es la forma más común de enfermedad priónica humana y la edad media de aparición es 61 años. Por lo tanto, se espera que la alta prevalencia en la región impulse la demanda del mercado de tratamiento de enfermedades neurológicas raras durante el período previsto
Además, las iniciativas estratégicas de los actores del mercado, como lanzamientos de productos, aprobaciones, colaboraciones y asociaciones, contribuyen al crecimiento del mercado estudiado. Por ejemplo, en diciembre de 2021, Novartis recibió la aprobación de la FDA de EE. UU. para la designación Fast Track de branaplam (LMI070) para tratar la enfermedad de Huntington (EH). Se espera que los lanzamientos y aprobaciones de productos impulsen el mercado en la región durante el período de pronóstico
Además, el aumento del gasto sanitario en I+D y la presencia de una infraestructura sanitaria bien establecida están impulsando en gran medida el crecimiento del mercado regional general. Por ejemplo, según la actualización del Informe 2022 de los Institutos Nacionales de Salud (NIH), el gasto en investigación para la enfermedad de Huntington fue de 49 millones de dólares en 2020 y de 46 millones de dólares en 2021. El gasto estimado en I+D sobre la enfermedad de Huntington es de 48 millones de dólares en 2022 en los Estados Unidos. Se espera que el elevado gasto en enfermedades neurológicas raras aumente el crecimiento del mercado en la región durante el período previsto
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