Markt-Trends von Pompe-Krankheit Industrie
Es wird geschätzt, dass das Segment Enzymersatztherapie (ERT) im Prognosezeitraum ein beträchtliches Wachstum verzeichnen wird
Die Enzymersatztherapie (ERT) ist eine medizinische Behandlung, bei der Patienten, die an chronischen Erkrankungen leiden, die durch Enzymmangel oder -fehlfunktion verursacht werden, Ersatzenzyme verabreicht werden. Die häufigste Methode der ERT sind intravenöse Infusionen, bei denen das Ersatzenzym durch einen kontrollierten Flüssigkeitstropfen direkt in den Blutkreislauf verabreicht wird. Ersatzenzyme für ERT werden aus menschlichen, tierischen und pflanzlichen Zellen gewonnen, die dann vor der Verabreichung an den Patienten genetisch verändert und verarbeitet werden. Durch den Erhalt dieser Enzymersatzstoffe kann der Körper die durch den Mangel gehemmten Funktionen erfolgreich ausführen. Diese Therapie ist die einzige wirksame Behandlung, bei der das Enzym Alpha-Glucosidase, das bei Morbus Pompe fehlt, durch Injektion verabreicht wird. Dadurch wird das Fortschreiten von Muskelschwund und Herzproblemen reduziert und verlangsamt
Die Effizienz der Enzymersatztherapie (ERT), die steigenden Fälle von Morbus Pompe und steigende Forschungsgelder für seltene Krankheiten sind die Haupttreiber für dieses Segment. Laut der im November 2021 veröffentlichten Forschungsstudie ist beispielsweise die Enzymersatztherapie (ERT), bei der rhGAA intravenös verabreicht wird, die einzige zugelassene Behandlung für Morbus Pompe. Daher hat die Wirksamkeit der ERT-Therapie bei Morbus Pompe, der einzigen von der US-amerikanischen FDA zugelassenen Therapie, zu einer erhöhten Nachfrage nach Enzymersatztherapie (ERT) geführt, was voraussichtlich das Segmentwachstum vorantreiben wird. Darüber hinaus wird erwartet, dass auch die Produkteinführungen der wichtigsten Marktteilnehmer in diesem Segment das Marktwachstum im Prognosezeitraum vorantreiben werden. Beispielsweise genehmigte die US-amerikanische FDA im August 2021 eine neue Enzymersatztherapie, Nexviazyme (Alglucosidase alfa-ngpt) von Sanofi Genzyme, für Patienten ab 1 Jahr mit spät einsetzendem Morbus Pompe
Daher wird erwartet, dass das Segment in den nächsten Jahren stark wachsen wird, da die Enzymersatztherapie (ERT) gut funktioniert und neue Produkte auf den Markt kommen
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Für Nordamerika wird im Prognosezeitraum ein deutliches Wachstum erwartet
Für Nordamerika wird im Prognosezeitraum ein beträchtliches Wachstum erwartet. Das Wachstum ist auf Faktoren wie die zunehmende Markteinführung neuartiger Medikamente, die Präsenz einer großen Anzahl von Pharmaunternehmen, wachsende Forschungs- und Entwicklungsausgaben und die zunehmende Patientenpräferenz im Zusammenhang mit fortschrittlichen Therapien, Produkteinführungen und technologischen Fortschritten zurückzuführen. Laut der im März 2021 im International Journal of Neonatal Screening veröffentlichten Forschungsstudie wurden in Kalifornien beispielsweise über eine halbe Million Säuglinge untersucht, wobei die Geburtenhäufigkeit im Jahr 2021 bei 1 von 25.200 lag November 2021 wird die Prävalenz der spät einsetzenden Pompe-Krankheit (LOPD) bei Menschen in den Vereinigten Staaten, Montreal und Kanada auf 1,0 % geschätzt. Infolgedessen dürfte der Anstieg der Pompe-Krankheitsprävalenz das Marktwachstum in der nordamerikanischen Region ankurbeln
Wichtige Produkteinführungen, eine hohe Konzentration von Marktteilnehmern oder Herstellern, Übernahmen und Partnerschaften zwischen wichtigen Akteuren, die zunehmende Prävalenz der Pompe-Krankheit und zunehmende Regierungsinitiativen in den Vereinigten Staaten sind einige der Faktoren, die das Wachstum des Pompe-Krankheitsmarktes vorantreiben in dem Land. Beispielsweise startete der Assistance Fund (TAF) im Januar 2021 ein neues Programm für qualifizierte Personen mit Morbus Pompe, um sie und ihre Familien bei den selbst zu tragenden medizinischen Kosten zu unterstützen. Das Programm hilft bei behandlungsbedingten Zuzahlungen, Krankenversicherungsprämien und anderen medizinischen Ausgaben im Zusammenhang mit der Stoffwechselerkrankung, von der etwa jeder 40.000. Mensch in den Vereinigten Staaten betroffen ist. Beispielsweise gab Spark Therapeutics, ein Mitglied der Roche-Gruppe, im Februar 2021 die Dosierung des ersten Teilnehmers der Phase-1/2-RESOLUTESM-Studie mit SPK-3006 bekannt, einem experimentellen, auf die Leber gerichteten adeno-assoziierten viralen (AAV) Vektor Gentherapie für die spät einsetzende Pompe-Krankheit (LOPD). Daher wird erwartet, dass das zunehmende Bewusstsein für die Pompe-Krankheit und Produkteinführungen das Marktwachstum im Land ankurbeln werden
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