Tendencias del Mercado de Medicamentos huérfanos globales Industria
Se prevé que el segmento de neurología sea testigo de un crecimiento durante el período de pronóstico
Los trastornos neurológicos representan casi la mitad de estas enfermedades raras. Debido a la falta de pruebas de detección, secuenciación genómica de diagnóstico y experiencia clínica especializada, los trastornos raros del sistema nervioso central (SNC) suelen ser difíciles de identificar y tratar. Hay entre 5.000 y 8.000 enfermedades raras. Algunos trastornos neurológicos incluyen el síndrome de distrofia simpática refleja, el síndrome de Battaglia-Neri, la enfermedad de Creutzfeldt-Jakob, la agnosia, el síndrome de Aicardi y el síndrome de Aicardi-Goutieres. Según el informe titulado Prevalencia e incidencia de enfermedades raras datos bibliográficos, publicado en enero de 2022, la prevalencia de polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica es de 3,7 en Europa. Sin embargo, el diagnóstico de enfermedades neurológicas raras implica varias barreras, como la falta de concienciación sobre las enfermedades neurológicas raras entre la población. Las enfermedades raras están creando una enorme carga sanitaria y económica en todo el mundo
Los datos de la Organización Nacional de Enfermedades Raras (NORD) actualizados en junio de 2020 estiman que existen más de 7.000 enfermedades raras que afectan a más de 30 millones de estadounidenses. Además, se cree que alrededor de un tercio de estos incluyen componentes y síntomas neurológicos. Además, según los datos publicados por el Centro de Investigación de Enfermedades Neurológicas Raras en enero de 2021, las enfermedades neurológicas raras afectan a aproximadamente 200.000 personas en los Estados Unidos. Por tanto, la creciente carga de enfermedades neurológicas raras impulsa la demanda de medicamentos huérfanos
Según el estudio titulado Uso de cuatro décadas de designaciones de medicamentos huérfanos de la FDA para describir tendencias en el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras se observa un crecimiento sustancial en el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras oncológicas, neurológicas y de inicio pediátrico publicado en Orphanet of the Rare. Las enfermedades en julio de 2021, la oncología (1910, 37%), la neurología (674, 13%) y las enfermedades infecciosas (436, 9%) fueron las tres categorías terapéuticas principales representadas en las designaciones de medicamentos huérfanos
Además, se prevé que la creciente aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) para el medicamento huérfano impulse el crecimiento del segmento. Por ejemplo, en noviembre de 2021, PharmaTher Holdings Ltd. recibirá la designación de medicamento huérfano (ODD) para la ketamina para tratar el estado epiléptico, un trastorno neurológico poco común que requiere tratamiento de emergencia por una convulsión
Por lo tanto, se espera que todos los factores antes mencionados impulsen el crecimiento del segmento durante el período previsto
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América del Norte domina el mercado y se espera que haga lo mismo en el período de pronóstico
América del Norte domina actualmente el mercado de medicamentos huérfanos y se espera que continúe siendo su bastión durante algunos años más. En la región de América del Norte, Estados Unidos tiene la mayor cuota de mercado. Una de las razones del crecimiento del mercado es que en los Estados Unidos, un medicamento designado como medicamento huérfano recibe siete años de exclusividad de comercialización tras la aprobación de la FDA para una indicación específica, créditos fiscales y exención de tarifas de usuario
Además, alrededor de 30 millones de estadounidenses padecen enfermedades raras, según datos actualizados en mayo de 2022 por el Centro de Información sobre Enfermedades Genéticas y Raras (GARD), y 3,1 millones de canadienses, según la actualización de 2021 de la Organización Canadiense de Enfermedades Raras (CORD). Debido a la alta prevalencia en Estados Unidos, el gobierno ha brindado apoyo a pacientes con enfermedades raras a través de subvenciones y fondos para investigación. Dado que solo el 5% de las enfermedades raras tienen tratamiento aprobado por la FDA, los NIH han otorgado 31 millones de dólares en subvenciones para estudiar enfermedades raras entre 2019 y 2020. De manera similar, en octubre de 2020, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) llevó a cabo el Estudio de Medicamentos Huérfanos. Act y otorgó más de 16 millones de dólares para seis estudios de investigación de ensayos clínicos a la industria y el mundo académico durante los próximos cuatro años
Además, se prevé que un número creciente de medicamentos con la designación de medicamento huérfano impulsen el crecimiento del mercado. Por ejemplo, en junio de 2020, Agios Pharmaceuticals Inc. recibió la designación de medicamento huérfano de la Administración de Medicamentos y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) para su candidato en desarrollo Mitapivat para el tratamiento de la talasemia. En mayo de 2020, AstraZeneca Plc y Daiichi Sankyo Company recibieron la designación de medicamento huérfano de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) para Enhertu (Trastuzumab deruxtecan) para el tratamiento de pacientes con cáncer gástrico, incluido el cáncer de la unión gastroesofágica
Por lo tanto, debido a los factores mencionados anteriormente, se prevé que el mercado de medicamentos huérfanos crezca en la región de América del Norte
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