| Período de Estudio | 2019 - 2029 |
| Año Base Para Estimación | 2023 |
| CAGR | 4.50 % |
| Mercado de Crecimiento Más Rápido | Asia-Pacífico |
| Mercado Más Grande | América del norte |
| Concentración del Mercado | Medio |
Jugadores principales*Nota aclaratoria: los principales jugadores no se ordenaron de un modo en especial |
Análisis del mercado de la enfermedad de Pompe
Se espera que el mercado de la enfermedad de Pompe registre una tasa compuesta anual del 4,5% durante el período previsto.
La pandemia de COVID-19 afectó el crecimiento del mercado. Resultó en enfermedades de Pompe benignas en muchos individuos. Por ejemplo, según el estudio de investigación del NCBI publicado en marzo de 2022, en algunos pacientes con la enfermedad de Pompe, la infección por COVID-19 podría tener un resultado benigno. La misma fuente también afirmó que las personas con la enfermedad de Pompe tenían un alto riesgo de contraer la infección por COVID-19. Así, el estallido de la pandemia aumentó la tasa de incidencia de la enfermedad de Pompe, lo que aumentó significativamente la demanda de medicamentos y tratamientos para la enfermedad y se espera que mantenga la tendencia ascendente durante el período previsto.
El crecimiento del mercado se atribuye en gran medida al lanzamiento de nuevos fármacos y a la continua adopción de terapias a largo plazo. La enfermedad de Pompe es una enfermedad rara clasificada como infantil temprana o de aparición tardía, que afecta principalmente al músculo esquelético, defectos cardíacos y problemas respiratorios. Por ejemplo, según la publicación del Instituto Nacional de Salud de abril de 2022, la enfermedad de Pompe afecta a 1 de cada 40.000 personas en los Estados Unidos. Además, según el estudio de investigación publicado en junio de 2021, se encontraron variantes patógenas o probablemente patógenas (PLPV) en proporciones más altas en pacientes de Asia oriental y África con la enfermedad de Pompe clásica de inicio infantil. La misma fuente también informó que en la población general, la frecuencia total de portadores (FQ) y la prevalencia genética prevista (pGP) fueron del 1,3 por ciento (1 en 77) y 1:23.232, respectivamente. Por lo tanto, se prevé que la creciente prevalencia de la enfermedad de Pompe impulse el crecimiento del mercado durante el período previsto.
Se prevé que el lanzamiento de nuevos medicamentos impulse la demanda del tratamiento de la enfermedad de Pompe, lo que puede impulsar aún más el crecimiento del mercado. Además, el aumento del gasto en I+D a nivel mundial también promoverá el trabajo en nuevas terapias y el tratamiento de la enfermedad de Pompe, ya que esta enfermedad suele provocar la muerte si no se trata en una etapa temprana. Por ejemplo, en febrero de 2021, Genethon lanzó un ensayo clínico de terapia génica para la enfermedad de Pompe de aparición tardía, dirigido por la empresa Spark Therapeutics, utilizando tecnologías desarrolladas en Genethon. Además, el creciente desarrollo de terapias de reemplazo de enzimas y terapia génica también puede crear una oportunidad lucrativa para el mercado de la enfermedad de Pompe durante el período previsto, ya que esta terapia se usa ampliamente para tratar este trastorno. Por lo tanto, se prevé que el aumento de los lanzamientos de productos y la investigación y el desarrollo relacionados con la enfermedad de Pompe estimulen el crecimiento del mercado durante el período previsto.
Sin embargo, los altos costos del tratamiento asociados con la enfermedad de Pompe pueden frenar el crecimiento del mercado durante el período previsto.
Tendencias del mercado de la enfermedad de Pompe
Se estima que el segmento de terapia de reemplazo enzimático (TRE) será testigo de un crecimiento considerable durante el período de pronóstico
La terapia de reemplazo enzimático (TRE) es un tratamiento médico en el que se administran enzimas de reemplazo a pacientes que padecen afecciones crónicas causadas por una deficiencia o mal funcionamiento de las enzimas. El método más común de TRE son las infusiones intravenosas, en las que la enzima de reemplazo se administra directamente en el torrente sanguíneo a través de un goteo controlado de líquido. Las enzimas de reemplazo para TRE se derivan de células humanas, animales y vegetales, que luego se modifican y procesan genéticamente antes de su administración al paciente. Al recibir estos reemplazos enzimáticos, el cuerpo puede realizar con éxito las funciones inhibidas por la deficiencia. Esta terapia es el único tratamiento eficaz en el que la enzima alfa-glucosidasa, que es deficiente en la enfermedad de Pompe, se administra mediante inyección. Esto reducirá y retardará la progresión de la atrofia muscular y los problemas cardíacos.
