Tendencias del Mercado de Enfermedad de Pompe Industria
Se estima que el segmento de terapia de reemplazo enzimático (TRE) será testigo de un crecimiento considerable durante el período de pronóstico
La terapia de reemplazo enzimático (TRE) es un tratamiento médico en el que se administran enzimas de reemplazo a pacientes que padecen afecciones crónicas causadas por una deficiencia o mal funcionamiento de las enzimas. El método más común de TRE son las infusiones intravenosas, en las que la enzima de reemplazo se administra directamente en el torrente sanguíneo a través de un goteo controlado de líquido. Las enzimas de reemplazo para TRE se derivan de células humanas, animales y vegetales, que luego se modifican y procesan genéticamente antes de su administración al paciente. Al recibir estos reemplazos enzimáticos, el cuerpo puede realizar con éxito las funciones inhibidas por la deficiencia. Esta terapia es el único tratamiento eficaz en el que la enzima alfa-glucosidasa, que es deficiente en la enfermedad de Pompe, se administra mediante inyección. Esto reducirá y retardará la progresión de la atrofia muscular y los problemas cardíacos
La eficiencia de la terapia de reemplazo enzimático (TRE), los crecientes casos de enfermedad de Pompe y el aumento de la financiación para la investigación de enfermedades raras son los principales impulsores de este segmento. Por ejemplo, según el estudio de investigación publicado en noviembre de 2021, el único tratamiento aprobado para la enfermedad de Pompe es la terapia de reemplazo enzimático (TRE), que implica la administración de rhGAA por vía intravenosa. Por lo tanto, la eficacia de la terapia TRE para la enfermedad de Pompe, la única terapia aprobada por la FDA de EE. UU., ha aumentado la demanda de terapia de reemplazo enzimático (TRE), que se prevé que impulse el crecimiento del segmento. Además, también se prevé que los lanzamientos de productos por parte de los actores clave del mercado con respecto al segmento impulsen el crecimiento del mercado durante el período de pronóstico. Por ejemplo, en agosto de 2021, la FDA de EE. UU. aprobó una nueva terapia de reemplazo enzimático, Nexviazyme (alglucosidasa alfa-ngpt) de Sanofi Genzyme, para pacientes de 1 año o más con enfermedad de Pompe de aparición tardía
Por lo tanto, se espera que el segmento crezca mucho en los próximos años porque la terapia de reemplazo enzimático (TRE) funciona bien y están saliendo nuevos productos
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Se espera que América del Norte sea testigo de un crecimiento significativo durante el período previsto
Se espera que América del Norte sea testigo de un crecimiento considerable durante el período previsto. El crecimiento se debe a factores como el creciente lanzamiento de nuevos medicamentos, la presencia de un gran número de compañías farmacéuticas, el creciente gasto en investigación y desarrollo y la creciente preferencia de los pacientes asociada con terapias avanzadas, lanzamientos de productos y avances tecnológicos. Por ejemplo, según el estudio de investigación publicado en el International Journal of Neonatal Screening en marzo de 2021, California examinó a más de medio millón de bebés, con una frecuencia de nacimiento de 1 de cada 25 200 en 2021. Además, según la revista de investigación publicada en En noviembre de 2021, se estima que la prevalencia de la enfermedad de Pompe de aparición tardía (LOPD) en personas de los Estados Unidos, Montreal y Canadá es del 1,0 %. Como resultado, se espera que el aumento de la prevalencia de la enfermedad de Pompe impulse el crecimiento del mercado en la región de América del Norte
Los lanzamientos de productos clave, una alta concentración de actores del mercado o presencia de fabricantes, adquisiciones y asociaciones entre los principales actores, la creciente prevalencia de la enfermedad de Pompe y las crecientes iniciativas gubernamentales en los Estados Unidos son algunos de los factores que impulsan el crecimiento del mercado de la enfermedad de Pompe. en el país. Por ejemplo, en enero de 2021, el Fondo de Asistencia (TAF) lanzó un nuevo programa para personas calificadas que viven con la enfermedad de Pompe para ayudarlos a ellos y a sus familias con los costos médicos de bolsillo. El programa ayuda con los copagos relacionados con el tratamiento, las primas de seguro médico y otros gastos médicos asociados con la afección metabólica, que afecta aproximadamente a una de cada 40.000 personas en los Estados Unidos. Por ejemplo, en febrero de 2021, Spark Therapeutics, miembro del Grupo Roche, anunció la dosificación del primer participante en el ensayo RESOLUTESM de fase 1/2 de SPK-3006, un vector viral adenoasociado (AAV) dirigido al hígado en investigación. Terapia génica para la enfermedad de Pompe de aparición tardía (LOPD). Por lo tanto, se espera que una mayor conciencia sobre la enfermedad de Pompe y los lanzamientos de productos impulsen el crecimiento del mercado en el país
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