Markt-Trends von Globale Orphan Drugs Industrie
Es wird erwartet, dass das Segment Neurologie im Prognosezeitraum ein Wachstum verzeichnen wird
Neurologische Störungen machen fast die Hälfte dieser seltenen Krankheiten aus. Aufgrund des Mangels an Screening-Tests, diagnostischer Genomsequenzierung und speziellem klinischem Fachwissen sind seltene Erkrankungen des Zentralnervensystems (ZNS) häufig schwer zu erkennen und zu behandeln. Es gibt etwa 5.000–8.000 seltene Krankheiten. Zu den neurologischen Störungen gehören das Reflex-Sympathikus-Dystrophie-Syndrom, das Battaglia-Neri-Syndrom, die Creutzfeldt-Jakob-Krankheit, Agnosie, das Aicardi-Syndrom und das Aicardi-Goutières-Syndrom. Laut dem im Januar 2022 veröffentlichten Bericht mit dem Titel Prävalenz und Inzidenz seltener Krankheiten Bibliografische Daten beträgt die Prävalenz der chronisch entzündlichen demyelinisierenden Polyneuropathie in Europa 3,7. Allerdings birgt die Diagnose seltener neurologischer Erkrankungen mehrere Hürden, wie zum Beispiel mangelndes Bewusstsein für seltene neurologische Erkrankungen in der Bevölkerung. Seltene Krankheiten stellen weltweit eine enorme Belastung für die Gesundheitsversorgung und die Wirtschaft dar
Die im Juni 2020 aktualisierten Daten der National Organization for Rare Disorders (NORD) gehen davon aus, dass es mehr als 7.000 seltene Krankheiten gibt, von denen mehr als 30 Millionen Amerikaner betroffen sind. Darüber hinaus geht man davon aus, dass etwa ein Drittel davon neurologische Komponenten und Symptome umfassen. Darüber hinaus sind laut den vom Center for Rare Neurological Disease Research im Januar 2021 veröffentlichten Daten etwa 200.000 Menschen in den Vereinigten Staaten von seltenen neurologischen Erkrankungen betroffen. Daher treibt die wachsende Belastung durch seltene neurologische Erkrankungen die Nachfrage nach Orphan Drugs voran
Laut der im Orphanet of the Rare veröffentlichten Studie mit dem Titel Verwendung von vier Jahrzehnten Orphan-Drug-Bezeichnungen der FDA zur Beschreibung von Trends in der Entwicklung von Arzneimitteln für seltene Krankheiten erhebliches Wachstum bei der Entwicklung von Arzneimitteln für seltene onkologische, neurologische und pädiatrisch auftretende Krankheiten. Krankheiten waren im Juli 2021 Onkologie (1910, 37 %), Neurologie (674, 13 %) und Infektionskrankheiten (436, 9 %)
Darüber hinaus wird erwartet, dass die zunehmende Zulassung der Food and Drug Administration (FDA) für das Orphan Drug das Segmentwachstum ankurbeln wird. Beispielsweise erhält PharmaTher Holdings Ltd. im November 2021 die Orphan Drug Designation (ODD) für Ketamin zur Behandlung des Status Epilepticus, einer seltenen neurologischen Erkrankung, die bei einem Anfall eine Notfallbehandlung erfordert
Daher wird erwartet, dass alle oben genannten Faktoren das Segmentwachstum im Prognosezeitraum ankurbeln werden
Um die wichtigsten Trends zu verstehen, Musterbericht herunterladen
Nordamerika dominiert den Markt und erwartet, dass dies auch im Prognosezeitraum der Fall sein wird
Nordamerika dominiert derzeit den Markt für Orphan Drugs und wird voraussichtlich noch einige Jahre lang seine Vormachtstellung behalten. Im nordamerikanischen Raum halten die Vereinigten Staaten den größten Marktanteil. Einer der Gründe für das Marktwachstum ist, dass in den Vereinigten Staaten ein Arzneimittel mit Orphan-Drug-Status nach der FDA-Zulassung für eine bestimmte Indikation sieben Jahre lang Marketingexklusivität, Steuergutschriften und den Verzicht auf Nutzungsgebühren erhält
Darüber hinaus treten seltene Krankheiten bei etwa 30 Millionen Amerikanern auf, wie aus den im Mai 2022 vom Genetic and Rare Diseases Information Centre (GARD) aktualisierten Daten hervorgeht, und bei 3,1 Millionen Kanadiern, so die Aktualisierung 2021 der Canadian Organization for Rare Disorders (CORD). Aufgrund der hohen Prävalenz in Amerika hat die Regierung Patienten mit seltenen Krankheiten durch Forschungsstipendien und -gelder unterstützt. Da nur 5 % der seltenen Krankheiten eine von der FDA zugelassene Behandlung haben, hat das NIH zwischen 2019 und 2020 Zuschüsse in Höhe von 31 Millionen US-Dollar für die Erforschung seltener Krankheiten bereitgestellt. In ähnlicher Weise führte die Food and Drug Administration (FDA) im Oktober 2020 das Orphan Drug ein Act und vergab über 16 Millionen US-Dollar für sechs klinische Forschungsstudien an Industrie und Wissenschaft für die nächsten vier Jahre
Darüber hinaus wird erwartet, dass eine wachsende Zahl von Arzneimitteln mit der Orphan-Drug-Kennzeichnung das Marktwachstum ankurbeln wird. Beispielsweise erhielt Agios Pharmaceuticals Inc. im Juni 2020 von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) den Orphan-Drug-Status für seinen Pipeline-Kandidaten Mitapivat zur Behandlung von Thalassämie. Im Mai 2020 erhielten AstraZeneca Plc und Daiichi Sankyo Company den Orphan-Drug-Status der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) für Enhertu (Trastuzumab Deruxtecan) zur Behandlung von Patienten mit Magenkrebs, einschließlich Krebs des gastroösophagealen Übergangs
Aufgrund der oben genannten Faktoren wird daher erwartet, dass der Markt für Orphan Drugs in der nordamerikanischen Region wachsen wird
Um geografische Trends zu verstehen, Musterbericht herunterladen