La eficiencia de la terapia de reemplazo enzimático (TRE), los crecientes casos de enfermedad de Pompe y el aumento de la financiación para la investigación de enfermedades raras son los principales impulsores de este segmento. Por ejemplo, según el estudio de investigación publicado en noviembre de 2021, el único tratamiento aprobado para la enfermedad de Pompe es la terapia de reemplazo enzimático (TRE), que implica la administración de rhGAA por vía intravenosa. Por lo tanto, la eficacia de la terapia TRE para la enfermedad de Pompe, la única terapia aprobada por la FDA de EE. UU., ha aumentado la demanda de terapia de reemplazo enzimático (TRE), que se prevé que impulse el crecimiento del segmento. Además, también se prevé que los lanzamientos de productos por parte de los actores clave del mercado con respecto al segmento impulsen el crecimiento del mercado durante el período de pronóstico. Por ejemplo, en agosto de 2021, la FDA de EE. UU. aprobó una nueva terapia de reemplazo enzimático, Nexviazyme (alglucosidasa alfa-ngpt) de Sanofi Genzyme, para pacientes de 1 año o más con enfermedad de Pompe de aparición tardía.
Por lo tanto, se espera que el segmento crezca mucho en los próximos años porque la terapia de reemplazo enzimático (TRE) funciona bien y están saliendo nuevos productos.
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Se espera que América del Norte sea testigo de un crecimiento significativo durante el período previsto
Se espera que América del Norte sea testigo de un crecimiento considerable durante el período previsto. El crecimiento se debe a factores como el creciente lanzamiento de nuevos medicamentos, la presencia de un gran número de compañías farmacéuticas, el creciente gasto en investigación y desarrollo y la creciente preferencia de los pacientes asociada con terapias avanzadas, lanzamientos de productos y avances tecnológicos. Por ejemplo, según el estudio de investigación publicado en el International Journal of Neonatal Screening en marzo de 2021, California examinó a más de medio millón de bebés, con una frecuencia de nacimiento de 1 de cada 25 200 en 2021. Además, según la revista de investigación publicada en En noviembre de 2021, se estima que la prevalencia de la enfermedad de Pompe de aparición tardía (LOPD) en personas de los Estados Unidos, Montreal y Canadá es del 1,0 %. Como resultado, se espera que el aumento de la prevalencia de la enfermedad de Pompe impulse el crecimiento del mercado en la región de América del Norte.
Los lanzamientos de productos clave, una alta concentración de actores del mercado o presencia de fabricantes, adquisiciones y asociaciones entre los principales actores, la creciente prevalencia de la enfermedad de Pompe y las crecientes iniciativas gubernamentales en los Estados Unidos son algunos de los factores que impulsan el crecimiento del mercado de la enfermedad de Pompe. en el país. Por ejemplo, en enero de 2021, el Fondo de Asistencia (TAF) lanzó un nuevo programa para personas calificadas que viven con la enfermedad de Pompe para ayudarlos a ellos y a sus familias con los costos médicos de bolsillo. El programa ayuda con los copagos relacionados con el tratamiento, las primas de seguro médico y otros gastos médicos asociados con la afección metabólica, que afecta aproximadamente a una de cada 40.000 personas en los Estados Unidos. Por ejemplo, en febrero de 2021, Spark Therapeutics, miembro del Grupo Roche, anunció la dosificación del primer participante en el ensayo RESOLUTESM de fase 1/2 de SPK-3006, un vector viral adenoasociado (AAV) dirigido al hígado en investigación. Terapia génica para la enfermedad de Pompe de aparición tardía (LOPD). Por lo tanto, se espera que una mayor conciencia sobre la enfermedad de Pompe y los lanzamientos de productos impulsen el crecimiento del mercado en el país.
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Descripción general de la industria de la enfermedad de Pompe
El mercado de la enfermedad de Pompe es moderadamente competitivo y está formado por varios actores importantes. Algunas empresas que actualmente dominan el mercado son Amicus Therapeutics, EpiVax, Inc., Oxyrane, Sanofi, Astellas Pharma y Genethon, entre otras.
Líderes del mercado de la enfermedad de Pompe
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Amicus Therapeutics
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EpiVax, Inc
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Sanofi Inc.
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AVROBIO, Inc.
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Astellas Pharma
- *Nota aclaratoria: los principales jugadores no se ordenaron de un modo en especial
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Noticias del mercado de la enfermedad de Pompe
- Junio de 2022 La Comisión Europea otorgó la autorización de comercialización de Nexvia Dyme (alglucosidasa alfa), una terapia de reemplazo enzimático (TRE) para el tratamiento a largo plazo de la enfermedad de Pompe, tanto de aparición tardía como infantil, un músculo poco común, progresivo y debilitante. trastorno.
- Febrero de 2022 Maze Therapeutics, una empresa que traduce conocimientos genéticos en nuevos medicamentos de precisión, informó nuevos datos preclínicos que respaldan el avance de MZE001, cuyo objetivo es abordar la enfermedad de Pompe reduciendo la acumulación patológica de glucógeno mediante la inhibición de la glucógeno sintasa muscular (GYS1).
Segmentación de la industria de la enfermedad de Pompe
Según el alcance del informe, la enfermedad de Pompe, también conocida como enfermedad de almacenamiento de glucógeno tipo II, es un trastorno metabólico de herencia autosómica recesiva causado por la acumulación de glucógeno en el lisosoma. La enfermedad de Pompe es una afección rara (estimada en 1 de cada 40.000 nacimientos), hereditaria y, a menudo, mortal, que incapacita el corazón y los músculos esqueléticos. Es causada por mutaciones en un gen que produce una enzima llamada alfa-glucosidasa ácida (GAA). El mercado de la enfermedad de Pompe está segmentado por vía de administración (oral y parenteral), tipo de tratamiento (terapia de reducción de sustrato (SRT), terapia de reemplazo enzimático (ERT) y otros), usuario final (hospitales, centros de cirugía ambulatoria y otros), y Geografía (América del Norte, Europa, Asia Pacífico, Medio Oriente y África, y América del Sur). El informe ofrece el valor (en millones de dólares) de los segmentos anteriores. El informe de mercado también cubre los tamaños y tendencias estimados del mercado para 17 países en las principales regiones del mundo. El informe asigna un valor de (millones de dólares) a los segmentos antes mencionados.
| Por vía de administración | Oral | ||
| parenteral | |||
| Por tipo de tratamiento | Terapia de reducción de sustrato (SRT) | ||
| Terapia de reemplazo enzimático (ERT) | |||
| Otros tipos de tratamiento | |||
| Por usuario final | hospitales | ||
| Centros de cirugía ambulatoria | |||
| Otros usuarios finales | |||
| Geografía | América del norte | Estados Unidos | |
| Canada | |||
| México | |||
| Europa | Alemania | ||
| Reino Unido | |||
| Francia | |||
| Italia | |||
| España | |||
| El resto de Europa | |||
| Asia-Pacífico | Porcelana | ||
| Japón | |||
| India | |||
| Australia | |||
| Corea del Sur | |||
| Resto de Asia-Pacífico | |||
| Medio Oriente y África | CCG | ||
| Sudáfrica | |||
| Resto de Medio Oriente y África | |||
| Sudamerica | Brasil | ||
| Argentina | |||
| Resto de Sudamérica | |||
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Preguntas frecuentes sobre investigación de mercado de la enfermedad de Pompe
¿Cuál es el tamaño actual del mercado Enfermedad de Pompe?
Se proyecta que el mercado de la enfermedad de Pompe registrará una tasa compuesta anual del 4,5% durante el período de pronóstico (2024-2029).
¿Quiénes son los actores clave en el mercado Enfermedad de Pompe?
Amicus Therapeutics, EpiVax, Inc, Sanofi Inc., AVROBIO, Inc., Astellas Pharma son las principales empresas que operan en el mercado de enfermedades de Pompe.
¿Cuál es la región de más rápido crecimiento en el mercado de la enfermedad de Pompe?
Se estima que Asia-Pacífico crecerá a la CAGR más alta durante el período previsto (2024-2029).
¿Qué región tiene la mayor participación en el mercado de la enfermedad de Pompe?
En 2024, América del Norte representa la mayor cuota de mercado en el mercado de la enfermedad de Pompe.
¿Qué años cubre este mercado de Enfermedad de Pompe?
El informe cubre el tamaño histórico del mercado de la enfermedad de Pompe durante los años 2019, 2020, 2021, 2022 y 2023. El informe también pronostica el tamaño del mercado de la enfermedad de Pompe para los años 2024, 2025, 2026, 2027, 2028 y 2029.
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Informe de la industria del tratamiento de la enfermedad de Pompe
Estadísticas para la participación de mercado, el tamaño y la tasa de crecimiento de ingresos de Tratamiento de la enfermedad de Pompe en 2024, creadas por Mordor Intelligence™ Industry Reports. El análisis del tratamiento de la enfermedad de Pompe incluye una perspectiva de previsión del mercado hasta 2029 y una descripción histórica. Obtenga una muestra de este análisis de la industria como descarga gratuita del informe en PDF.
